Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Roll-over studie ivakaftoru u dětských pacientů s cystickou fibrózou s mutací hradlovacího genu transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) CF

6. prosince 2016 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fáze, 2ramenná, roll-over studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a farmakodynamiky léčby ivakaftorem u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou a mutací CFTR Gating

Účelem této studie je poskytnout informace týkající se dlouhodobé bezpečnosti a farmakodynamiky léčby ivakaftorem u pediatrické populace mladší 6 let s cystickou fibrózou (CF), která má CFTR gating mutaci alespoň v 1 alele, a bude dále zkoumat účinnost dlouhodobé léčby ivakaftorem u této populace pacientů s CF.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí (Ivacaftor Arm):

  1. Dokončili poslední studijní návštěvu léčebného období předchozí studie (NCT01705145)
  2. Výsledky hematologie, chemie séra a vitálních funkcí v den 1 bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie, jak posoudil zkoušející
  3. Podle posouzení zkoušejícího musí být rodič nebo zákonný zástupce schopen porozumět protokolovým požadavkům, omezením a pokynům a rodič nebo zákonný zástupce by měl být schopen zajistit, že subjekt souhlasí s účastí ve studii v míře, v jaké může souhlasit, a že subjekt vyhoví a pravděpodobně dokončí studii, jak bylo plánováno

Kritéria zahrnutí (observační rameno):

1. Subjekty, které dokončily přidělenou léčbu studovaným lékem v předchozí studii (NCT01705145) a rozhodly se nezapsat do ramene ivakaftoru, a subjekty, které předčasně ukončily léčbu v předchozí studii a dostaly alespoň 1 dávku léčby studovaným lékem v předchozí studii budou mít nárok na zápis do pozorovací větve.

Kritéria vyloučení (Ivacaftor Arm):

  1. Subjekty, které předčasně ukončily předchozí studii
  2. Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu
  3. Subjekty s anamnézou nesnášenlivosti studijní léčby, jak bylo pozorováno v jejich předchozí studii, která by podle názoru zkoušejícího mohla představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu
  4. Subjekty, které dostávají komerčně dostupnou léčbu ivakaftorem
  5. Subjekt nebyl schopen dokončit adekvátní vyšetření štěrbinovou lampou při posledním oftalmologickém vyšetření v předchozí studii

Kritéria vyloučení: (observační rameno)

1. Subjekty, které jsou léčeny ivakaftorem, nebudou způsobilé pro zařazení do observační větve.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Pozorovací rameno
Experimentální: Ivacaftor

Ivacaftor bude podáván každých 12 hodin (q12h) od 1. dne do návštěvy v týdnu 84. Dávka ivakaftoru bude:

  • 50 mg každých 12 hodin pro subjekty ve věku 2 až <6 let a <14 kg,
  • 75 mg každých 12 h pro subjekty ve věku 2 až <6 let a ≥ 14 kg, nebo
  • 150 mg každých 12 hodin pro subjekty ve věku ≥ 6 let.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
  • Kalydeco

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až do týdne 97 (pro účastníky, kteří dokončili dávkování léku ve studii); 1. den až 24 týdnů po poslední dávce (až do 108. týdne pro účastníky, kteří předčasně přerušili dávkování studovaného léku)
AE: jakákoliv nežádoucí zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje vážné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. NÚ s datem zahájení nebo zvýšenou závažností po první dávce studovaného léku nebo po ní až do konce účasti ve studii byly považovány za naléhavé.
Den 1 až do týdne 97 (pro účastníky, kteří dokončili dávkování léku ve studii); 1. den až 24 týdnů po poslední dávce (až do 108. týdne pro účastníky, kteří předčasně přerušili dávkování studovaného léku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna oproti výchozímu stavu rodičovské studie u chloridu potu ve 24., 48., 72. a 84. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (studie 108), týden 24, 48, 72 a 84 (studie 109)
Vzorky potu byly odebírány pomocí schváleného odběrového zařízení Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Pro stanovení chloridu potu byl vyžadován objem větší než nebo rovný (>=) 15 mikrolitrů. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 108, část B (NCT01705145).
Výchozí stav (studie 108), týden 24, 48, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna oproti výchozímu stavu studie 109 v chloridu potu v týdnu 24, 48, 72 a 84
Časové okno: Výchozí stav (studie 109), týden 24, 48, 72 a 84 (studie 109)
Vzorky potu byly odebírány pomocí schváleného odběrového zařízení Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Pro stanovení chloridu potu bylo zapotřebí objemu >=15 mikrolitrů. Výchozí stav je definován jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 109 (NCT01946412).
Výchozí stav (studie 109), týden 24, 48, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna hmotnosti od výchozího stavu rodičovské studie ve 12., 24., 36., 48., 60., 72. a 84. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léku ve studii 108, část B (NCT01705145)
Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna hmotnosti od výchozího stavu studie 109 v týdnu 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84
Časové okno: Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Výchozí stav je definován jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 109 (NCT01946412).
Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna oproti výchozímu stavu rodičovského studia ve 12., 24., 36., 48., 60., 72. a 84. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Výška byla měřena jako výška, pokud děti mohly stát bez pomoci a sledovat pokyny; jinak se výška měřila jako délka. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 108, část B (NCT01705145).
Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna od výchozího stavu studie 109 ve vzrůstu v týdnu 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84
Časové okno: Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Výška byla měřena jako výška, pokud děti mohly stát bez pomoci a sledovat pokyny; jinak se výška měřila jako délka. Výchozí stav je definován jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 109 (NCT01946412).
Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) oproti výchozímu stavu rodičovské studie ve 12., 24., 36., 48., 60., 72. a 84. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
BMI = (Hmotnost [v kg]) děleno (Postava [v metrech]) ^2. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 108, část B (NCT01705145).
Výchozí stav (studie 108), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
Absolutní změna od výchozího stavu studie 109 v indexu tělesné hmotnosti (BMI) ve 12., 24., 36., 48., 60., 72. a 84. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)
BMI = (Hmotnost [v kg]) děleno (Postava [v metrech]) ^2. Výchozí stav je definován jako nejnovější měření před podáním první dávky studovaného léčiva ve studii 109 (NCT01946412).
Výchozí stav (studie 109), týden 12, 24, 36, 48, 60, 72 a 84 (studie 109)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

19. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX11-770-109

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit