Az NS-065/NCNP-01 feltáró vizsgálata DMD-ben
2020. február 24. frissítette: National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
Az NS-065/NCNP-01 feltáró vizsgálata Duchenne izomdisztrófiában
Ez a vizsgálat az NS-065/NCNP-01 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) felmérésére szolgál Duchenne-izomdystrophiával (DMD) diagnosztizált alanyoknál.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japán, 1878551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
A vizsgálatba bevonható Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő alanynak meg kell felelnie az összes alábbi kritériumnak:
- Kereten kívüli delécióval rendelkezik, amely az 53-as exon kihagyásával korrigálható, amint azt az 1. látogatás időpontjában bármelyik módszer megerősítette. Ha nem erősíti meg egyik módszer sem, amely az összes exon relatív kópiaszámát értékeli (pl. MLPA, CGH stb.), meg kell erősíteni ezekkel a technikákkal a 4. látogatás időpontjáig.
- Az 53-as exon DNS-szekvenálása megerősíti, hogy nem fordul elő olyan DNS-polimorfizmus, amely veszélyeztetné az NS-065/NCNP-01 és a pre-mRNS közötti duplex képződést.
- Megerősítést nyert a disztrofin mRNS kimutatása az 53-as exon kihagyásával és a disztrofin termelése az NS-065/NCNP-01 in vitro expozícióját követően alany eredetű sejtekkel.
- Férfi és 5 évnél fiatalabb és 18 évnél fiatalabb a tájékozott beleegyezés és/vagy hozzájárulás megszerzésének időpontjában.
- Képes tájékoztatáson alapuló írásbeli beleegyezést adni olyan szülő(k) vagy törvényes gyám által aláírva, aki képes megérteni a tanulmányi eljárás valamennyi követelményét. Adott esetben írásban, az alany által aláírt, tájékozott hozzájárulást tud adni.
- A várható élettartam legalább 1 év
- Nem tud ambulálni. Ambuláns tantárgy a körülményeknek megfelelően beírható.
- Ép izmai vannak, amelyek megfelelő minőségűek a biopsziához. (A sípcsont elülső izomzat hiánya vagy súlyos atrófiája nincs)
- QTc
- Glükokortikoszteroidok szedése esetén az 1. látogatás időpontját követően a teljes napi adagban vagy az adagolási rendben nincs jelentős változás.
Kizárási kritériumok:
A következő kritériumok bármelyikének megfelelő Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő alany nem vonható be a vizsgálatba:
- Részt vett más farmakológiai klinikai vizsgálatban, amely visszanyerheti a disztrofin fehérjét az átolvasással vagy az exon-kihagyó terápiával, és/vagy felerősítheti a disztrofinhoz kapcsolódó fehérjéket, például az utropint.
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC) < 50%-a a vártnak.
- A bal kamrai ejekciós frakció (EF) < 40% vagy a frakcionált rövidülés (FS) < 25% az echocardiogram (ECHO) alapján.
- A vizsgálati gyógyszer első várható beadását megelőző utolsó 3 hónapban vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor tervezett műtét.
- Pozitív hepatitis B felületi antigén (HbsAg), hepatitis C antitest teszt (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) teszt a szűréskor.
- Bármilyen immunhiány vagy autoimmun betegség jelenlegi diagnózisa.
- Aktív vagy kontrollálatlan fertőzés, kardiomiopátia, máj- vagy vesebetegség jelenlegi diagnózisa.
- Bármilyen más vizsgálati szer és/vagy kísérleti szer használata a vizsgálati gyógyszer első várható beadását megelőző 3 hónapon belül.
- Bármilyen súlyos gyógyszerallergia anamnézisében.
- Szülő(k) vagy törvényes gyám nem tud tájékozott beleegyezést adni a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásához az első beadástól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő legalább 6 hónapig.
Az alany, amelyet a vizsgáló (vagy alvizsgáló) bármilyen okból nem alkalmas jelöltnek a vizsgálatra.
-
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NS-065/NCNP-01
|
Az NS-065/NCNP-01 infúzióhoz 25 mg/ml-es foszfáttal pufferolt sóoldatban, injekciós üvegenként 1 ml-rel van csomagolva. A vizsgálati adagokat normál sóoldattal 1 órán keresztül adják be az alábbiak szerint: 1. kohorsz: 1,25 mg/kg hetente egyszer 12 héten keresztül; 2. kohorsz: 5,0 mg/kg hetente egyszer 12 héten keresztül; 3. kohorsz: 20,0 mg/kg hetente egyszer 12 héten keresztül |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság (mellékhatás és gyógyszermellékhatás)
Időkeret: Akár 15-17 hét (12 hetes kezelési időszak és 3-5 hetes követési időszak)
|
Akár 15-17 hét (12 hetes kezelési időszak és 3-5 hetes követési időszak)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A disztrofin fehérje expressziója
Időkeret: 14-15 hetesen (2-3 héttel 12 hetes kezelés után)
|
14-15 hetesen (2-3 héttel 12 hetes kezelés után)
|
|
Az exon53 kimutatása kihagyta a disztrofin mRNS-ét
Időkeret: 14-15 hetesen (2-3 héttel 12 hetes kezelés után)
|
14-15 hetesen (2-3 héttel 12 hetes kezelés után)
|
|
NS-065/NCNP-01 koncentrációja a vérplazmában
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
NS-065/NCNP-01 koncentrációja a vizeletben
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
A szérum kreatin-kináz koncentrációja
Időkeret: 14 hét
|
14 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Shin'ichi Takeda, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry
- Kutatásvezető: Hirofumi Komaki, MD, PhD, National Center of Neurology and Psychiatry
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. március 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 5.
Első közzététel (Becslés)
2014. március 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. február 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 24.
Utolsó ellenőrzés
2020. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NCNP/DMT01
- UMIN000010964 (Egyéb azonosító: UMIN-CTR)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália
Klinikai vizsgálatok a NS-065/NCNP-01
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku Co., Ltd.; Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRiNDS)BefejezveDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.BefejezveDuchenne izomsorvadásSpanyolország, Egyesült Államok, Orosz Föderáció, Olaszország, Kína, Pulyka
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Aktív, nem toborzóDuchenne izomsorvadásKoreai Köztársaság, Chile, Japán, Kína, Egyesült Királyság, Hollandia, Spanyolország, Norvégia, Orosz Föderáció, Ausztrália, Görögország, Olaszország, Új Zéland, Pulyka, Mexikó, Csehország, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku Co., Ltd.; Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders SolutionsBefejezveDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Marketingre jóváhagyvaIzomdisztrófia, Duchenne | DMD
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.BefejezveDuchenne izomsorvadásKoreai Köztársaság, Chile, Tajvan, Kína, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Hollandia, Spanyolország, Ausztrália, Norvégia, Orosz Föderáció, Görögország, Olaszország, Pulyka, Mexikó, Kanada, Hong Kong, Új Zéland, Ukrajna
-
Nippon Shinyaku Co., Ltd.Aktív, nem toborzó
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Befejezve
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ToborzásDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Még nincs toborzás