TPO-mimetika før splenektomi hos voksne primære immuntrombocytopenipatienter. (ITP0614)

Voksen immun primær trombocytopeni er en autoimmun malignitet karakteriseret ved blodpladedestruktion og utilstrækkelig blodpladeproduktion. Dets forekomst er på tre tilfælde pr. 100.000 mennesker om året, med en prævalens hos kvinder hos unge og ældre voksne.

Splenektomi er stadig i dag den terapeutiske tilgang, der giver en større garanti for en langsigtet respons (omkring 60+70%). Ikke desto mindre kan splenektomi være ledsaget af perioperative komplikationer hos næsten 10 % af patienterne, som i sjældne tilfælde kan være fatale. Disse er normalt hæmoragiske komplikationer på grund af lavt antal blodplader. En tidligere behandling for at øge blodpladerne er derfor tilrådelig før enhver splenektomi.

Hos patienter, som er refraktære over for kortikosteroider og immunglobuliner, eller hvor brugen heraf ikke er indiceret, har splenektomi en potentiel risiko for flere komplikationer. Siden de sidste par år tæller vi med TPO-mimetiske lægemidler, der er specifikke for c-MPL-receptorer, der er i stand til at stimulere blodpladeproduktionen, såsom romiplostim og eltrombopag.

I dag er TPO-mimetika tilladt i Italien, når patienter nægter splenektomi, eller når splenektomi ikke er kontraindiceret, men da disse lægemidler er ITP med et lavt antal blodplader (< 20-50.000/mmc), er en potentiel kontraindikation for splenektomi på grund af hæmoragiske hændelser. taget i betragtning. Ikke desto mindre er der ingen data om terapeutiske risici og sikkerhed ved disse midler, når de anvendes til denne indikation. Formålet med denne undersøgelse er at verificere, på italiensk national målestok, brugshyppigheden, dens virkning og sikkerhedsprofilen.