NS-065/NCNP-01:n tutkiva tutkimus DMD:ssä
maanantai 24. helmikuuta 2020 päivittänyt: National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
NS-065/NCNP-01:n tutkiva tutkimus Duchennen lihasdystrofiassa
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan NS-065/NCNP-01:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) henkilöillä, joilla on diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japani, 1878551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavan henkilön, joka voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Siinä on kehyksen ulkopuolisia deleetioita, jotka voidaan korjata ohittamalla eksoni 53, mikä vahvistettiin millä tahansa menetelmällä käynnin 1 aikana. Jos sitä ei ole vahvistettu millään menetelmällä, joka arvioi kaikkien eksonien suhteellisen kopiomäärän (ts. MLPA, CGH jne.), on vahvistettava näillä tekniikoilla 4. käyntiin mennessä.
- Eksonin 53 DNA-sekvensointi vahvistaa, että DNA-polymorfismeja ei esiinny, jotka voisivat vaarantaa dupleksin muodostumisen NS-065/NCNP-01:n ja pre-mRNA:n välillä.
- Dystrofiinin mRNA:n havaitsemisesta on saatu vahvistus eksoni 53:n ohittamisesta ja dystrofiinin tuotanto sen jälkeen, kun NS-065/NCNP-01 on altistettu in vitro koehenkilöstä peräisin oleville soluille.
- Mies ja >= 5 vuotta ja < 18 vuotta tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen saatuaan.
- Pystyy antamaan tietoisen kirjallisen suostumuksen vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoituksella, joka ymmärtää kaikki opiskelumenettelyn vaatimukset. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoon perustuva suostumus kirjallisesti tutkittavan allekirjoittamana.
- Elinajanodote vähintään 1 vuosi
- Ei pysty liikkumaan. Ambulanttiaineeseen voi ilmoittautua olosuhteiden mukaan.
- Sinulla on ehjät lihakset, joiden laatu on riittävä biopsiaan. (Ei sääriluun anteriorisen lihaksen puutteita tai vakavaa atrofiaa)
- QTc
- Jos käytät glukokortikosteroideja, päivittäisessä kokonaisannoksessa tai annosteluohjelmassa ei ole merkittävää muutosta käynnin 1 jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
Potilasta, jolla on Duchennen lihasdystrofia ja joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, ei saa ottaa mukaan tutkimukseen:
- On osallistunut muihin farmakologisiin kliinisiin tutkimuksiin, jotka saattavat saada talteen dystrofiiniproteiinia läpivienti- tai eksonin ohitushoidolla ja/tai lisätä dystrofiiniin liittyvien proteiinien, kuten utrofiinin, määrää.
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) < 40 % tai fraktiolyhennys (FS) < 25 % sydämen kaikututkimuksen (ECHO) perusteella.
- Leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä odotettua tutkimuslääkkeen antoa tai suunniteltu milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg), hepatiitti C -vasta-ainetesti (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testi seulonnassa.
- Minkä tahansa immuunipuutoksen tai autoimmuunisairauden nykyinen diagnoosi.
- Aktiivisen tai hallitsemattoman infektion, kardiomyopatian tai maksa- tai munuaissairauden nykyinen diagnoosi.
- Muiden tutkimusaineiden ja/tai kokeellisten aineiden käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä odotettua tutkimuslääkkeen antoa.
- Aiempi vakava lääkeallergia.
- Vanhemmat tai laillinen huoltaja ei pysty antamaan tietoista suostumusta riittävän ehkäisyn käyttöön ensimmäisestä annostelusta aina vähintään 6 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkitysannoksesta.
Kohde, jonka tutkija (tai osatutkija) pitää jostain syystä sopimattomana tutkimukseen.
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NS-065/NCNP-01
|
NS-065/NCNP-01 for Infuusio on pakattu 25 mg/ml:na fosfaattipuskuroituun suolaliuokseen, jossa on 1 ml injektiopulloa kohti. Tutkimusannokset infusoidaan 1 tunnin aikana normaalilla suolaliuoksella seuraavasti: Kohortti 1: 1,25 mg/kg kerran viikossa 12 viikon ajan; Kohortti 2: 5,0 mg/kg kerran viikossa 12 viikon ajan; Kohortti 3: 20,0 mg/kg kerran viikossa 12 viikon ajan |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys (haittatapahtuma ja haittavaikutus)
Aikaikkuna: Jopa 15-17 viikkoa (12 viikon hoitojakso ja 3-5 viikon seurantajakso)
|
Jopa 15-17 viikkoa (12 viikon hoitojakso ja 3-5 viikon seurantajakso)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Dystrofiiniproteiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: Viikon 14-15 kohdalla (2-3 viikkoa 12 viikon hoitojakson jälkeen)
|
Viikon 14-15 kohdalla (2-3 viikkoa 12 viikon hoitojakson jälkeen)
|
|
Eksonin53:n havaitseminen ohitti dystrofiinin mRNA:n
Aikaikkuna: Viikon 14-15 kohdalla (2-3 viikkoa 12 viikon hoitojakson jälkeen)
|
Viikon 14-15 kohdalla (2-3 viikkoa 12 viikon hoitojakson jälkeen)
|
|
NS-065/NCNP-01 pitoisuus veriplasmassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
NS-065/NCNP-01 pitoisuus virtsassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
Seerumin kreatiinikinaasipitoisuus
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
14 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Shin'ichi Takeda, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry
- Päätutkija: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 7. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NCNP/DMT01
- UMIN000010964 (Muu tunniste: UMIN-CTR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .