TPO-mimeetit ennen pernan poistoa aikuisilla primaarisella immuunitrombosytopeniapotilailla. (ITP0614)
TPO-mimeettien käyttö pernan poistoon valmistautumiseen aikuispotilailla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia. Brooklyn Observational Retrospective Study.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Aikuisten immuunijärjestelmän primaarinen trombosytopenia on autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista verihiutaleiden tuhoutuminen ja riittämätön verihiutaleiden tuotanto. Sen ilmaantuvuus on kolme tapausta 100 000 ihmistä kohden vuodessa, ja se esiintyy naisilla nuorilla ja vanhemmilla aikuisilla.
Splenektomia on vielä tänäkin päivänä terapeuttinen lähestymistapa, joka tarjoaa suuremman takuun pitkäaikaisesta vasteesta (noin 60+70 %). Silti pernan poistoon voi liittyä perioperatiivisia komplikaatioita lähes 10 %:lla potilaista, jotka voivat harvoissa tapauksissa johtaa kuolemaan. Nämä ovat tavallisesti hemorragisia komplikaatioita, jotka johtuvat alhaisesta verihiutaleiden määrästä. Siten aikaisempi hoito verihiutaleiden määrän lisäämiseksi on suositeltavaa ennen pernan poistoa.
Potilailla, jotka eivät ole resistenttejä kortikosteroideille ja immunoglobuliineille tai kun niiden käyttö ei ole aiheellista, pernan poisto voi aiheuttaa lisäkomplikaatioita. Viime vuosien jälkeen olemme käyttäneet c-MPL-reseptorille spesifisiä TPO:ta jäljitteleviä lääkkeitä, jotka voivat stimuloida verihiutaleiden tuotantoa, kuten romiplostiimi ja eltrombopagi.
Nykyään TPO-mimeetit ovat sallittuja Italiassa, kun potilaat kieltäytyvät pernanpoistosta tai kun pernan poisto ei ole vasta-aiheista, mutta koska ITP:llä on alhainen verihiutaleiden määrä (< 20-50 000/mmc) on mahdollinen kontraindikaatio pernanpoistolle verenvuototapahtumien vuoksi, nämä lääkkeet tulee harkittu. Tästä huolimatta ei ole tietoja näiden aineiden terapeuttisista riskeistä ja turvallisuudesta, kun niitä käytetään tähän käyttöaiheeseen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on varmistaa Italian kansallisessa mittakaavassa käyttötiheys, sen vaikutus ja turvallisuusprofiili.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Aversa, Italia
- U.O.C di Ematologia P.O. "S.Giuseppe Moscati"
-
Barletta, Italia
- UOC Ematologia Ospedale " Mons. Dimiccoli"
-
Firenze, Italia
- Policlinico di Careggi
-
Lecce, Italia
- ASL Le/1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia ed UTIE
-
Lido di Camaiore, Italia
- Unità Operativa Complessa) - Medicina Generale - Sezione di Ematologia - Ospedale Versilia USL 12 Toscana
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
-
Milano, Italia
- Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
-
Milano, Italia
- Unità Trapianto di Midollo Ist. Nazionale Tumori
-
Monza, Italia
- Azienda Ospedaliera "S.Gerardo"
-
Novara, Italia
- S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
-
Roma, Italia
- Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
-
Terni, Italia
- A.O. Santa Maria - Terni S.C Oncoematologia
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
-
Verona, Italia
- Università degli Studi di Verona - A. O. - Istituti Ospitalieri di Verona- Div. di Ematologia - Policlinico G.B. Rossi
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pysyvä tai krooninen ITP oireenmukaisessa vaiheessa.
- 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi.
- Indikaatio pernan poistoon aiemman hoidon tulenkestävän vasteen vuoksi.
- olet käyttänyt eltrombopagia tai romiplostiimia verihiutaleiden määrän lisäämiseen ennen pernan poistoa.
- Heille on tehty pernan poisto.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei tietoista suostumusta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TPO-mimeetteihin reagoivien potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta.
|
Verihiutaleiden määrän ja verenvuototapahtumien esiintymisen tai puuttumisen mukaan.
|
Kuusi kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, jotka saivat TPO-mimeettejä eltrombopagia ja romiplostiimia siltahoitona ennen pernan poistoa.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta.
|
Kuusi kuukautta.
|
|
|
Antotiheys ja -tavat.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
Kuusi kuukautta
|
|
|
Hemorragisten tapahtumien määrä.
Aikaikkuna: Kolmekymmentä päivää pernanpoistosta.
|
Hemorragisten, tromboottisten ja infektiotapahtumien lukumäärä ja vakavuus 30 päivän kuluttua pernan poistosta.
|
Kolmekymmentä päivää pernanpoistosta.
|
|
Myrkyllisyyden esiintymistiheys.
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta
|
NCI CTCAE v. 4.0
|
Kuusi kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Francesco Zaja, Pr., Clinica Ematologica, DISM, Azienda Ospedaliera Universitaria S. M. Misericordia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITP0614
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .