Offene pharmakokinetische Phase-I-Einzeldosisstudie und einfachblinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie von NFC-1 bei Jugendlichen mit Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (NFC1-GREAT)

Einschlusskriterien:

1. Das Gewicht des Patienten liegt innerhalb des 5. bis 95. Perzentils für das Alter
2. Der Patient hat ADHS gemäß der Definition des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. Ausgabe (DSM-5) und der Vanderbilt ADHD Rating Scale-Punktzahl (Eltern oder Lehrer) > 16 zu Studienbeginn mit oder ohne konventionelle ADHS-Therapie
3. Der Patient wurde genotypisiert (CAP/CLIA-zertifiziert), um festzustellen, ob störende Mutationen in Genen innerhalb des mGluR-Netzwerks vorliegen
4. Der Patient war Nichtraucher und/oder hat seit mindestens etwa 6 Monaten kein Nikotin oder nikotinhaltige Produkte verwendet
5. Der Patient wird als bei guter Gesundheit beurteilt, abgesehen von ADHS, basierend auf Anamnese, körperlicher Untersuchung, Vitalzeichenmessungen und Laborsicherheitstests, die beim Screening-Besuch und/oder vor der Verabreichung des Studienmedikaments durchgeführt wurden
6. Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter haben beim Screening und vor der Verabreichung des Arzneimittels einen negativen β-hCG-Urintest. Wenn sie sexuell aktiv ist, erklärt sich die weibliche Teilnehmerin damit einverstanden, zwei akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden (und/oder von ihrem Partner anwenden zu lassen), beginnend mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments und während der gesamten Studie. Akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung sind Abstinenz oder 2 der folgenden: Intrauterinpessar (IUP), Diaphragma, Spermizide, Portiokappe, Verhütungsschwamm und Kondome
7. Der Patient hat keine klinisch signifikante Anomalie im Elektrokardiogramm (EKG), das beim Screening-Besuch und/oder vor der Verabreichung des Studienmedikaments durchgeführt wurde
8. Elternteil/Erziehungsberechtigter und Patient verstehen die Studienverfahren und stimmen der Teilnahme des Patienten an der Studie zu, wie durch die Unterschrift der Eltern/Erziehungsberechtigten auf der Einwilligungserklärung des Patienten und die Unterschrift des Patienten auf der Einwilligungserklärung angegeben

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigte ist nach Ansicht des Prüfarztes geistig oder rechtlich handlungsunfähig und hat zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs oder während der Durchführung der Studie erhebliche emotionale Probleme. Patienten mit vorheriger Diagnose komorbider schwerwiegender psychiatrischer Störungen (d. h. abgesehen von ADHS), einschließlich schwere Depression, bipolare Erkrankung, Tourette-Syndrom, Schizophrenie, Autismus-Spektrum-Störung oder tiefgreifende Entwicklungsstörung, schwere Angststörungen
2. Der Patient hat eine Krankengeschichte in der Vorgeschichte, die nach Meinung des Studienprüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen könnte oder ein zusätzliches Risiko für den Patienten durch seine Teilnahme an der Studie darstellt
3. Der Patient hat eine Vorgeschichte mit klinisch signifikanten endokrinen, gastrointestinalen, kardiovaskulären, hämatologischen, hepatischen, immunologischen, renalen, respiratorischen oder urogenitalen Anomalien oder Erkrankungen. Patienten mit unkomplizierten Nierensteinen in der Vorgeschichte können nach Ermessen des Prüfarztes in die Studie aufgenommen werden
4. Der Patient hat eine Vorgeschichte von Schlaganfällen, chronischen Krampfanfällen oder schweren neurologischen Störungen
5. Die Patientin ist schwanger oder stillende Mutter
6. Der Patient hat eine Vorgeschichte mit extremer psychologischer Abneigung gegen Blutentnahmen, die nach Ansicht des Prüfarztes oder der Eltern zu einer Beeinträchtigung der Studiendurchführung führen würden. Der Patient hat in der Vorgeschichte extreme physiologische Schwierigkeiten beim venösen Zugang, die nach Meinung des Prüfarztes und der Eltern zu einer Beeinträchtigung der Studiendurchführung führen würden
7. Der Patient hat eine Vorgeschichte von Unfähigkeit, ganze unverfälschte Pillen zu schlucken, was nach Meinung des Prüfarztes oder der Eltern zu einer Beeinträchtigung der Studiendurchführung führen würde
8. Der Patient hat einen systolischen oder diastolischen Blutdruck ≥ der 95. Perzentile für sein/ihr Alter
9. Der Patient konsumiert alle alkoholischen Getränke
10. Der Patient konsumiert übermäßige Mengen an Koffein, definiert als mehr als 4 Portionen (1 Portion entspricht ungefähr 120 mg Koffein) Kaffee, Tee, Cola oder andere koffeinhaltige Getränke pro Tag
11. Der Patient hat eine Vorgeschichte mit signifikanten multiplen und/oder schweren Allergien oder hatte eine anaphylaktische Reaktion oder eine signifikante Unverträglichkeit gegenüber der Verschreibung von nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten oder Nahrungsmitteln
12. Der Patient ist derzeit ein regelmäßiger Konsument (einschließlich „Freizeitkonsum“) von illegalen Drogen (einschließlich Marihuana) oder hat innerhalb von etwa 3 Jahren eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (einschließlich Alkohol).
13. Der Patient wurde innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch operiert, verlor mehr als 5 cc/kg Blut oder nahm an einer anderen Arzneimittelstudie teil.

14. Laboranomalien, die auf eine klinisch signifikante hämatologische, hepatobiliäre oder Nierenerkrankung hinweisen

    1. AST/SGOT > 2,0-fache Obergrenze des Normalwerts
    2. ALT/SGPT > 2,0-fache Obergrenze des Normalwerts
    3. Gesamtbilirubin > 2,0-mal die Obergrenze des Normalwertes
    4. Hämoglobin < 9 g/dl
    5. Leukozytenzahl < 1.000/mm3
    6. Thrombozytenzahl < 100.000/mm3
15. Jeder Versuchsmedikamentenkonsum innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung