Открытое фармакокинетическое исследование фазы I однократной дозы и однократное слепое плацебо-контролируемое исследование повышения дозы NFC-1 у подростков с синдромом дефицита внимания и гиперактивности (NFC1-GREAT)

Критерии включения:

1. Вес пациента находится в пределах от 5-го до 95-го процентиля для возраста.
2. У пациента СДВГ, как это определено в Диагностическом и статистическом руководстве по психическим расстройствам, 5-е издание (DSM-5), и оценка по рейтинговой шкале СДВГ Вандербильта (родитель или учитель)> 16 на исходном уровне с традиционной терапией СДВГ или без нее.
3. Пациент был генотипирован (сертифицирован CAP/CLIA) для определения наличия разрушительных мутаций в генах в сети mGluR.
4. Пациент не курил и/или не употреблял никотин или никотинсодержащие продукты в течение как минимум примерно 6 месяцев.
5. Состояние здоровья пациента считается хорошим, за исключением наличия СДВГ, на основании истории болезни, физического осмотра, измерений основных показателей жизнедеятельности и лабораторных тестов безопасности, проведенных во время скринингового визита и/или до введения исследуемого препарата.
6. Пациентки репродуктивного возраста будут иметь отрицательный результат теста на β-ХГЧ в моче при скрининге и до введения препарата. Если женщина-участник ведет активную половую жизнь, она соглашается использовать (и/или использовать ее партнером) два приемлемых метода контроля над рождаемостью, начиная не менее чем за 2 недели до введения исследуемого препарата и на протяжении всего исследования. Приемлемыми методами контроля над рождаемостью являются воздержание или 2 из следующих: внутриматочная спираль (ВМС), диафрагма, спермициды, цервикальный колпачок, противозачаточная губка и презервативы.
7. У пациента нет клинически значимых отклонений на электрокардиограмме (ЭКГ), выполненной во время скринингового визита и/или до введения исследуемого препарата.
8. Родитель/законный опекун и пациент понимают процедуры исследования и соглашаются на участие пациента в исследовании, о чем свидетельствует подпись родителя/законного опекуна на форме согласия пациента и подпись пациента на форме согласия.

Критерий исключения:

1. Пациент или родитель/законный опекун, по мнению исследователя, психически или юридически недееспособны, имеют значительные эмоциональные проблемы во время скринингового визита или во время проведения исследования. Субъекты с предшествующим диагнозом сопутствующего серьезного психического расстройства (т. помимо СДВГ), включая большую депрессию, биполярное расстройство, синдром Туретта, шизофрению, расстройство аутистического спектра или первазивное расстройство развития, тяжелые тревожные расстройства
2. Пациент имеет в анамнезе какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск для пациента в связи с его участием в исследовании.
3. Пациент имеет в анамнезе клинически значимые эндокринные, желудочно-кишечные, сердечно-сосудистые, гематологические, печеночные, иммунологические, почечные, респираторные или мочеполовые нарушения или заболевания. Пациенты с неосложненными камнями в почках в анамнезе могут быть включены в исследование по усмотрению исследователя.
4. У пациента в анамнезе инсульт, хронические судороги или серьезное неврологическое расстройство.
5. Пациентка беременна или кормит грудью
6. У пациента в анамнезе крайнее психологическое отвращение к взятию крови, которое, по мнению исследователя или родителей, могло бы поставить под угрозу проведение исследования. Пациент имеет в анамнезе крайние физиологические трудности с венозным доступом, что, по мнению исследователя и родителей, может поставить под угрозу проведение исследования.
7. У пациента в анамнезе была неспособность глотать целые таблетки без фальсификации, что, по мнению исследователя или родителей, могло бы поставить под угрозу проведение исследования.
8. У пациента систолическое или диастолическое артериальное давление ≥ 95-го процентиля для его/ее возраста.
9. Больной употребляет любые алкогольные напитки
10. Пациент потребляет чрезмерное количество кофеина, определяемое как более 4 порций (1 порция приблизительно эквивалентна 120 мг кофеина) кофе, чая, колы или других напитков с кофеином в день.
11. У пациента в анамнезе были серьезные множественные и/или тяжелые аллергии, или у него была анафилактическая реакция, или выраженная непереносимость безрецептурных лекарств или пищевых продуктов.
12. Пациент в настоящее время является постоянным потребителем (включая «употребление в рекреационных целях») любых запрещенных наркотиков (включая марихуану) или имеет историю злоупотребления наркотиками (включая алкоголь) в течение примерно 3 лет.
13. Пациент перенес операцию, потерял более 5 см3/кг крови или участвовал в другом испытании исследуемого препарата в течение 4 недель до визита для скрининга.

14. Лабораторные отклонения, указывающие на клинически значимые гематологические, гепатобилиарные или почечные заболевания.

    1. AST/SGOT > 2,0 раза выше верхней границы нормы
    2. ALT/SGPT > 2,0 раза выше верхней границы нормы
    3. Общий билирубин > 2,0 раза выше верхней границы нормы
    4. Гемоглобин < 9 г/дл
    5. Количество лейкоцитов < 1000/мм3
    6. Количество тромбоцитов < 100 000/мм3
15. Любое употребление исследуемого препарата в течение 30 дней до регистрации