Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie typu „roll-over” dotyczące iwakaftoru u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą z mutacją bramkowania w genie CFTR (ang. Transmembrane Conductance Regulator Gene)

6 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dwuramienne badanie fazy 3 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i farmakodynamiki leczenia iwakaftorem u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą i mutacją bramkowania CFTR

Celem tego badania jest dostarczenie informacji dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa i farmakodynamiki leczenia iwakaftorem w populacji dzieci i młodzieży w wieku poniżej 6 lat z mukowiscydozą (CF), u których występuje mutacja bramująca CFTR w co najmniej 1 allelu i która będzie dalej zbadali skuteczność długotrwałego leczenia iwakaftorem w tej populacji pacjentów z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia (ramię iwakaftoru):

  1. Ukończono ostatnią wizytę studyjną w okresie leczenia w poprzednim badaniu (NCT01705145)
  2. Wyniki badań hematologicznych, biochemicznych surowicy i parametrów życiowych w dniu 1. bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania, według oceny badacza
  3. W ocenie badacza rodzic lub opiekun prawny musi być w stanie zrozumieć wymagania protokołu, ograniczenia i instrukcje, a rodzic lub opiekun prawny powinien być w stanie zapewnić, że osoba badana wyrazi zgodę na udział w badaniu w stopniu, w jakim osoba badana może wyrazić zgodę, oraz że uczestnik będzie przestrzegał i prawdopodobnie ukończy badanie zgodnie z planem

Kryteria włączenia (ramię obserwacyjne):

1. Pacjenci, którzy zakończyli przydzielone im leczenie badanym lekiem w poprzednim badaniu (NCT01705145) i postanowili nie włączać się do grupy otrzymującej iwakaftor oraz pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali leczenie w poprzednim badaniu i otrzymali co najmniej 1 dawkę leczenia badanym lekiem w poprzednim badaniu będzie kwalifikować się do włączenia do ramienia obserwacyjnego.

Kryteria wykluczenia (ramię iwakaftoru):

  1. Pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali udział w poprzednim badaniu
  2. Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu
  3. Osoby z historią nietolerancji badanego leku zaobserwowaną w poprzednim badaniu, która zdaniem badacza może stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku pacjentowi
  4. Osoby otrzymujące dostępne w handlu leczenie iwakaftorem
  5. Tester nie był w stanie wykonać odpowiedniego badania lampą szczelinową podczas ostatniego badania okulistycznego w poprzednim badaniu

Kryteria wykluczenia: (ramię obserwacyjne)

1. Pacjenci otrzymujący leczenie iwakaftorem nie będą kwalifikować się do włączenia do ramienia obserwacyjnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Ramię Obserwacyjne
Eksperymentalny: Iwakaftor

Iwakaftor będzie podawany co 12 godzin (co 12 godzin) od dnia 1. do wizyty w 84. tygodniu. Dawka iwakaftoru będzie wynosić:

  • 50 mg co 12 godzin dla osób w wieku od 2 do <6 lat i <14 kg,
  • 75 mg co 12 godzin dla pacjentów w wieku od 2 do <6 lat i o masie ciała ≥ 14 kg lub
  • 150 mg co 12 godzin dla pacjentów w wieku ≥ 6 lat.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
  • Kalydeco

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 97 (dla uczestników, którzy ukończyli dawkowanie badanego leku); Dzień 1 do 24 tygodni po ostatniej dawce (do 108 tygodnia w przypadku uczestników, którzy przedwcześnie przerwali dawkowanie badanego leku)
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który mieści się w jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AE z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku do końca udziału w badaniu uznano za związane z leczeniem.
Dzień 1 do tygodnia 97 (dla uczestników, którzy ukończyli dawkowanie badanego leku); Dzień 1 do 24 tygodni po ostatniej dawce (do 108 tygodnia w przypadku uczestników, którzy przedwcześnie przerwali dawkowanie badanego leku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do punktu początkowego badania rodziców w 24, 48, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 24, 48, 72 i 84 (badanie 109)
Próbki potu pobrano za pomocą zatwierdzonego urządzenia zbierającego Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Do oznaczenia chlorków w pocie wymagana była objętość większa lub równa (>=) 15 mikrolitrów. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 108 część B (NCT01705145).
Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 24, 48, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do punktu początkowego badania 109 w 24, 48, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 24, 48, 72 i 84 (badanie 109)
Próbki potu pobrano za pomocą zatwierdzonego urządzenia zbierającego Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Do oznaczenia chlorków w pocie potrzebna była objętość >=15 mikrolitrów. Linię wyjściową definiuje się jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 109 (NCT01946412).
Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 24, 48, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 108 część B (NCT01705145)
Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do punktu początkowego badania 109 w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Linię wyjściową definiuje się jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 109 (NCT01946412).
Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Wzrost mierzono jako wzrost, jeśli dzieci mogły stać bez pomocy i postępować zgodnie ze wskazówkami; w przeciwnym razie wzrost mierzono jako długość. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 108 część B (NCT01705145).
Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana wzrostu w stosunku do punktu początkowego badania 109 w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Wzrost mierzono jako wzrost, jeśli dzieci mogły stać bez pomocy i postępować zgodnie ze wskazówkami; w przeciwnym razie wzrost mierzono jako długość. Linię wyjściową definiuje się jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 109 (NCT01946412).
Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do punktu początkowego badania rodziców w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
BMI = (Waga [w kg]) podzielone przez (Wzrost [w metrach]) ^2. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 108 część B (NCT01705145).
Wartość wyjściowa (badanie 108), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) od punktu początkowego badania 109 w 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)
BMI = (Waga [w kg]) podzielone przez (Wzrost [w metrach]) ^2. Linię wyjściową definiuje się jako ostatni pomiar przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku w badaniu 109 (NCT01946412).
Wartość wyjściowa (badanie 109), tydzień 12, 24, 36, 48, 60, 72 i 84 (badanie 109)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX11-770-109

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj