Abataseptin (Orencia) tutkimus primaarisen sappikirroosin hoitoon (PBC)
lauantai 28. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Christopher Bowlus, MD
Abatasepti primaarisen sappikirroosin hoitoon, jos biokemiallinen vaste ursodeoksikoolihapolle on epätäydellinen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko abatasepti (Orencia) tehokas primaarista sappikirroosia sairastavilla potilailla, jotka eivät reagoi riittävästi tavanomaiseen ursodeoksikoolihappohoitoon (UDCA, Urso, Ursodiol, Actigall).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin aktiivinen hoitotutkimus abataseptin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi PBC-potilailla, joilla on ollut epätäydellinen biokemiallinen vaste UDCA:lle. Tässä tutkimuksessa 20 PBC-potilasta, joilla on ollut epätäydellinen biokemiallinen vaste UDCA:lle, määrätään viikoittaisilla ihonalaisilla injektioilla 125 mg abataseptia. Tutkimuksen hoitovaihe kestää 24 viikkoa ja hoidon ulkopuolinen seuranta viikolla 36.
Sisällyttämiskriteereitä ovat:
- Vahvistettu PBC-diagnoosi
- Alkalinen fosfataasi > 1,67 kertaa normaalin yläraja 6 kuukauden UDCA-hoidon jälkeen
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Univeristy of California Davis Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vahvistettu PBC-diagnoosi, joka perustuu vähintään kahteen kolmesta kriteeristä
- Anti-mitokondriaalinen vasta-aine (AMA) tiitteri > 1:40
- Alkalinen fosfataasi > 1,5 kertaa normaalin yläraja vähintään 6 kuukauden ajan
- Maksabiopsialöydökset ovat PBC:n mukaisia
- Epätäydellinen vaste UDCA:lle, jonka määrittää alkalinen fosfataasi > 1,67 kertaa normaalin yläraja 6 kuukauden UDCA-hoidon jälkeen minimiannoksella 13 mg/kg/d
- Vakaa UDCA-annos vähintään 3 kuukauden ajan ennen päivää 0
- aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi ALT < 5 kertaa normaalin yläraja
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikaiset maksasairaudet, mukaan lukien virushepatiitti, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, alkoholiperäinen maksasairaus, Wilsonin tauti, hemokromatoosi tai Gilbertin oireyhtymä.
- Aikaisempi maksansiirto
- Dekompensoitu maksasairaus
- Immunosuppressanttien käyttö 6 kuukauden sisällä päivästä 0
- Biologisten aineiden käyttö 12 kuukauden sisällä päivästä 0
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Abatasepti 125 mg viikossa
Avoin etikettihoito Abataceptilla
|
125 mg ihonalaisesti joka viikko 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Biokemiallinen vaste
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Niiden osallistujien määrä, joiden alkalinen fosfataasi on laskenut > 40 % päivän 0 tasosta 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Huumeiden turvallisuus
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 12, 24 ja 36
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia, kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintoissa, poikkeavuuksia laboratoriotesteissä ja lääkkeen kliininen siedettävyys.
|
Viikot 2, 4, 12, 24 ja 36
|
|
Absoluuttinen muutos alkalisessa fosfataasissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Alkalisen fosfataasin absoluuttinen muutos päivästä 0 viikkoon 24.
|
Viikko 24
|
|
Alaniinitransferaasin (ALT) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Alaniinitransferaasin (ALT) absoluuttinen muutos päivästä 0 viikkoon 24.
|
Viikko 24
|
|
Maksan jäykkyys mitattuna magneettiresonanssielastografialla
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Muutos maksan jäykkyydessä mitattuna magneettiresonanssielastografialla päivästä 0 viikkoon 24.
|
Viikko 24
|
|
Primaarisen Billiaarisen kolangiitin elämänlaatu
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Elämänlaadun muutos mitattuna primaarisen sapen kolangiitin (PBC)-40 muutoksella päivästä 0 viikkoon 24. on potilasperäinen, sairauskohtainen elämänlaadun mitta, joka on kehitetty ja validoitu käytettäväksi PBC:ssä oireiden alapisteillä, kutina, väsymys, kognitio, sosiaalinen ja emotionaalinen.
Aliverkkotunnukset lasketaan yhteen kokonaispistemäärällä 36–200.
Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua.
|
Viikko 24
|
|
Prosenttimuutos alkalisessa fosfataasissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Alkalisen fosfataasin prosentuaalinen muutos päivästä 0 viikkoon 24.
|
Viikko 24
|
|
Alaniinitransferaasin (ALT) prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Alaniinitransferaasin (ALT) prosentuaalinen muutos päivästä 0 viikkoon 24.
|
Viikko 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunoglobuliini M (IgM) tasot
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Muutos IgM-tasossa päivästä 0 viikkoon 24
|
Viikko 24
|
|
Muistin T-solujen taajuudet
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Muutos erilaistumisklusterin 4 (CD4)+ erilaistumisklusterin 44 (CD44)+ klusterin 62 ligandin (CD62L)- ja erilaistumisklusterin 8+ CD44+ CD62L- frekvensseissä perifeerisen veren mononukleaarisoluissa päivästä 0 viikkoon 24
|
Viikko 24
|
|
Abataseptin tasot
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikot 4, 12, 24 ja 36
|
Seerumin abataseptipitoisuudet
|
Päivä 0 ja viikot 4, 12, 24 ja 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: M. Eric Gershwin, MD, University of California, Davis
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 28. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Maksasairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Fibroosi
- Maksakirroosi
- Maksakirroosi, sappi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Immuunijärjestelmän tarkistuspisteen estäjät
- Abatasepti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 599969
- IM101-457 (Muu tunniste: Other)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .