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Étude de reconduction de l'ivacaftor chez des sujets pédiatriques atteints de fibrose kystique avec une mutation de déclenchement du gène régulateur de la conductance transmembranaire (CFTR) de la mucoviscidose

6 décembre 2016 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, à 2 bras, reconduite pour évaluer l'innocuité et la pharmacodynamique à long terme du traitement par l'ivacaftor chez des sujets pédiatriques atteints de fibrose kystique et d'une mutation de déclenchement CFTR

Le but de cette étude est de fournir des informations concernant l'innocuité et la pharmacodynamique à long terme du traitement par l'ivacaftor dans la population pédiatrique de moins de 6 ans atteinte de mucoviscidose (FK) qui ont une mutation gating CFTR dans au moins 1 allèle et explorer l'efficacité du traitement à long terme par l'ivacaftor dans cette population de patients atteints de mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion (bras Ivacaftor) :

  1. A terminé la dernière visite d'étude de la période de traitement de l'étude précédente (NCT01705145)
  2. Résultats de l'hématologie, de la chimie sérique et des signes vitaux au jour 1 sans anomalies cliniquement significatives susceptibles d'interférer avec les évaluations de l'étude, à en juger par l'investigateur
  3. Comme jugé par l'enquêteur, le parent ou le tuteur légal doit être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions du protocole et le parent ou le tuteur légal doit être en mesure de s'assurer que le sujet consent à participer à l'étude dans la mesure où le sujet peut consentir, et que le sujet se conformera et est susceptible de terminer l'étude comme prévu

Critères d'inclusion (bras observationnel) :

1. Sujets ayant terminé leur traitement médicamenteux à l'étude dans l'étude précédente (NCT01705145) et ayant choisi de ne pas s'inscrire dans le bras ivacaftor et sujets ayant interrompu prématurément le traitement dans l'étude précédente et ayant reçu au moins 1 dose de traitement médicamenteux à l'étude dans l'étude précédente seront éligibles pour l'inscription dans le bras d'observation.

Critères d'exclusion (bras Ivacaftor) :

  1. Sujets ayant abandonné prématurément l'étude précédente
  2. Antécédents de toute maladie ou affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet
  3. Sujets ayant des antécédents d'intolérance au traitement à l'étude, comme observé dans leur étude précédente qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet
  4. Sujets recevant un traitement à l'ivacaftor disponible dans le commerce
  5. Le sujet n'a pas été en mesure de terminer un examen adéquat à la lampe à fente lors du dernier examen ophtalmologique de l'étude précédente

Critères d'exclusion : (groupe d'observation)

1. Les sujets recevant un traitement par l'ivacaftor ne seront pas éligibles pour l'inscription dans le bras observationnel.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Bras d'observation
Expérimental: Ivacaftor

L'ivacaftor sera administré toutes les 12 heures (q12h) du jour 1 à la visite de la semaine 84. La dose d'ivacaftor sera de :

  • 50 mg q12h pour les sujets de 2 à <6 ans et <14 kg,
  • 75 mg q12h pour les sujets âgés de 2 à < 6 ans et ≥ 14 kg, ou
  • 150 mg q12h pour les sujets ≥ 6 ans.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
  • Kalydéco

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 97 (pour les participants qui ont terminé le dosage du médicament à l'étude) ; Jour 1 jusqu'à 24 semaines après la dernière dose (jusqu'à la semaine 108, pour les participants qui ont interrompu prématurément l'administration du médicament à l'étude)
EI : tout événement médical indésirable chez un participant au cours de l'étude ; l'événement n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Cela inclut tout nouvel événement ou condition antérieure dont la gravité ou la fréquence a augmenté après la signature du formulaire de consentement éclairé. Les EI comprennent les EI graves et non graves. SAE (sous-ensemble d'EI) : événement ou état médical, qui entre dans l'une des catégories suivantes, quelle que soit sa relation avec le médicament à l'étude : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, invalidité ou incapacité persistante/significative , anomalie congénitale/anomalie congénitale, événement médical important. Les EI avec une date de début ou une sévérité accrue au moment ou après la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la participation à l'étude ont été considérés comme émergeant du traitement.
Jour 1 jusqu'à la semaine 97 (pour les participants qui ont terminé le dosage du médicament à l'étude) ; Jour 1 jusqu'à 24 semaines après la dernière dose (jusqu'à la semaine 108, pour les participants qui ont interrompu prématurément l'administration du médicament à l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale sur le chlorure de sueur aux semaines 24, 48, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 108), semaines 24, 48, 72 et 84 (étude 109)
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Un volume supérieur ou égal à (>=) 15 microlitres était nécessaire pour la détermination du chlorure de sueur. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 108 partie B (NCT01705145).
Au départ (étude 108), semaines 24, 48, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu par rapport au départ de l'étude 109 dans le chlorure de sueur aux semaines 24, 48, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 109), semaines 24, 48, 72 et 84 (étude 109)
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Un volume >=15 microlitres était nécessaire pour la détermination du chlorure de sueur. La ligne de base est définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 109 (NCT01946412).
Au départ (étude 109), semaines 24, 48, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu du poids par rapport à la ligne de base de l'étude parentale aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 108 partie B (NCT01705145)
Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu du poids par rapport au départ de l'étude 109 aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
La ligne de base est définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 109 (NCT01946412).
Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu de la taille de référence de l'étude parentale aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
La stature était mesurée en taille si les enfants pouvaient se tenir debout sans aide et suivre les instructions ; sinon, la stature était mesurée en longueur. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 108 partie B (NCT01705145).
Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu par rapport au départ de l'étude 109 dans la stature aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
La stature était mesurée en taille si les enfants pouvaient se tenir debout sans aide et suivre les instructions ; sinon, la stature était mesurée en longueur. La ligne de base est définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 109 (NCT01946412).
Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) par rapport à la ligne de base de l'étude parentale aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
IMC = (Poids [en kg]) divisé par (Taille [en mètres]) ^2. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 108 partie B (NCT01705145).
Au départ (étude 108), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) par rapport au départ de l'étude 109 aux semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84
Délai: Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)
IMC = (Poids [en kg]) divisé par (Taille [en mètres]) ^2. La ligne de base est définie comme la mesure la plus récente avant la prise de la première dose du médicament à l'étude dans l'étude 109 (NCT01946412).
Au départ (étude 109), semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72 et 84 (étude 109)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2013

Première publication (Estimation)

19 septembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2016

Dernière vérification

1 décembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX11-770-109

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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