Fase I enkeltdose, åpen farmakokinetisk studie og enkeltblind, placebokontrollert doseeskaleringsstudie av NFC-1 hos ungdom med oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (NFC1-GREAT)

Inklusjonskriterier:

1. Pasientens vekt er innenfor 5. til 95. persentil for alder
2. Pasienten har ADHD som definert av Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. utgave (DSM-5) og Vanderbilt ADHD Rating Scale-score (foreldre eller lærer) > 16 ved baseline med eller uten konvensjonell ADHD-terapi
3. Pasienten har blitt genotypet (CAP/CLIA-sertifisert) for å avgjøre om det er forstyrrende mutasjoner i gener i mGluR-nettverket
4. Pasienten har vært ikke-røyker og/eller har ikke brukt nikotin eller nikotinholdige produkter på minst ca. 6 måneder
5. Pasienten vurderes å være i god helse, bortsett fra å ha ADHD, basert på sykehistorie, fysisk undersøkelse, målinger av vitale tegn og laboratoriesikkerhetstester utført ved screeningbesøket og/eller før administrering av studiemedikamentet
6. Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial vil ha en negativ urin-β-hCG-test ved screening og før legemiddeladministrering. Hvis den er seksuelt aktiv, samtykker kvinnelig deltaker i å bruke (og/eller få partneren til å bruke) to akseptable prevensjonsmetoder som starter minst 2 uker før administrasjon av studiemedikamentet og gjennom hele studien. Akseptable metoder for prevensjon er abstinens, eller 2 av følgende: intrauterin enhet (IUD), membran, sæddrepende midler, cervical cap, prevensjonssvamp og kondomer
7. Pasienten har ingen klinisk signifikant abnormitet på elektrokardiogram (EKG) utført ved screeningbesøket og/eller før administrering av studiemedikamentet
8. Foreldre/verge og pasient forstår studieprosedyrene og samtykker i pasientens deltakelse i studien som indikert av foreldre/foresattes signatur på pasientens samtykkeskjema og pasientsignatur på samtykkeskjema

Ekskluderingskriterier:

1. Pasient eller forelder/verge er, etter utrederens oppfatning, mentalt eller juridisk ufør, har betydelige følelsesmessige problemer på tidspunktet for screeningbesøket eller under gjennomføringen av studien. Personer med tidligere diagnose av komorbide alvorlige psykiatriske lidelser (dvs. bortsett fra ADHD), inkludert alvorlig depresjon, bipolar sykdom, Tourettes syndrom, schizofreni, autismespekterforstyrrelse eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse, alvorlige angstlidelser
2. Pasienten har en historie med sykdom som etter studieforskerens mening kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko for pasienten ved deres deltakelse i studien
3. Pasienten har en historie med klinisk signifikante endokrine, gastrointestinale, kardiovaskulære, hematologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sykdommer. Pasienter med ukompliserte nyrestein i anamnesen kan bli registrert i studien etter utrederens skjønn
4. Pasienten har en historie med hjerneslag, kroniske anfall eller alvorlig nevrologisk lidelse
5. Pasienten er gravid eller ammende
6. Pasienten har en historie med ekstrem psykologisk aversjon mot blodprøver som etter etterforskerens eller foreldrenes oppfatning vil føre til at studieoppføringen kompromitteres. Pasienten har en historie med ekstreme fysiologiske problemer med venøs tilgang som etter etterforskeren og foreldrenes oppfatning vil føre til at studieoppføringen kompromitteres
7. Pasienten har en historie med manglende evne til å svelge hele uforfalskede piller, noe som etter etterforskerens eller foreldrenes oppfatning vil føre til at studiegjennomføringen kompromitteres.
8. Pasienten har et systolisk eller diastolisk blodtrykk ≥ 95. persentil for hans/hennes alder
9. Pasienten bruker alkoholholdig drikke
10. Pasienten bruker for store mengder koffein, definert som mer enn 4 porsjoner (1 porsjon tilsvarer omtrent 120 mg koffein) kaffe, te, cola eller andre koffeinholdige drikker per dag
11. Pasienten har en historie med betydelige multiple og/eller alvorlige allergier, eller har hatt en anafylaktisk reaksjon eller betydelig intoleranse overfor reseptbelagte legemidler eller mat
12. Pasienten er for tiden en vanlig bruker (inkludert "rekreasjonsbruk") av alle ulovlige stoffer (inkludert marihuana) eller har en historie med narkotika (inkludert alkohol) misbruk innen ca. 3 år
13. Pasienten har vært operert, mistet mer enn 5cc/kg blod eller deltatt i en annen legemiddelutprøving innen 4 uker før screeningbesøket.

14. Laboratorieavvik som indikerer klinisk signifikant hematologisk, hepatobiliær eller nyresykdom

    1. AST/SGOT > 2,0 ganger øvre normalgrense
    2. ALT/SGPT > 2,0 ganger øvre normalgrense
    3. Total bilirubin > 2,0 ganger øvre normalgrense
    4. Hemoglobin < 9 g/dL
    5. Antall hvite blodlegemer < 1000/ mm3
    6. Blodplateantall < 100 000/mm3
15. Enhver forsøksmedisinsk bruk innen 30 dager før påmelding