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EPI-743 nelle mutazioni puntiformi dell'atassia di Friedreich

28 giugno 2016 aggiornato da: University of South Florida

Uno studio clinico di fase 2A di EPI-743 (Vincerinone™) sulla funzione visiva nei pazienti con atassia di Friedreich con mutazioni puntiformi

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti dell'EPI-743 in pazienti con mutazioni puntiformi dell'atassia di Friedreich

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è indagare se il trattamento con EPI-743 ha un impatto distinguibile sulla funzione visiva, inclusi l'acuità visiva, i campi visivi e la visione dei colori, nonché su una qualsiasi delle numerose scale funzionali e valutate dal soggetto/clinico rilevanti nel trattamento dell'atassia di Friedreich e per determinare la sicurezza del trattamento con EPI-743.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di mutazione puntiforme dell'atassia di Friedreich geneticamente confermata.
  2. Acuità visiva al basale superiore a 15 lettere su EDTRS ad alto contrasto a quattro metri.
  3. Punteggio FARS da 20 a 90.
  4. Maschio o femmina di età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  5. Accordo per l'uso della contraccezione se entro gli anni riproduttivi
  6. La terapia ormonale sostitutiva, se utilizzata, deve rimanere stabile per tutta la durata dello studio.
  7. Disponibilità e capacità di rispettare le procedure di studio.
  8. Disponibilità e capacità di arrivare all'area metropolitana del sito di studio il giorno prima delle valutazioni.
  9. Astensione dall'uso di integratori alimentari e farmaci non prescritti almeno 30 giorni prima dell'inizio del trattamento e per la durata dello studio. Ciò includerebbe specificamente idebenone, coenzima Q10 e vitamina E.
  10. Astensione da cibi o bevande o barrette fortificate con coenzima Q10, vitamina E, cibi o bevande funzionali super fortificati almeno 30 giorni prima dell'inizio del trattamento e per la durata dello studio.
  11. Astensione dall'uso di altri farmaci sperimentali o non approvati entro 30 giorni dall'arruolamento e per la durata dello studio.
  12. Il soggetto può ingoiare più capsule di misura 0.
  13. Il soggetto ha volontariamente firmato un modulo di consenso informato approvato dall'IRB per partecipare allo studio dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il soggetto.

Criteri di esclusione:

  1. Allergia a EPI-743 o olio di sesamo o noci.
  2. Condizione di sanguinamento clinicamente significativo o PT/PTT INR anomalo (INR > due; PTT > due volte il normale).
  3. Insufficienza epatica con LFT superiore a tre volte il limite normale superiore allo screening.
  4. Insufficienza renale con creatinina > 1,5 allo screening.
  5. Sindromi da malassorbimento dei grassi.
  6. Qualsiasi altra malattia della catena respiratoria dei mitocondri o errori congeniti del metabolismo.
  7. Qualsiasi altra condizione oftalmologica.
  8. Cardiomiopatia clinicamente significativa con frazione di eiezione <40% allo screening.
  9. Aritmia clinicamente significativa negli ultimi due anni che richiede un trattamento.
  10. Chirurgia pianificata per tutta la durata dello studio, compreso il follow-up.
  11. Gravidanza o allattamento.
  12. Terapia anticoagulante entro 30 giorni dall'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EPI-743
EPI-743, orale, 400 mg tre volte al giorno per 3 mesi
Droga: EPI-743
L'EPI-743 (alfa-tocotrienol chinone) è una piccola molecola terapeutica progettata razionalmente per reintegrare il glutatione ridotto attraverso il trasferimento di elettroni catalizzato da NQO1 dal NADPH.
Altri nomi:
  • Vincerinone, alfa-tocotrienolo chinone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione visiva
Lasso di tempo: 3 mesi
Acuità a basso contrasto
3 mesi
Parametri di sicurezza
Lasso di tempo: 3 mesi
Parametri di sicurezza clinica e di laboratorio
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione visiva
Lasso di tempo: 3 mesi
Campi visivi valutati dall'esame Humphrey 30-2; Acuità visiva ad alto contrasto
3 mesi
Funzione neurologica
Lasso di tempo: 3 mesi
Scala di valutazione dell'atassia di Friedreich
3 mesi
Funzione fisica
Lasso di tempo: 3 mesi
25 piedi di cammino (per i soggetti in grado di completare il test all'atto dell'iscrizione);
3 mesi
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 3 mesi
Rapporto del paziente tramite scala di valutazione
3 mesi
Attività quotidiane
Lasso di tempo: 3 mesi
Rapporto del paziente tramite scala di valutazione
3 mesi
Indici cardiaci
Lasso di tempo: 3 mesi
Ecocardiogramma
3 mesi
Funzione dell'arto superiore
Lasso di tempo: 3 mesi
Test del piolo a 9 fori
3 mesi
Biomarcatori di malattia
Lasso di tempo: 3 mesi
Componenti del ciclo del glutatione
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of South Florida

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

14 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

29 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2016

Ultimo verificato

1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI-743 PM

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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