TPO-mimetica vóór splenectomie bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie. (ITP0614)

Primaire immuuntrombocytopenie bij volwassenen is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door vernietiging van bloedplaatjes en onvoldoende productie van bloedplaatjes. De incidentie is drie gevallen per 100.000 mensen per jaar, met een prevalentie bij vrouwen bij jonge en oudere volwassenen.

Splenectomie is, nog steeds, de therapeutische benadering die een grotere garantie biedt op een langetermijnrespons (ongeveer 60+70%). Niettemin kan splenectomie gepaard gaan met peri-operatieve complicaties bij bijna 10% van de patiënten, die in zeldzame gevallen fataal kunnen zijn. Dit zijn normaal gesproken hemorragische complicaties als gevolg van een laag aantal bloedplaatjes. Een eerdere therapie om het aantal bloedplaatjes te vergroten is dus aan te raden vóór elke splenectomie.

Bij patiënten die ongevoelig zijn voor corticosteroïden en immunoglobulinen of wanneer het gebruik ervan niet geïndiceerd is, heeft splenectomie een potentieel risico op meer complicaties. Sinds enkele jaren rekenen we met TPO-mimetica, specifiek voor de c-MPL-receptor, die de aanmaak van bloedplaatjes kunnen stimuleren, zoals romiplostim en eltrombopag.

Tegenwoordig zijn TPO-mimetica toegestaan ​​in Italië wanneer patiënten splenectomie weigeren of wanneer splenectomie niet gecontra-indiceerd is, maar omdat ITP met een laag aantal bloedplaatjes (< 20-50.000/mmc) een potentiële contra-indicatie is voor splenectomie vanwege hemorragische gebeurtenissen, zouden deze geneesmiddelen moeten worden gebruikt. beschouwd. Desalniettemin zijn er geen gegevens over de therapeutische risico's en veiligheid van deze middelen bij gebruik voor deze indicatie. Het doel van deze studie is om op Italiaanse nationale schaal de gebruiksfrequentie, de impact en het veiligheidsprofiel te verifiëren.