Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Roll-over-onderzoek van Ivacaftor bij pediatrische proefpersonen met cystische fibrose met een CF Transmembrane Conductance Regulator Gene (CFTR) Gating-mutatie

6 december 2016 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, 2-armig, roll-over-onderzoek om de veiligheid en farmacodynamiek op lange termijn van behandeling met ivacaftor te evalueren bij pediatrische proefpersonen met cystische fibrose en een CFTR-gating-mutatie

Het doel van dit onderzoek is om informatie te verschaffen over de veiligheid en farmacodynamiek op lange termijn van behandeling met ivacaftor bij pediatrische patiënten jonger dan 6 jaar met cystische fibrose (CF) die een CFTR-gating-mutatie hebben in ten minste 1 allel en verder zullen onderzoek de werkzaamheid van langdurige behandeling met ivacaftor bij deze populatie patiënten met CF.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas city, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Opnamecriteria (Ivacaftor-arm):

  1. Voltooid het laatste studiebezoek van de behandelingsperiode van de vorige studie (NCT01705145)
  2. Resultaten van hematologie, serumchemie en vitale functies op dag 1 zonder klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  3. Naar het oordeel van de onderzoeker moet de ouder of wettelijke voogd de vereisten, beperkingen en instructies van het protocol kunnen begrijpen, en de ouder of wettelijke voogd moet in staat zijn ervoor te zorgen dat de proefpersoon instemt met deelname aan het onderzoek in de mate waarin de proefpersoon kan instemmen. en dat de proefpersoon zal voldoen aan en waarschijnlijk het onderzoek zal voltooien zoals gepland

Inclusiecriteria (observatiearm):

1. Proefpersonen die hun toegewezen onderzoeksgeneesmiddelbehandeling in het vorige onderzoek (NCT01705145) voltooiden en ervoor kozen om niet in te schrijven in de ivacaftor-arm en proefpersonen die de behandeling in het vorige onderzoek voortijdig stopzetten en ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddelbehandeling kregen in het vorige onderzoek komt in aanmerking voor inschrijving in de observatie-arm.

Uitsluitingscriteria (Ivacaftor-arm):

  1. Proefpersonen die voortijdig stopten met het vorige onderzoek
  2. Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon
  3. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van onderzoeksbehandelingsintolerantie zoals waargenomen in hun vorige studie die, naar de mening van de onderzoeker, een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon
  4. Proefpersonen die een in de handel verkrijgbare behandeling met ivacaftor kregen
  5. De proefpersoon was niet in staat een adequaat spleetlamponderzoek af te ronden bij het laatste oogheelkundig onderzoek in het vorige onderzoek

Uitsluitingscriteria: (observatiearm)

1. Proefpersonen die worden behandeld met ivacaftor komen niet in aanmerking voor opname in de observatie-arm.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Observatie-arm
Experimenteel: Ivacaftor

Ivacaftor wordt elke 12 uur (elke 12 uur) toegediend vanaf dag 1 tot en met het bezoek in week 84. De dosis ivacaftor is:

  • 50 mg om de 12 uur voor proefpersonen van 2 tot <6 jaar en <14 kg,
  • 75 mg om de 12 uur voor proefpersonen van 2 tot <6 jaar en ≥ 14 kg, of
  • 150 mg om de 12 uur voor proefpersonen ≥ 6 jaar.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
  • Kalydeco

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 97 (voor deelnemers die de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel hebben voltooid); Dag 1 tot 24 weken na de laatste dosis (tot week 108, voor deelnemers die voortijdig stopten met het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel)
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer tijdens het onderzoek; de gebeurtenis heeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling. Dit omvat elke nieuwe gebeurtenis of eerdere aandoening die in ernst of frequentie is toegenomen nadat het formulier voor geïnformeerde toestemming is ondertekend. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE's. SAE (subset van AE): medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, aanhoudende/significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid , aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. Bijwerkingen met een startdatum of een verhoogde ernst op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan het einde van de deelname aan het onderzoek werden beschouwd als behandelingsgerelateerd.
Dag 1 tot week 97 (voor deelnemers die de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel hebben voltooid); Dag 1 tot 24 weken na de laatste dosis (tot week 108, voor deelnemers die voortijdig stopten met het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline van ouderstudie in zweetchloride in week 24, 48, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 108), week 24, 48, 72 en 84 (onderzoek 109)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd Macroduct (Wescor, Logan, Utah) verzamelapparaat. Voor de bepaling van zweetchloride was een volume groter dan of gelijk aan (>=) 15 microliter nodig. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 108 deel B (NCT01705145).
Baseline (onderzoek 108), week 24, 48, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van onderzoek 109 in zweetchloride in week 24, 48, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 109), week 24, 48, 72 en 84 (onderzoek 109)
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd Macroduct (Wescor, Logan, Utah) verzamelapparaat. Voor de bepaling van zweetchloride was een volume van >=15 microliter nodig. Baseline wordt gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 109 (NCT01946412).
Baseline (onderzoek 109), week 24, 48, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van baseline van ouderstudie in gewicht in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 108 deel B (NCT01705145)
Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van baseline van onderzoek 109 in gewicht in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Baseline wordt gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 109 (NCT01946412).
Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ouderstudie in lengte in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Gestalte werd gemeten als lengte als kinderen zonder hulp konden staan ​​en aanwijzingen volgen; anders werd gestalte gemeten als lengte. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 108 deel B (NCT01705145).
Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van onderzoek 109 in lengte in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Gestalte werd gemeten als lengte als kinderen zonder hulp konden staan ​​en aanwijzingen volgen; anders werd gestalte gemeten als lengte. Baseline wordt gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 109 (NCT01946412).
Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van baseline van ouderstudie in Body Mass Index (BMI) in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
BMI = (gewicht [in kg]) gedeeld door (lengte [in meters]) ^2. Baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 108 deel B (NCT01705145).
Baseline (onderzoek 108), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van onderzoek 109 in de Body Mass Index (BMI) in week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84
Tijdsspanne: Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)
BMI = (gewicht [in kg]) gedeeld door (lengte [in meters]) ^2. Baseline wordt gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de inname van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in studie 109 (NCT01946412).
Baseline (onderzoek 109), week 12, 24, 36, 48, 60, 72 en 84 (onderzoek 109)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Adebayo Lawal, M.D., Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

19 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX11-770-109

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren