Fase I enkeltdosis, åbent farmakokinetisk studie og enkeltblindet, placebokontrolleret dosiseskaleringsstudie af NFC-1 hos unge med opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (NFC1-GREAT)

Inklusionskriterier:

1. Patientens vægt er inden for 5. til 95. percentil for alder
2. Patienten har ADHD som defineret af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5) og Vanderbilt ADHD Rating Scale-score (forælder eller lærer) > 16 ved baseline med eller uden konventionel ADHD-terapi
3. Patienten er blevet genotypet (CAP/CLIA certificeret) for at afgøre, om der er forstyrrende mutationer i gener i mGluR-netværket
4. Patienten har været ikke-ryger og/eller har ikke brugt nikotin eller nikotinholdige produkter i mindst ca. 6 måneder
5. Patienten vurderes at være ved godt helbred, bortset fra at have ADHD, baseret på sygehistorie, fysisk undersøgelse, målinger af vitale tegn og laboratoriesikkerhedstest udført ved screeningsbesøget og/eller før administration af undersøgelseslægemidlet
6. Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale vil have en negativ urin-β-hCG-test ved screening og før lægemiddeladministration. Hvis den kvindelige deltager er seksuelt aktiv, indvilliger den i at bruge (og/eller få deres partner til at bruge) to acceptable præventionsmetoder begyndende mindst 2 uger før administration af forsøgslægemidlet og under hele undersøgelsen. Acceptable metoder til prævention er abstinens eller 2 af følgende: intrauterin enhed (IUD), mellemgulv, sæddræbende midler, cervikal hætte, svangerskabsforebyggende svamp og kondomer
7. Patienten har ingen klinisk signifikant abnormitet på elektrokardiogram (EKG) udført ved screeningsbesøget og/eller før administration af undersøgelseslægemidlet
8. Forælder/værge og patient forstår undersøgelsesprocedurerne og accepterer patientens deltagelse i undersøgelsen som angivet ved forældres/værges underskrift på patientens samtykkeformular og patientens underskrift på samtykkeformularen

Ekskluderingskriterier:

1. Patient eller forælder/værge er efter undersøgerens opfattelse mentalt eller juridisk invalid, har betydelige følelsesmæssige problemer på tidspunktet for screeningsbesøget eller under gennemførelsen af ​​undersøgelsen. Personer med tidligere diagnose af co-morbide alvorlige psykiatriske lidelser (dvs. bortset fra ADHD), herunder svær depression, bipolar sygdom, Tourettes syndrom, skizofreni, autismespektrumforstyrrelse eller gennemgribende udviklingsforstyrrelse, alvorlige angstlidelser
2. Patienten har en historie med enhver sygdom, som efter undersøgelsens investigator kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for patienten ved deres deltagelse i undersøgelsen
3. Patienten har en historie med klinisk signifikante endokrine, gastrointestinale, kardiovaskulære, hæmatologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sygdomme. Patienter med en anamnese med ukomplicerede nyresten kan optages i undersøgelsen efter investigators skøn
4. Patienten har en historie med slagtilfælde, kroniske anfald eller større neurologisk lidelse
5. Patienten er gravid eller ammende
6. Patienten har en historie med ekstrem psykologisk modvilje mod blodudtagninger, som efter efterforskerens eller forældrenes mening ville resultere i at kompromittere undersøgelsens gennemførelse. Patienten har en historie med ekstreme fysiologiske vanskeligheder med venøs adgang, som efter investigator og forældres mening ville resultere i at kompromittere undersøgelsens gennemførelse
7. Patienten har en historie med manglende evne til at sluge hele uforfalskede piller, hvilket efter undersøgeren eller forældrenes mening ville resultere i at kompromittere undersøgelsens gennemførelse
8. Patienten har et systolisk eller diastolisk blodtryk ≥ 95. percentilen for hans/hendes alder
9. Patienten indtager alle alkoholiske drikkevarer
10. Patienten indtager for store mængder koffein, defineret som mere end 4 portioner (1 portion svarer ca. til 120 mg koffein) kaffe, te, cola eller andre koffeinholdige drikkevarer om dagen
11. Patienten har en historie med betydelige multiple og/eller alvorlige allergier, eller har haft en anafylaktisk reaktion eller betydelig intolerance over for ordination af ikke-receptpligtig medicin eller mad
12. Patienten er i øjeblikket en regelmæssig bruger (herunder "rekreativ brug") af alle ulovlige stoffer (inklusive marihuana) eller har en historie med stofmisbrug (inklusive alkohol) inden for ca. 3 år
13. Patienten har været opereret, tabt mere end 5 cc/kg blod eller har deltaget i en anden lægemiddelundersøgelse inden for 4 uger før screeningsbesøget.

14. Laboratorieabnormiteter, der indikerer klinisk signifikant hæmatologisk, hepatobiliær eller nyresygdom

    1. AST/SGOT > 2,0 gange den øvre grænse for normal
    2. ALT/SGPT > 2,0 gange den øvre grænse for normal
    3. Total bilirubin > 2,0 gange den øvre normalgrænse
    4. Hæmoglobin < 9 gm/dL
    5. Antal hvide blodlegemer < 1.000/mm3
    6. Blodpladetal < 100.000/mm3
15. Enhver forsøgsbrug inden for 30 dage før tilmelding