Otwarte badanie farmakokinetyczne fazy I z pojedynczą dawką i badanie z pojedynczą ślepą próbą kontrolowanego placebo zwiększania dawki NFC-1 u młodzieży z zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (NFC1-GREAT)

Kryteria przyjęcia:

1. Waga pacjenta mieści się w przedziale od 5 do 95 percentyla dla wieku
2. Pacjent ma ADHD zgodnie z definicją zawartą w Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 5 (DSM-5) oraz wynik w Skali Oceny ADHD Vanderbilta (rodzic lub nauczyciel) > 16 na początku badania z konwencjonalną terapią ADHD lub bez niej
3. Pacjent został poddany genotypowaniu (z certyfikatem CAP/CLIA) w celu ustalenia, czy występują destrukcyjne mutacje w genach w obrębie sieci mGluR
4. Pacjent nie pali i/lub nie używał nikotyny lub produktów zawierających nikotynę przez co najmniej około 6 miesięcy
5. Stan zdrowia pacjenta ocenia się na dobry, poza ADHD, na podstawie wywiadu lekarskiego, badania fizykalnego, pomiarów parametrów życiowych i laboratoryjnych testów bezpieczeństwa przeprowadzonych podczas wizyty przesiewowej i/lub przed podaniem badanego leku
6. Pacjentki w wieku rozrodczym będą miały ujemny wynik testu β-hCG w moczu podczas badania przesiewowego i przed podaniem leku. Jeśli jest aktywna seksualnie, uczestniczka wyraża zgodę na stosowanie (i/lub stosowanie przez partnera) dwóch akceptowalnych metod antykoncepcji, rozpoczynając co najmniej 2 tygodnie przed podaniem badanego leku i przez cały czas trwania badania. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń to abstynencja lub 2 z następujących: wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), przepona, środki plemnikobójcze, kapturek naszyjkowy, gąbka antykoncepcyjna i prezerwatywy
7. U pacjenta nie występują klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) wykonanym podczas wizyty przesiewowej i/lub przed podaniem badanego leku
8. Rodzic/opiekun prawny i pacjent rozumieją procedury badania i wyrażają zgodę na udział pacjenta w badaniu, na co wskazuje podpis rodzica/opiekuna prawnego na formularzu zgody pacjenta i podpis pacjenta na formularzu zgody

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest w ocenie badacza ubezwłasnowolniony umysłowo lub prawnie, ma istotne problemy emocjonalne w czasie wizyty przesiewowej lub w trakcie prowadzenia badania. Osoby z wcześniejszą diagnozą współistniejących poważnych zaburzeń psychicznych (tj. oprócz ADHD), w tym dużej depresji, choroby afektywnej dwubiegunowej, zespołu Tourette'a, schizofrenii, zaburzeń ze spektrum autyzmu lub całościowych zaburzeń rozwoju, ciężkich zaburzeń lękowych
2. Pacjent ma w wywiadzie jakąkolwiek chorobę, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla pacjenta poprzez udział w badaniu
3. Pacjent ma w wywiadzie klinicznie istotne nieprawidłowości lub choroby endokrynologiczne, żołądkowo-jelitowe, sercowo-naczyniowe, hematologiczne, wątrobowe, immunologiczne, nerkowe, oddechowe lub moczowo-płciowe. Pacjenci z niepowikłaną kamicą nerkową w wywiadzie mogą zostać włączeni do badania według uznania badacza
4. Pacjent ma udar mózgu, przewlekłe napady padaczkowe lub poważne zaburzenie neurologiczne w wywiadzie
5. Pacjentka jest w ciąży lub karmiąca piersią
6. Pacjent ma w przeszłości skrajną psychologiczną niechęć do pobierania krwi, co w opinii badacza lub rodziców mogłoby narazić na szwank przebieg badania. Pacjent ma w wywiadzie skrajne fizjologiczne trudności z dostępem żylnym, które w opinii badacza i rodziców mogłyby zakłócić przebieg badania
7. Pacjent ma historię niezdolności do połykania całych, niezafałszowanych tabletek, co w opinii badacza lub rodziców mogłoby narazić na szwank przebieg badania
8. Pacjent ma skurczowe lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥ 95 percentyla dla swojego wieku
9. Pacjent spożywa wszelkie napoje alkoholowe
10. Pacjent spożywa nadmierne ilości kofeiny, definiowane jako ponad 4 porcje (1 porcja odpowiada w przybliżeniu 120 mg kofeiny) kawy, herbaty, coli lub innych napojów zawierających kofeinę dziennie
11. Pacjent ma historię znaczących wielokrotnych i / lub ciężkich alergii lub miał reakcję anafilaktyczną lub znaczącą nietolerancję na przepisane leki lub żywność bez recepty
12. Pacjent jest obecnie regularnym użytkownikiem (w tym „rekreacyjnym”) wszelkich nielegalnych narkotyków (w tym marihuany) lub ma historię nadużywania narkotyków (w tym alkoholu) w ciągu około 3 lat
13. Pacjent przeszedł operację, stracił więcej niż 5 cm3/kg krwi lub brał udział w innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową.

14. Nieprawidłowości laboratoryjne wskazujące na klinicznie istotną chorobę hematologiczną, wątrobowo-żółciową lub nerek

    1. AST/SGOT > 2,0-krotność górnej granicy normy
    2. ALT/SGPT > 2,0-krotność górnej granicy normy
    3. Bilirubina całkowita > 2,0-krotność górnej granicy normy
    4. Hemoglobina < 9 g/dl
    5. Liczba białych krwinek < 1000/ mm3
    6. Liczba płytek krwi < 100 000/mm3
15. Jakiekolwiek eksperymentalne zażywanie narkotyków w ciągu 30 dni przed rejestracją