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Roll-Over-Studie zu Ivacaftor bei pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose mit einer Gating-Mutation des CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator-Gens (CFTR).

6. Dezember 2016 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiarmige Roll-Over-Studie der Phase 3 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Pharmakodynamik der Ivacaftor-Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose und einer CFTR-Gating-Mutation

Der Zweck dieser Studie besteht darin, Informationen zur langfristigen Sicherheit und Pharmakodynamik der Behandlung mit Ivacaftor bei Kindern und Jugendlichen unter 6 Jahren mit Mukoviszidose (CF) bereitzustellen, die eine CFTR-Gating-Mutation in mindestens einem Allel aufweisen und dies auch weiterhin tun werden Untersuchen Sie die Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit Ivacaftor bei dieser Patientengruppe mit CF.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Ivacaftor-Arm):

  1. Hat den letzten Studienbesuch im Behandlungszeitraum der vorherigen Studie abgeschlossen (NCT01705145)
  2. Hämatologie, Serumchemie und Vitalparameter-Ergebnisse am ersten Tag ohne klinisch signifikante Anomalien, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Studienbewertungen beeinträchtigen würden
  3. Nach Einschätzung des Prüfarztes müssen Eltern oder Erziehungsberechtigte in der Lage sein, Protokollanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen zu verstehen, und die Eltern oder Erziehungsberechtigten sollten in der Lage sein, sicherzustellen, dass der Proband der Teilnahme an der Studie in dem Maße zustimmt, in dem er zustimmen kann. und dass der Proband die Studie wie geplant einhält und wahrscheinlich abschließen wird

Einschlusskriterien (Beobachtungsarm):

1. Probanden, die ihre zugewiesene Studienmedikamentenbehandlung in der vorherigen Studie (NCT01705145) abgeschlossen und sich entschieden haben, sich nicht in den Ivacaftor-Arm einzuschreiben, und Probanden, die die Behandlung in der vorherigen Studie vorzeitig abgebrochen haben und in der vorherigen Studie mindestens 1 Dosis der Studienmedikamentenbehandlung erhalten haben können in den Beobachtungszweig aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien (Ivacaftor-Arm):

  1. Probanden, die die vorherige Studie vorzeitig abgebrochen haben
  2. Anamnese einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte
  3. Probanden mit einer Vorgeschichte von Unverträglichkeiten gegenüber der Studienmedikation, wie sie in ihrer vorherigen Studie beobachtet wurden und die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnten
  4. Probanden, die eine kommerziell erhältliche Ivacaftor-Behandlung erhalten
  5. Der Proband war bei der letzten ophthalmologischen Untersuchung in der vorherigen Studie nicht in der Lage, eine angemessene Spaltlampenuntersuchung durchzuführen

Ausschlusskriterien: (Beobachtungsarm)

1. Probanden, die eine Ivacaftor-Behandlung erhalten, haben keinen Anspruch auf Aufnahme in den Beobachtungsarm.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Beobachtungsarm
Experimental: Ivacaftor

Ivacaftor wird alle 12 Stunden (q12h) vom ersten Tag bis zum Besuch in Woche 84 verabreicht. Die Ivacaftor-Dosis beträgt:

  • 50 mg alle 12 Stunden für Probanden im Alter von 2 bis <6 Jahren und <14 kg,
  • 75 mg alle 12 Stunden für Probanden im Alter von 2 bis <6 Jahren und ≥ 14 kg, oder
  • 150 mg alle 12 Stunden für Probanden ≥ 6 Jahre.
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
  • Kalydeco

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 97 (für Teilnehmer, die die Dosierung des Studienmedikaments abgeschlossen haben); Tag 1 bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis (bis Woche 108, für Teilnehmer, die die Dosierung des Studienmedikaments vorzeitig abgebrochen haben)
AE: jedes ungünstige medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis steht nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung. Dazu gehören alle neu auftretenden Ereignisse oder früheren Erkrankungen, deren Schweregrad oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung zugenommen hat. UE umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, der in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Nebenwirkungen mit Beginndatum oder erhöhtem Schweregrad bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studienteilnahme galten als behandlungsbedingt.
Tag 1 bis Woche 97 (für Teilnehmer, die die Dosierung des Studienmedikaments abgeschlossen haben); Tag 1 bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis (bis Woche 108, für Teilnehmer, die die Dosierung des Studienmedikaments vorzeitig abgebrochen haben)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie bei Schweißchlorid in Woche 24, 48, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 108), Woche 24, 48, 72 und 84 (Studie 109)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Macroduct-Sammelgerät (Wescor, Logan, Utah) gesammelt. Für die Bestimmung von Schweißchlorid war ein Volumen von größer oder gleich (>=) 15 Mikroliter erforderlich. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 108 Teil B (NCT01705145) definiert.
Ausgangswert (Studie 108), Woche 24, 48, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert der Studie 109 in Woche 24, 48, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 109), Woche 24, 48, 72 und 84 (Studie 109)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Macroduct-Sammelgerät (Wescor, Logan, Utah) gesammelt. Für die Bestimmung von Schweißchlorid war ein Volumen von >=15 Mikroliter erforderlich. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 109 (NCT01946412).
Ausgangswert (Studie 109), Woche 24, 48, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 108 Teil B (NCT01705145) definiert.
Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie 109 in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Der Ausgangswert ist definiert als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 109 (NCT01946412).
Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Veränderung der Statur gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Die Körpergröße wurde als Körpergröße gemessen, wenn die Kinder ohne Hilfe stehen und den Anweisungen folgen konnten; andernfalls wurde die Körpergröße als Länge gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 108 Teil B (NCT01705145) definiert.
Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Veränderung der Statur gegenüber dem Ausgangswert der Studie 109 in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Die Körpergröße wurde als Körpergröße gemessen, wenn die Kinder ohne Hilfe stehen und den Anweisungen folgen konnten; andernfalls wurde die Körpergröße als Länge gemessen. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 109 (NCT01946412).
Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
BMI = (Gewicht [in kg]) geteilt durch (Größe [in Metern]) ^2. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 108 Teil B (NCT01705145) definiert.
Ausgangswert (Studie 108), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert der Studie 109 in Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84
Zeitfenster: Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)
BMI = (Gewicht [in kg]) geteilt durch (Größe [in Metern]) ^2. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte Messung vor der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments in Studie 109 (NCT01946412).
Ausgangswert (Studie 109), Woche 12, 24, 36, 48, 60, 72 und 84 (Studie 109)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Studienleiter: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX11-770-109

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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