Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EPI-743 i Friedreichs Ataxia Point Mutations

28. juni 2016 oppdatert av: University of South Florida

En fase 2A klinisk studie av EPI-743 (Vincerinone™) på visuell funksjon hos Friedreichs ataksipasienter med punktmutasjoner

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av EPI-743 hos pasienter med Friedreichs Ataxia punktmutasjoner

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å undersøke om behandling med EPI-743 har en merkbar innvirkning på synsfunksjonen, inkludert synsskarphet, synsfelt og fargesyn, så vel som på en rekke funksjonelle og fag/kliniker-vurderte skalaer som er relevante. i behandling av Friedreichs ataksi, og for å bestemme sikkerheten ved behandling med EPI-743.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av genetisk bekreftet Friedreichs ataksipunktmutasjon.
  2. Synsstyrke ved baseline mer enn 15 bokstaver på høykontrast EDTRS på fire meter.
  3. FARS-score på 20 til 90.
  4. Mann eller kvinne mellom 18 og 65 år.
  5. Avtale om å bruke prevensjon hvis innen reproduktive år
  6. Hormonerstatningsterapi, hvis den brukes, må forbli stabil i løpet av studien.
  7. Vilje og evne til å følge studieprosedyrer.
  8. Vilje og evne til å ankomme studiested hovedstadsområdet dag før evalueringer.
  9. Avstå fra bruk av kosttilskudd og ikke-forskrevne medisiner minst 30 dager før oppstart av behandling og under studiens varighet. Dette vil spesifikt inkludere idebenon, koenzym Q10 og vitamin E.
  10. Avstå fra mat eller drikke eller barer beriket med koenzym Q10, vitamin E, superforsterket funksjonell mat eller drikke minst 30 dager før oppstart av behandling og under varigheten av studien.
  11. Avstå fra bruk av andre undersøkende eller ikke-godkjente legemidler innen 30 dager etter påmelding og under studiens varighet.
  12. Personen kan svelge flere kapsler i størrelse 0.
  13. Forsøkspersonen har frivillig signert et IRB-godkjent informert samtykkeskjema for å delta i studien etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert med forsøkspersonen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi mot EPI-743 eller sesamolje eller nøtter.
  2. Klinisk signifikant blødningstilstand eller unormal PT/PTT INR (INR > to; PTT > to ganger normal).
  3. Leverinsuffisiens med LFTs større enn tre ganger øvre normalgrense ved screening.
  4. Nyreinsuffisiens med kreatinin > 1,5 ved screening.
  5. Fettmalabsorpsjonssyndromer.
  6. Eventuelle andre respirasjonskjedesykdommer i mitokondriene eller medfødte metabolismefeil.
  7. Eventuelle andre oftalmologiske tilstander.
  8. Klinisk signifikant kardiomyopati med ejeksjonsfraksjon < 40 prosent ved screening.
  9. Klinisk signifikant arytmi de siste to årene som krever behandling.
  10. Kirurgi planlagt gjennom studiens varighet, inkludert oppfølging.
  11. Graviditet eller amming.
  12. Antikoagulantbehandling innen 30 dager etter påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EPI-743
EPI-743, oral, 400 mg tre ganger daglig i 3 måneder
Legemiddel: EPI-743
EPI-743 (alfa-tokotrienolkinon) er et lite molekylært terapeutisk middel som ble rasjonelt designet for å fylle opp redusert glutation gjennom NQO1-katalysert elektronoverføring fra NADPH.
Andre navn:
  • Vincerinon, alfa-tokotrienol kinon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Visuell funksjon
Tidsramme: 3 måneder
Lav kontrast skarphet
3 måneder
Sikkerhetsparametere
Tidsramme: 3 måneder
Kliniske og laboratoriesikkerhetsparametere
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Visuell funksjon
Tidsramme: 3 måneder
Synsfelt vurdert av Humphrey 30-2 eksamen; Høy kontrast synsskarphet
3 måneder
Nevrologisk funksjon
Tidsramme: 3 måneder
Friedreichs Ataxia Rating Scale
3 måneder
Fysisk funksjon
Tidsramme: 3 måneder
25-fots gange (for fag som er i stand til å fullføre testen ved påmelding);
3 måneder
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 3 måneder
Pasientrapport via vurderingsskala
3 måneder
Dagliglivets aktiviteter
Tidsramme: 3 måneder
Pasientrapport via vurderingsskala
3 måneder
Hjerteindekser
Tidsramme: 3 måneder
Ekkokardiogram
3 måneder
Øvre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: 3 måneder
9 hulls pinnetest
3 måneder
Sykdomsbiomarkører
Tidsramme: 3 måneder
Glutation syklus komponenter
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of South Florida

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

14. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2016

Sist bekreftet

1. juni 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EPI-743 PM

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på EPI-743

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere