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TPO-mimetici prima della splenectomia nei pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria. (ITP0614)

12 ottobre 2020 aggiornato da: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Uso di TPO-mimetici per preparare la splenectomia in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria. Studio retrospettivo osservazionale di Brooklyn.

Questo studio si propone di analizzare l'attività terapeutica dei TPO-mimetici Eltrombopag e Romiplostim come terapia ponte per la splenectomia in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria primaria dell'adulto è una neoplasia autoimmune caratterizzata dalla distruzione piastrinica e da una produzione piastrinica inadeguata. La sua incidenza è di tre casi ogni 100.000 persone all'anno, con una prevalenza nelle donne nei giovani e negli anziani.

La splenectomia è, ancora oggi, l'approccio terapeutico che offre maggiori garanzie di risposta a lungo termine (circa 60+70%). Tuttavia, la splenectomia può essere accompagnata da complicanze perioperatorie in quasi il 10% dei pazienti, che in rari casi possono essere fatali. Queste sono normalmente complicanze emorragiche dovute alla bassa conta piastrinica. Pertanto, è consigliabile una precedente terapia per aumentare le piastrine prima di qualsiasi splenectomia.

Nei pazienti refrattari ai corticosteroidi e alle immunoglobuline o quando il loro uso non è indicato, la splenectomia presenta un potenziale rischio di ulteriori complicanze. Da qualche anno contiamo farmaci TPO-mimetici, specifici per il recettore c-MPL, in grado di stimolare la produzione piastrinica, come romiplostim ed eltrombopag.

Al giorno d'oggi, i TPO-mimetici sono consentiti in Italia quando i pazienti rifiutano la splenectomia o quando la splenectomia non è controindicata, ma essendo la PTI con una bassa conta piastrinica (< 20-50.000/mmc) una potenziale controindicazione alla splenectomia a causa di eventi emorragici, questi farmaci dovrebbero essere considerato. Tuttavia, non ci sono dati sui rischi terapeutici e sulla sicurezza di questi agenti quando usati per questa indicazione. Lo scopo del presente studio è verificare, su scala nazionale italiana, la frequenza d'uso, il suo impatto e il profilo di sicurezza.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Italia
- - Aversa, Italia
    - U.O.C di Ematologia P.O. "S.Giuseppe Moscati"
  - Barletta, Italia
    - UOC Ematologia Ospedale " Mons. Dimiccoli"
  - Firenze, Italia
    - Policlinico di Careggi
  - Lecce, Italia
    - ASL Le/1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia ed UTIE
  - Lido di Camaiore, Italia
    - Unità Operativa Complessa) - Medicina Generale - Sezione di Ematologia - Ospedale Versilia USL 12 Toscana
  - Milano, Italia
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
  - Milano, Italia
    - Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
  - Milano, Italia
    - Unità Trapianto di Midollo Ist. Nazionale Tumori
  - Monza, Italia
    - Azienda Ospedaliera "S.Gerardo"
  - Novara, Italia
    - S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
  - Roma, Italia
    - Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
  - Terni, Italia
    - A.O. Santa Maria - Terni S.C Oncoematologia
  - Udine, Italia
    - Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
  - Verona, Italia
    - Università degli Studi di Verona - A. O. - Istituti Ospitalieri di Verona- Div. di Ematologia - Policlinico G.B. Rossi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti con ITP sottoposti a splenectomia dopo una terapia ponte con eltrombopag o romiplostim.

Descrizione

Criterio di inclusione:

ITP persistente o cronica in fase sintomatica.
18 anni o più.
Indicazione per splenectomia a causa della risposta refrattaria a una precedente terapia.
Hanno usato eltrombopag o romiplostim per aumentare la conta piastrinica prima della splenectomia.
Sono stati sottoposti a splenectomia.

Criteri di esclusione:

Nessun consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Modelli osservazionali: Solo caso
Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Numero di pazienti che rispondono ai TPO-mimetici Lasso di tempo: Sei mesi.	In base alla conta piastrinica e alla presenza o assenza di eventi emorragici.	Sei mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Numero di pazienti in TPO-mimetici eltrombopag e romiplostim come terapia ponte prima della splenectomia. Lasso di tempo: Sei mesi.		Sei mesi.
Frequenza e modalità di somministrazione. Lasso di tempo: Sei mesi		Sei mesi
Numero di eventi emorragici. Lasso di tempo: A trenta giorni dalla splenectomia.	Numero e gravità degli eventi emorragici, trombotici e infettivi a 30 giorni dalla splenectomia.	A trenta giorni dalla splenectomia.
Frequenza della tossicità. Lasso di tempo: Sei mesi	NCI CTCAE v. 4.0	Sei mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Investigatori

Cattedra di studio: Francesco Zaja, Pr., Clinica Ematologica, DISM, Azienda Ospedaliera Universitaria S. M. Misericordia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

GIMEMA Foundation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

26 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità