EPI-743 Friedreichin Ataxia-pistemutaatioissa
tiistai 28. kesäkuuta 2016 päivittänyt: University of South Florida
Vaiheen 2A kliininen tutkimus EPI-743:sta (Vincerinone™) visuaalisista toiminnoista Friedreichin ataksiapotilailla, joilla on pistemutaatioita
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EPI-743:n vaikutuksia potilailla, joilla on Friedreichin ataksia-pistemutaatioita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia, onko EPI-743-hoidolla havaittavaa vaikutusta näkötoimintoihin, mukaan lukien näöntarkkuuteen, näkökenttään ja värinäön sekä johonkin useista toiminnallisista ja kohteen/lääkärin arvioimista oleellisista asteikoista. Friedreichin ataksian hoidossa ja EPI-743-hoidon turvallisuuden määrittämiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistetun Friedreichin ataksiapistemutaation diagnoosi.
- Näöntarkkuus lähtötilanteessa yli 15 kirjainta korkeakontrastisella EDTRS:llä neljän metrin etäisyydellä.
- FARS-pisteet 20-90.
- Mies tai nainen 18-65 vuoden iässä.
- Sopimus ehkäisyn käytöstä, jos he ovat lisääntymisikäisiä
- Jos hormonikorvaushoitoa käytetään, sen on pysyttävä vakaana tutkimuksen ajan.
- Halu ja kyky noudattaa opiskelumenettelyjä.
- Halu ja kyky saapua opiskelupaikan pääkaupunkiseudulle päivää ennen arviointeja.
- Ravintolisien ja reseptivapaiden lääkkeiden käytöstä pidättäytyminen vähintään 30 päivää ennen hoidon aloittamista ja tutkimuksen ajan. Tämä sisältäisi erityisesti idebenonin, koentsyymi Q10:n ja E-vitamiinin.
- Pidättäydytään koentsyymi Q10:llä, E-vitamiinilla, erittäin väkevöityistä funktionaalisista elintarvikkeista tai juomista vahvistetuista elintarvikkeista tai juomista tai patukoista vähintään 30 päivää ennen hoidon aloittamista ja tutkimuksen ajan.
- Pidättäytyminen muiden tutkittavien tai ei-hyväksyttyjen lääkkeiden käytöstä 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta ja tutkimuksen ajan.
- Potilas voi niellä useita 0-kokoisia kapseleita.
- Tutkittava on vapaaehtoisesti allekirjoittanut IRB:n hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen osallistuakseen tutkimukseen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen olennaiset näkökohdat on selitetty ja keskusteltu tutkittavan kanssa.
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia EPI-743:lle tai seesamiöljylle tai pähkinöille.
- Kliinisesti merkittävä verenvuototila tai epänormaali PT/PTT INR (INR > kaksi; PTT > kaksi kertaa normaali).
- Maksan vajaatoiminta, jossa LFT:t ylittävät kolme kertaa normaalin ylärajan seulonnassa.
- Munuaisten vajaatoiminta, jossa kreatiniini > 1,5 seulonnassa.
- Rasvan imeytymishäiriöt.
- Muut mitokondrioiden hengitysketjusairaudet tai synnynnäiset aineenvaihduntavirheet.
- Kaikki muut oftalmologiset sairaudet.
- Kliinisesti merkittävä kardiomyopatia, ejektiofraktio < 40 prosenttia seulonnassa.
- Kliinisesti merkittävä rytmihäiriö viimeisen kahden vuoden aikana, joka vaatii hoitoa.
- Leikkaus suunniteltu koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien seuranta.
- Raskaus tai imetys.
- Antikoagulanttihoito 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EPI-743
EPI-743, suun kautta, 400 mg kolme kertaa päivässä 3 kuukauden ajan
|
EPI-743 (alfa-tokotrienolikinoni) on pienimolekyylinen terapeuttinen lääke, joka on rationaalisesti suunniteltu täyttämään pelkistetty glutationi NQO1-katalysoidulla elektroninsiirrolla NADPH:sta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visuaalinen toiminto
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Matala kontrastin tarkkuus
|
3 kuukautta
|
|
Turvallisuusparametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kliiniset ja laboratorioturvallisuusparametrit
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visuaalinen toiminto
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Näkökentät arvioituna Humphrey 30-2 -kokeella; Korkean kontrastin näöntarkkuus
|
3 kuukautta
|
|
Neurologinen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Friedreichin ataksialuokitusasteikko
|
3 kuukautta
|
|
Fyysinen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
25 jalan kävely (henkilöille, jotka pystyvät suorittamaan kokeen ilmoittautumisen yhteydessä);
|
3 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Potilasraportti luokitusasteikon kautta
|
3 kuukautta
|
|
Päivittäisen elämän aktiviteetit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Potilasraportti luokitusasteikon kautta
|
3 kuukautta
|
|
Sydämen indeksit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Ekokardiogrammi
|
3 kuukautta
|
|
Yläraajojen toiminta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
9-reikäinen tappitesti
|
3 kuukautta
|
|
Taudin biomarkkerit
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Glutationisyklin komponentit
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. lokakuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. lokakuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 14. lokakuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. kesäkuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Suojaavat aineet
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Antioksidantit
- Tokotrienolit
- Tokotrienoli, alfa
Muut tutkimustunnusnumerot
- EPI-743 PM
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .