Friedreich 운동 실조 점 돌연변이의 EPI-743

포함 기준:

1. 유전적으로 확인된 Friedreich's ataxia point mutation의 진단.
2. 4미터에서 고대비 EDTRS에서 기준선의 시력이 15자 이상입니다.
3. FARS 점수는 20~90입니다.
4. 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성.
5. 가임연령 이내 피임약 사용 동의
6. 호르몬 대체 요법을 사용하는 경우 연구 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
7. 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
8. 평가 하루 전에 연구 장소 대도시 지역에 도착할 의지와 능력.
9. 치료 시작 최소 30일 전 및 연구 기간 동안 식이 보조제 및 비처방 약물의 사용을 금함. 여기에는 특히 이데베논, 코엔자임 Q10 및 비타민 E가 포함됩니다.
10. 치료 시작 최소 30일 전 및 연구 기간 동안 코엔자임 Q10, 비타민 E, 초 강화 기능성 식품 또는 음료로 강화된 식품 또는 음료 또는 바의 금기.
11. 등록 후 30일 이내 및 연구 기간 동안 다른 조사 또는 승인되지 않은 약물의 사용 금지.
12. 피험자는 여러 개의 크기 0 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
13. 피험자는 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 피험자와 논의한 후 연구에 참여하기 위해 IRB 승인 사전 동의서에 자발적으로 서명했습니다.

제외 기준:

1. EPI-743 또는 참기름 또는 견과류에 대한 알레르기.
2. 임상적으로 의미 있는 출혈 상태 또는 비정상적인 PT/PTT INR(INR > 2, PTT > 정상의 2배).
3. 스크리닝 시 정상 상한의 3배를 초과하는 LFT를 갖는 간 기능 부전.
4. 스크리닝 시 크레아티닌 > 1.5의 신부전.
5. 지방 흡수 장애 증후군.
6. 미토콘드리아의 기타 호흡기 질환 또는 선천성 대사 장애.
7. 기타 모든 안과적 상태.
8. 스크리닝 시 박출률이 40% 미만인 임상적으로 유의한 심근병증.
9. 치료가 필요한 지난 2년 이내에 임상적으로 의미 있는 부정맥.
10. 후속 조치를 포함하여 연구 기간 동안 계획된 수술.
11. 임신 또는 모유 수유.
12. 등록 후 30일 이내에 항응고제 요법.