Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de continuación de ivacaftor en sujetos pediátricos con fibrosis quística con una mutación de activación del gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR)

6 de diciembre de 2016 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, de 2 brazos, de continuación para evaluar la seguridad a largo plazo y la farmacodinámica del tratamiento con ivacaftor en sujetos pediátricos con fibrosis quística y una mutación de activación de CFTR

El objetivo de este estudio es proporcionar información sobre la seguridad a largo plazo y la farmacodinámica del tratamiento con ivacaftor en la población pediátrica menor de 6 años con fibrosis quística (FQ) que tiene una mutación de activación de CFTR en al menos 1 alelo y seguirá explorar la eficacia del tratamiento a largo plazo con ivacaftor en esta población de pacientes con FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión (brazo de ivacaftor):

  1. Completó la última visita del estudio del período de tratamiento del estudio anterior (NCT01705145)
  2. Resultados de hematología, bioquímica sérica y signos vitales el día 1 sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador
  3. A juicio del investigador, el padre o tutor legal debe poder comprender los requisitos del protocolo, las restricciones y las instrucciones, y el padre o tutor legal debe poder garantizar que el sujeto asiente en participar en el estudio en la medida en que el sujeto asiente. y que el sujeto cumplirá y es probable que complete el estudio según lo planeado

Criterios de inclusión (brazo de observación):

1. Sujetos que completaron su tratamiento con el fármaco del estudio asignado en el estudio anterior (NCT01705145) y eligieron no inscribirse en el grupo de ivacaftor y sujetos que interrumpieron prematuramente el tratamiento en el estudio anterior y recibieron al menos 1 dosis del tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio anterior serán elegibles para la inscripción en el brazo de observación.

Criterios de exclusión (brazo de ivacaftor):

  1. Sujetos que abandonaron prematuramente el estudio anterior
  2. Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  3. Sujetos con antecedentes de intolerancia al tratamiento del estudio como se observó en su estudio anterior que, en opinión del investigador, podría representar un riesgo adicional al administrar el fármaco del estudio al sujeto.
  4. Sujetos que reciben tratamiento con ivacaftor disponible comercialmente
  5. El sujeto no pudo completar un examen adecuado con lámpara de hendidura en el último examen oftalmológico en el estudio anterior

Criterios de exclusión: (Brazo de observación)

1. Los sujetos que reciben tratamiento con ivacaftor no serán elegibles para la inscripción en el brazo de observación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Brazo de observación
Experimental: Ivacaftor

Ivacaftor se administrará cada 12 horas (q12h) desde el día 1 hasta la visita de la semana 84. La dosis de ivacaftor será:

  • 50 mg q12h para sujetos de 2 a <6 años de edad y <14 kg,
  • 75 mg q12h para sujetos de 2 a <6 años de edad y ≥ 14 kg, o
  • 150 mg q12h para sujetos ≥ 6 años de edad.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
  • Kalydeco

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la semana 97 (para participantes que completaron la dosificación del fármaco del estudio); Día 1 hasta 24 semanas después de la última dosis (hasta la semana 108, para participantes que interrumpieron prematuramente la dosificación del fármaco del estudio)
EA: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. Los AA con fecha de inicio o aumento de la gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la participación en el estudio se consideraron emergentes del tratamiento.
Día 1 hasta la semana 97 (para participantes que completaron la dosificación del fármaco del estudio); Día 1 hasta 24 semanas después de la última dosis (hasta la semana 108, para participantes que interrumpieron prematuramente la dosificación del fármaco del estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio del estudio principal en cloruro de sudor en las semanas 24, 48, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 108), semana 24, 48, 72 y 84 (estudio 109)
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Se requirió un volumen mayor o igual a (>=) 15 microlitros para la determinación de cloruro en el sudor. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 108 Parte B (NCT01705145).
Línea de base (estudio 108), semana 24, 48, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio 109 en el cloruro del sudor en las semanas 24, 48, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 109), semana 24, 48, 72 y 84 (estudio 109)
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Se requirió un volumen de >=15 microlitros para la determinación del cloruro en el sudor. El valor inicial se define como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 109 (NCT01946412).
Línea de base (estudio 109), semana 24, 48, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio principal en el peso en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 108 Parte B (NCT01705145)
Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio 109 en el peso en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
El valor inicial se define como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 109 (NCT01946412).
Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio de padres en la estatura en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
La estatura se midió como altura si los niños podían pararse sin ayuda y seguir instrucciones; de lo contrario, la estatura se midió como longitud. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 108 Parte B (NCT01705145).
Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio 109 en la estatura en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
La estatura se midió como altura si los niños podían pararse sin ayuda y seguir instrucciones; de lo contrario, la estatura se midió como longitud. El valor inicial se define como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 109 (NCT01946412).
Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio de padres en el índice de masa corporal (IMC) en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
IMC = (Peso [en kg]) dividido por (Estatura [en metros]) ^2. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 108 Parte B (NCT01705145).
Línea de base (estudio 108), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
Cambio absoluto desde el inicio del estudio 109 en el índice de masa corporal (IMC) en las semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)
IMC = (Peso [en kg]) dividido por (Estatura [en metros]) ^2. El valor inicial se define como la medición más reciente antes de la ingesta de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio 109 (NCT01946412).
Línea de base (estudio 109), semana 12, 24, 36, 48, 60, 72 y 84 (estudio 109)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Director de estudio: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de septiembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

1 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX11-770-109

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Ensayos clínicos sobre Ivacaftor

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Latvia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir