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Miméticos de TPO antes de la esplenectomía en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria. (ITP0614)

12 de octubre de 2020 actualizado por: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Uso de miméticos de TPO para prepararse para la esplenectomía en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria. Estudio retrospectivo observacional de Brooklyn.

Este estudio tiene como objetivo analizar la actividad terapéutica de los miméticos de TPO Eltrombopag y Romiplostim como terapia puente para la esplenectomía en pacientes adultos con trombocitopenia inmune primaria.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La trombocitopenia primaria inmune del adulto es una neoplasia maligna autoinmune caracterizada por la destrucción de plaquetas y la producción inadecuada de plaquetas. Su incidencia es de tres casos por cada 100.000 habitantes al año, con prevalencia en mujeres en adultos jóvenes y mayores.

La esplenectomía es, todavía hoy, el abordaje terapéutico que ofrece una mayor garantía de respuesta a largo plazo (alrededor del 60+70%). Sin embargo, la esplenectomía puede estar acompañada de complicaciones perioperatorias en casi el 10% de los pacientes, que en casos raros pueden ser fatales. Estas son normalmente complicaciones hemorrágicas debido al bajo recuento de plaquetas. Por ello, es recomendable una terapia previa para aumentar las plaquetas antes de cualquier esplenectomía.

En pacientes refractarios a corticoides e inmunoglobulinas o cuando su uso no está indicado, la esplenectomía tiene un riesgo potencial de más complicaciones. Desde los últimos años contamos con fármacos miméticos de TPO, específicos del receptor c-MPL, capaces de estimular la producción de plaquetas, como romiplostim y eltrombopag.

Actualmente, los miméticos de TPO están permitidos en Italia cuando los pacientes rechazan la esplenectomía o cuando la esplenectomía no está contraindicada, pero siendo la PTI con un recuento bajo de plaquetas (< 20-50.000/mmc) una contraindicación potencial para la esplenectomía debido a eventos hemorrágicos, estos medicamentos deben ser consideró. Sin embargo, no existen datos sobre los riesgos terapéuticos y la seguridad de estos agentes cuando se utilizan para esta indicación. El objetivo del presente estudio es verificar, a escala nacional italiana, la frecuencia de uso, su impacto y el perfil de seguridad.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

31

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Aversa, Italia
        • U.O.C di Ematologia P.O. "S.Giuseppe Moscati"
      • Barletta, Italia
        • UOC Ematologia Ospedale " Mons. Dimiccoli"
      • Firenze, Italia
        • Policlinico di Careggi
      • Lecce, Italia
        • ASL Le/1 P.O. Vito Fazzi - U.O. di Ematologia ed UTIE
      • Lido di Camaiore, Italia
        • Unità Operativa Complessa) - Medicina Generale - Sezione di Ematologia - Ospedale Versilia USL 12 Toscana
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
      • Milano, Italia
        • Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
      • Milano, Italia
        • Unità Trapianto di Midollo Ist. Nazionale Tumori
      • Monza, Italia
        • Azienda Ospedaliera "S.Gerardo"
      • Novara, Italia
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Roma, Italia
        • Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
      • Terni, Italia
        • A.O. Santa Maria - Terni S.C Oncoematologia
      • Udine, Italia
        • Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
      • Verona, Italia
        • Università degli Studi di Verona - A. O. - Istituti Ospitalieri di Verona- Div. di Ematologia - Policlinico G.B. Rossi

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes adultos con PTI que hayan sido sometidos a esplenectomía después de una terapia puente con eltrombopag o romiplostim.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • PTI persistente o crónica en fase sintomática.
  • 18 años de edad o más.
  • Indicación de esplenectomía por respuesta refractaria a una terapia previa.
  • Ha usado eltrombopag o romiplostim para aumentar el recuento de plaquetas antes de la esplenectomía.
  • Haberse sometido a una esplenectomía.

Criterio de exclusión:

  • Sin consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que respondieron a los miméticos de TPO
Periodo de tiempo: Seis meses.
Según recuento de plaquetas y presencia o ausencia de eventos hemorrágicos.
Seis meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con miméticos de TPO eltrombopag y romiplostim como terapia puente antes de la esplenectomía.
Periodo de tiempo: Seis meses.
Seis meses.
Frecuencia y formas de administración.
Periodo de tiempo: Seis meses
Seis meses
Número de eventos hemorrágicos.
Periodo de tiempo: A los treinta días de la esplenectomía.
Número y gravedad de eventos hemorrágicos, trombóticos e infecciosos a los 30 días de la esplenectomía.
A los treinta días de la esplenectomía.
Frecuencia de toxicidad.
Periodo de tiempo: Seis meses
NCI CTCAE versión 4.0
Seis meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Silla de estudio: Francesco Zaja, Pr., Clinica Ematologica, DISM, Azienda Ospedaliera Universitaria S. M. Misericordia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de mayo de 2014

Finalización primaria (Actual)

26 de febrero de 2015

Finalización del estudio (Actual)

26 de febrero de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

14 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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