I vaiheen kerta-annos, avoin farmakokineettinen tutkimus ja yksisokko, lumekontrolloitu annoksen eskalaatiotutkimus NFC-1:stä nuorilla, joilla on tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö (NFC1-GREAT)
maanantai 20. lokakuuta 2025 päivittänyt: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
Vaiheen I kerta-annos, avoin, farmakokineettinen tutkimus, jota seurasi yksisokko, lumekontrolloitu annoksen korotustutkimus NFC-1:n turvallisuuden, siedettävyyden, plasmakonsentraatioprofiilien ja kohdennetun tehon arvioimiseksi nuorilla (12–17-vuotiailla) ) Huomio- ja ylivilkkaushäiriö ja geneettinen häiriö, jotka vaikuttavat metabotrooppisiin glutamaattireseptorigeeneihin (NFC1-GREAT)
Tämä koe on vaiheen 1 tutkimus nuorilla, joilla on ADHD ja geneettisiä häiriöitä, jotka vaikuttavat geeneihin metabotrooppisessa glutamaattireseptoriverkostossa (mGluR).
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa NFC-1:n kerta-annoksen oraalisen annon jälkeen sekä arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä saada näyttöä NFC-1:n vaikutuksesta ADHD:n vaikeusasteeseen ja globaaliin toimintaan hoidon aikana. ja neljän viikon jatkuvan hoidon jälkeen.
Tutkivia analyyseja suoritetaan spesifisten mGluR-verkon geenien vaikutuksen koon arvioimiseksi ADHD:hen perustuen potilaiden vasteeseen NFC-1:lle.
Tämä tutkimus suoritetaan yhdessä kliinisessä paikassa, Jefferson University Hospital PKU:ssa (Philadelphia, PA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University, Clinical Research Unit
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan paino on 5–95 prosenttipisteen välillä iän mukaan
- Potilaalla on mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 5. painos (DSM-5) mukainen ADHD ja Vanderbiltin ADHD-luokitusasteikon pistemäärä (vanhempi tai opettaja) > 16 lähtötilanteessa tavanomaisen ADHD-hoidon kanssa tai ilman sitä.
- Potilaalle on tehty genotyyppi (CAP/CLIA-sertifioitu) sen määrittämiseksi, onko mGluR-verkon geeneissä häiritseviä mutaatioita
- Potilas on ollut tupakoimaton ja/tai ei ole käyttänyt nikotiinia tai nikotiinipitoisia tuotteita vähintään noin 6 kuukauteen
- Potilaan katsotaan olevan hyvässä terveydentilassa, paitsi että hänellä on ADHD, seulontakäynnillä ja/tai ennen tutkimuslääkkeen antamista suoritettujen sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen mittausten ja laboratorioturvallisuustestien perusteella.
- Lisääntymiskykyisillä naispotilailla on negatiivinen virtsan β-hCG-testi seulonnassa ja ennen lääkkeen antamista. Jos naispuolinen osallistuja on seksuaalisesti aktiivinen, hän suostuu käyttämään (ja/tai antamaan kumppaninsa käyttää) kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää alkaen vähintään 2 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista ja koko tutkimuksen ajan. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat raittius tai kaksi seuraavista: kohdunsisäinen laite (IUD), pallea, siittiöiden torjunta-aineet, kohdunkaulan korkki, ehkäisysieni ja kondomit
- Potilaalla ei ole kliinisesti merkittävää poikkeavaa EKG:ssä, joka tehtiin seulontakäynnillä ja/tai ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Vanhempi/laillinen huoltaja ja potilas ymmärtävät tutkimusmenettelyt ja suostuvat potilaan osallistumiseen tutkimukseen, mikä on osoitettu vanhemman/huoltajan allekirjoituksella potilaan suostumuslomakkeessa ja potilaan allekirjoituksella suostumuslomakkeella
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja on tutkijan näkemyksen mukaan henkisesti tai laillisesti vammainen, hänellä on merkittäviä emotionaalisia ongelmia seulontakäynnin tai tutkimuksen suorittamisen aikana. Potilaat, joilla on aiemmin diagnosoitu vakavia samanaikaisia psykiatrisia häiriöitä (esim. ADHD:ta lukuun ottamatta), mukaan lukien vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, Touretten oireyhtymä, skitsofrenia, autismikirjon häiriö tai pervasiivinen kehityshäiriö, vakavat ahdistuneisuushäiriöt
- Potilaalla on ollut jokin sairaus, joka tutkimuksen tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin potilaalle osallistumalla tutkimukseen
- Potilaalla on ollut kliinisesti merkittäviä endokriinisiä, maha-suolikanavan, kardiovaskulaarisia, hematologisia, maksan, immunologisia, munuaisten, hengitysteiden tai sukuelinten poikkeavuuksia tai sairauksia. Potilaat, joilla on ollut komplisoitumattomia munuaiskiviä, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkijan harkinnan mukaan
- Potilaalla on ollut aivohalvaus, krooniset kohtaukset tai vakava neurologinen häiriö
- Potilas on raskaana tai imettävä äiti
- Potilaalla on ollut äärimmäistä psykologista vastenmielisyyttä verikokeisiin, jotka tutkijan tai vanhempien mielestä johtaisivat tutkimuksen toiminnan vaarantamiseen. Potilaalla on ollut äärimmäisiä fysiologisia vaikeuksia päästä laskimoon, mikä tutkijan ja vanhempien mielestä johtaisi tutkimuksen toiminnan vaarantamiseen
- Potilaalla on aiemmin ollut kyvyttömyys niellä kokonaisia väärentämättömiä pillereitä, mikä tutkijan tai vanhempien mielestä johtaisi tutkimuksen toiminnan vaarantamiseen
- Potilaan systolinen tai diastolinen verenpaine on ≥ hänen ikänsä 95. persentiili
- Potilas juo alkoholijuomia
- Potilas kuluttaa liikaa kofeiinia, mikä määritellään yli 4 annosta (1 annos vastaa noin 120 mg kofeiinia) kahvia, teetä, kolaa tai muita kofeiinipitoisia juomia päivässä
- Potilaalla on ollut merkittäviä useita ja/tai vakavia allergioita tai hänellä on ollut anafylaktinen reaktio tai merkittävä reseptivapaan lääkkeen tai ruoan sietokyvyttömyys
- Potilas on tällä hetkellä laittomien huumeiden (mukaan lukien marihuanan) säännöllinen käyttäjä (mukaan lukien "virkistyskäyttö") tai hänellä on ollut huumeiden (mukaan lukien alkoholin) väärinkäyttö noin 3 vuoden sisällä
- Potilas on ollut leikkauksessa, hän on menettänyt verta yli 5 cm3/kg tai osallistunut toiseen lääketutkimukseen 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
Laboratorioarvojen poikkeavuudet, jotka viittaavat kliinisesti merkittävään hematologiseen, hepatobiliaariseen tai munuaissairauteen
- AST/SGOT > 2,0 kertaa normaalin yläraja
- ALT/SGPT > 2,0 kertaa normaalin yläraja
- Kokonaisbilirubiini > 2,0 kertaa normaalin yläraja
- Hemoglobiini < 9 g/dl
- Valkosolujen määrä < 1000/mm3
- Verihiutalemäärä < 100 000/mm3
- Kaikki tutkittavien huumeiden käyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 30 tutkittavan yksittäinen käsi
Koehenkilöille annetaan kerta-annos NFC-1:tä turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi, minkä jälkeen jatketaan jatkuvaan päivittäiseen NFC-1-antoon 4 viikon ajan turvallisuuden, siedettävyyden ja vaikutuksen ADHD:n vaikeusasteeseen arvioimiseksi.
|
Kerta-annos, avoin annostus turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi nuorilla, joilla on ADHD, ja jatkuva päivittäinen annostelu neljän viikon ajan viikoittain korotettuna turvallisuuden, siedettävyyden ja vaikutuksen ADHD:n vaikeusasteeseen arvioimiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
NFC-1:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi kullakin annostasolla haittatapahtumien arvioinnin ja muiden turvallisuusmittausten perusteella, mukaan lukien elintoiminnot, EKG, laboratorioturvallisuustestit.
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
24 tuntia
|
|
NFC-1:n profiilin farmakokinetiikka nuorilla, kun sitä annetaan suun kautta kerta-annoksena.
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
24 tuntia
|
|
NFC-1:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi 4 viikon jatkuvan päivittäisen annon aikana haittatapahtumien arvioinnin ja muiden turvallisuusmittausten perusteella, mukaan lukien elintoiminnot, EKG, laboratorioturvallisuustestit.
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos Vanderbilt-pisteissä 4 viikon NFC-1-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
|
Muutos Actigraphy-pisteissä 4 viikon NFC-1-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
|
Muutos Quotient ADHD -testin pisteissä 4 viikon NFC-1-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
|
Muutos PERMP-MATH-testin pisteissä 4 viikon NFC-1-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
|
Kliinisten globaalien näyttökertojen vakavuus/parantumispisteiden muutos 4 viikon NFC-1-hoidon aikana ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1-4 viikkoa
|
1-4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Walter Kraft, MD, Thomas Jefferson University
- Päätutkija: Josephine Elia, MD, Alfred I. DuPont Hospital for Children
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Slaby I, Hain HS, Abrams D, Mentch FD, Glessner JT, Sleiman PMA, Hakonarson H. An electronic health record (EHR) phenotype algorithm to identify patients with attention deficit hyperactivity disorders (ADHD) and psychiatric comorbidities. J Neurodev Disord. 2022 Jun 11;14(1):37. doi: 10.1186/s11689-022-09447-9.
- Elia J, Ungal G, Kao C, Ambrosini A, De Jesus-Rosario N, Larsen L, Chiavacci R, Wang T, Kurian C, Titchen K, Sykes B, Hwang S, Kumar B, Potts J, Davis J, Malatack J, Slattery E, Moorthy G, Zuppa A, Weller A, Byrne E, Li YR, Kraft WK, Hakonarson H. Fasoracetam in adolescents with ADHD and glutamatergic gene network variants disrupting mGluR neurotransmitter signaling. Nat Commun. 2018 Jan 16;9(1):4. doi: 10.1038/s41467-017-02244-2.
- Glessner JT, Khan ME, Chang X, Liu Y, Otieno FG, Lemma M, Slaby I, Hain H, Mentch F, Li J, Kao C, Sleiman PMA, March ME, Connolly J, Hakonarson H. Rare recurrent copy number variations in metabotropic glutamate receptor interacting genes in children with neurodevelopmental disorders. J Neurodev Disord. 2023 Apr 29;15(1):14. doi: 10.1186/s11689-023-09483-z.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 10. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 21. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NFC1-2014
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .