Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перевернутое исследование ивакафтора у детей с муковисцидозом и геном трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) с гейтирующей мутацией

6 декабря 2016 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, 2-групповое, перевернутое исследование для оценки долгосрочной безопасности и фармакодинамики лечения ивакафтором у детей с кистозным фиброзом и мутацией ворот CFTR

Целью данного исследования является предоставление информации о долгосрочной безопасности и фармакодинамике лечения ивакафтором у детей младше 6 лет с кистозным фиброзом (МВ), у которых есть гейтирующая мутация CFTR по крайней мере в 1 аллеле, и в дальнейшем изучить эффективность длительного лечения ивакафтором у этой популяции пациентов с муковисцидозом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

33

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения (Ivacaftor Arm):

  1. Завершен последний исследовательский визит периода лечения предыдущего исследования (NCT01705145).
  2. Результаты гематологии, биохимии сыворотки и основных показателей жизнедеятельности на 1-й день без клинически значимых отклонений, которые могли бы повлиять на оценки исследования, по мнению исследователя.
  3. По мнению исследователя, родитель или законный опекун должен быть в состоянии понять протокольные требования, ограничения и инструкции, а родитель или законный опекун должен быть в состоянии обеспечить согласие субъекта на участие в исследовании в той степени, в которой субъект может дать согласие, и что субъект будет соблюдать и, вероятно, завершит исследование, как планировалось

Критерии включения (наблюдательная группа):

1. Субъекты, которые завершили назначенное им лечение исследуемым лекарственным средством в предыдущем исследовании (NCT01705145) и решили не включаться в группу ивакафтора, и субъекты, которые преждевременно прекратили лечение в предыдущем исследовании и получили по крайней мере 1 дозу исследуемого лекарственного средства в предыдущем исследовании. будет иметь право на зачисление в наблюдательную группу.

Критерии исключения (Ivacaftor Arm):

  1. Субъекты, которые преждевременно прекратили участие в предыдущем исследовании
  2. История любого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  3. Субъекты с историей непереносимости исследуемого препарата, как наблюдалось в их предыдущем исследовании, что, по мнению исследователя, может представлять дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  4. Субъекты, получающие коммерчески доступное лечение ивакафтором
  5. Субъект не смог пройти адекватное обследование с помощью щелевой лампы при последнем офтальмологическом осмотре в предыдущем исследовании.

Критерии исключения: (наблюдательная группа)

1. Субъекты, получающие лечение ивакафтором, не могут быть включены в группу наблюдения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Наблюдательная рука
Экспериментальный: Ивакафтор

Ивакафтор будет вводиться каждые 12 часов (каждые 12 часов) с 1-го дня до визита на 84-й неделе. Доза ивакафтора будет:

  • 50 мг каждые 12 часов для детей в возрасте от 2 до <6 лет и <14 кг,
  • 75 мг каждые 12 часов для субъектов в возрасте от 2 до <6 лет и ≥ 14 кг, или
  • 150 мг каждые 12 часов для субъектов ≥ 6 лет.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
  • Калидеко

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 97 (для участников, которые завершили прием исследуемого препарата); День 1 до 24 недель после последней дозы (до недели 108, для участников, которые преждевременно прекратили прием исследуемого препарата)
НЯ: любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. SAE (подмножество AE): медицинское событие или состояние, которое подпадает под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, госпитализация в стационаре/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или недееспособность , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. НЯ с датой начала или усилением тяжести во время или после первой дозы исследуемого препарата до окончания участия в исследовании считались возникшими при лечении.
День 1 до недели 97 (для участников, которые завершили прием исследуемого препарата); День 1 до 24 недель после последней дозы (до недели 108, для участников, которые преждевременно прекратили прием исследуемого препарата)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем родительского исследования содержания хлоридов в поте на 24, 48, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 108), недели 24, 48, 72 и 84 (исследование 109)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора образцов Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Для определения хлорида пота требовался объем больше или равный (>=) 15 мкл. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение до приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании 108, часть B (NCT01705145).
Исходный уровень (исследование 108), недели 24, 48, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение уровня хлоридов пота по сравнению с исходным уровнем исследования 109 на 24, 48, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 109), недели 24, 48, 72 и 84 (исследование 109)
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора образцов Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Для определения хлорида пота требовался объем >=15 мкл. Исходный уровень определяется как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата в исследовании 109 (NCT01946412).
Исходный уровень (исследование 109), недели 24, 48, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение веса по сравнению с исходным уровнем родительского исследования на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Исходный уровень был определен как самое последнее измерение до приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании 108, часть B (NCT01705145).
Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем исследования 109 на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Исходный уровень определяется как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата в исследовании 109 (NCT01946412).
Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение роста по сравнению с исходным уровнем родительского исследования на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Рост измеряли как рост, если дети могли стоять без посторонней помощи и следовать указаниям; в противном случае рост измеряли как длину. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение до приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании 108, часть B (NCT01705145).
Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение роста по сравнению с исходным уровнем исследования 109 на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Рост измеряли как рост, если дети могли стоять без посторонней помощи и следовать указаниям; в противном случае рост измеряли как длину. Исходный уровень определяется как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата в исследовании 109 (NCT01946412).
Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем родительского исследования индекса массы тела (ИМТ) на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
ИМТ = (Вес [в кг]), разделенный на (Рост [в метрах]) ^ 2. Исходный уровень был определен как самое последнее измерение до приема первой дозы исследуемого препарата в исследовании 108, часть B (NCT01705145).
Исходный уровень (исследование 108), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем исследования 109 индекса массы тела (ИМТ) на 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)
ИМТ = (Вес [в кг]), разделенный на (Рост [в метрах]) ^ 2. Исходный уровень определяется как самое последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата в исследовании 109 (NCT01946412).
Исходный уровень (исследование 109), недели 12, 24, 36, 48, 60, 72 и 84 (исследование 109)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 сентября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

1 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 декабря 2016 г.

Последняя проверка

1 декабря 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX11-770-109

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться