Estudio farmacocinético abierto de dosis única de fase I y estudio simple ciego de aumento de dosis controlado con placebo de NFC-1 en adolescentes con trastorno por déficit de atención con hiperactividad (NFC1-GREAT)

Criterios de inclusión:

1. El peso del paciente está dentro del percentil 5 al 95 para la edad
2. El paciente tiene TDAH según lo define el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, 5.ª edición (DSM-5) y la puntuación de la escala de calificación del TDAH de Vanderbilt (padres o maestros) > 16 al inicio con o sin terapia convencional para el TDAH
3. El paciente ha sido genotipado (certificado CAP/CLIA) para determinar si hay mutaciones disruptivas en los genes dentro de la red mGluR
4. El paciente no ha fumado y/o no ha usado nicotina o productos que contienen nicotina durante al menos aproximadamente 6 meses.
5. Se considera que el paciente goza de buena salud, además de tener TDAH, según el historial médico, el examen físico, las mediciones de los signos vitales y las pruebas de seguridad de laboratorio realizadas en la visita de selección y/o antes de la administración del fármaco del estudio.
6. Las pacientes con potencial reproductivo tendrán una prueba de β-hCG en orina negativa en la selección y antes de la administración del fármaco. Si es sexualmente activa, la participante acepta usar (y/o hacer que su pareja use) dos métodos anticonceptivos aceptables comenzando al menos 2 semanas antes de la administración del fármaco del estudio y durante todo el estudio. Los métodos anticonceptivos aceptables son la abstinencia o 2 de los siguientes: dispositivo intrauterino (DIU), diafragma, espermicidas, capuchón cervical, esponja anticonceptiva y condones.
7. El paciente no tiene anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG) realizado en la visita de selección y/o antes de la administración del fármaco del estudio
8. El padre/tutor legal y el paciente entienden los procedimientos del estudio y aceptan la participación del paciente en el estudio como lo indica la firma del padre/tutor legal en el formulario de consentimiento del paciente y la firma del paciente en el formulario de asentimiento

Criterio de exclusión:

1. El paciente o padre/tutor legal está, en opinión del investigador, mental o legalmente incapacitado, tiene problemas emocionales significativos en el momento de la visita de selección o durante la realización del estudio. Sujetos con diagnóstico previo de trastornos psiquiátricos mayores comórbidos (es decir, aparte del TDAH), incluida la depresión mayor, la enfermedad bipolar, el síndrome de Tourette, la esquizofrenia, el trastorno del espectro autista o el trastorno generalizado del desarrollo, los trastornos de ansiedad graves
2. El paciente tiene antecedentes de cualquier enfermedad que, en opinión del investigador del estudio, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional para el paciente por su participación en el estudio.
3. El paciente tiene antecedentes de anomalías o enfermedades endocrinas, gastrointestinales, cardiovasculares, hematológicas, hepáticas, inmunológicas, renales, respiratorias o genitourinarias clínicamente significativas. Los pacientes con antecedentes de cálculos renales no complicados pueden participar en el estudio a discreción del investigador.
4. El paciente tiene antecedentes de accidente cerebrovascular, convulsiones crónicas o trastorno neurológico importante
5. La paciente está embarazada o es madre lactante.
6. El paciente tiene un historial de extrema aversión psicológica a las extracciones de sangre que, en opinión del investigador o de los padres, comprometería la realización del estudio. El paciente tiene antecedentes de dificultad fisiológica extrema en el acceso venoso que, en opinión del investigador y los padres, comprometería la realización del estudio.
7. El paciente tiene antecedentes de incapacidad para tragar píldoras enteras sin adulterar, lo que, en opinión del investigador o de los padres, comprometería la realización del estudio.
8. El paciente tiene una presión arterial sistólica o diastólica ≥ el percentil 95 para su edad
9. El paciente consume cualquier bebida alcohólica.
10. El paciente consume cantidades excesivas de cafeína, definidas como más de 4 porciones (1 porción equivale aproximadamente a 120 mg de cafeína) de café, té, cola u otras bebidas con cafeína por día
11. El paciente tiene antecedentes de alergias múltiples y/o graves significativas, o ha tenido una reacción anafiláctica o una intolerancia significativa a la prescripción de medicamentos o alimentos sin receta.
12. El paciente es actualmente un usuario habitual (incluido el "uso recreativo") de cualquier droga ilícita (incluida la marihuana) o tiene antecedentes de abuso de drogas (incluido el alcohol) en aproximadamente 3 años
13. El paciente se sometió a una cirugía, perdió más de 5 cc/kg de sangre o participó en otro ensayo de fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección.

14. Anomalías de laboratorio que indican enfermedad hematológica, hepatobiliar o renal clínicamente significativa

    1. AST/SGOT > 2,0 veces el límite superior de lo normal
    2. ALT/SGPT > 2,0 veces el límite superior de lo normal
    3. Bilirrubina total > 2,0 veces el límite superior de lo normal
    4. Hemoglobina < 9 g/dL
    5. Recuento de glóbulos blancos < 1.000/ mm3
    6. Recuento de plaquetas < 100.000/mm3
15. Cualquier uso de drogas en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción