Estudo farmacocinético aberto de dose única de Fase I e estudo escalonado de dose controlado por placebo simples cego de NFC-1 em adolescentes com transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (NFC1-GREAT)

Critério de inclusão:

1. O peso do paciente está entre o percentil 5 e 95 para a idade
2. O paciente tem TDAH conforme definido pelo Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª edição (DSM-5) e a pontuação da Escala de Classificação de TDAH de Vanderbilt (Pais ou Professores) > 16 na linha de base com ou sem terapia convencional de TDAH
3. O paciente foi genotipado (certificado CAP/CLIA) para determinar se há mutações disruptivas em genes dentro da rede mGluR
4. O paciente não fuma e/ou não usa nicotina ou produtos que contenham nicotina por pelo menos aproximadamente 6 meses
5. O paciente é considerado de boa saúde, além de ter TDAH, com base no histórico médico, exame físico, medições de sinais vitais e testes laboratoriais de segurança realizados na visita de triagem e/ou antes da administração do medicamento do estudo
6. Pacientes do sexo feminino com potencial reprodutivo terão um teste de β-hCG na urina negativo na triagem e antes da administração do medicamento. Se sexualmente ativa, a participante do sexo feminino concorda em usar (e/ou fazer seu parceiro usar) dois métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade começando pelo menos 2 semanas antes da administração do medicamento do estudo e durante todo o estudo. Os métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade são a abstinência ou 2 dos seguintes: dispositivo intrauterino (DIU), diafragma, espermicidas, capuz cervical, esponja anticoncepcional e preservativos
7. O paciente não tem anormalidade clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG) realizado na visita de triagem e/ou antes da administração do medicamento em estudo
8. Os pais/responsável legal e o paciente entendem os procedimentos do estudo e concordam com a participação do paciente no estudo, conforme indicado pela assinatura dos pais/responsável legal no formulário de consentimento do paciente e assinatura do paciente no formulário de consentimento

Critério de exclusão:

1. O paciente ou pai/responsável legal é, na opinião do investigador, mentalmente ou legalmente incapacitado, tem problemas emocionais significativos no momento da visita de triagem ou durante a condução do estudo. Indivíduos com diagnóstico prévio de transtornos psiquiátricos maiores comórbidos (ou seja, além do TDAH), incluindo depressão maior, doença bipolar, síndrome de Tourette, esquizofrenia, transtorno do espectro do autismo ou transtorno invasivo do desenvolvimento, transtornos de ansiedade graves
2. O paciente tem histórico de qualquer doença que, na opinião do investigador do estudo, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional para o paciente por sua participação no estudo
3. O paciente tem história de anormalidades ou doenças endócrinas, gastrointestinais, cardiovasculares, hematológicas, hepáticas, imunológicas, renais, respiratórias ou geniturinárias clinicamente significativas. Pacientes com histórico de cálculos renais não complicados podem ser incluídos no estudo a critério do investigador
4. O paciente tem histórico de acidente vascular cerebral, convulsões crônicas ou distúrbio neurológico importante
5. A paciente está grávida ou amamentando
6. O paciente tem um histórico de extrema aversão psicológica a coletas de sangue que, na opinião do investigador ou dos pais, resultariam em comprometimento da condução do estudo. O paciente tem histórico de extrema dificuldade fisiológica no acesso venoso que, na opinião do investigador e dos pais, resultaria em comprometimento da condução do estudo
7. O paciente tem histórico de incapacidade de engolir comprimidos inteiros não adulterados, o que, na opinião do investigador ou dos pais, resultaria em comprometimento da condução do estudo
8. O paciente tem pressão arterial sistólica ou diastólica ≥ percentil 95 para sua idade
9. O paciente consome qualquer bebida alcoólica
10. O paciente consome quantidades excessivas de cafeína, definidas como mais de 4 porções (1 porção é aproximadamente equivalente a 120 mg de cafeína) de café, chá, cola ou outras bebidas com cafeína por dia
11. O paciente tem um histórico de alergias múltiplas e/ou graves significativas, ou teve uma reação anafilática ou intolerância significativa à prescrição de medicamentos ou alimentos não prescritos
12. O paciente é atualmente um usuário regular (incluindo "uso recreativo") de quaisquer drogas ilícitas (incluindo maconha) ou tem um histórico de abuso de drogas (incluindo álcool) dentro de aproximadamente 3 anos
13. O paciente foi submetido a cirurgia, perdeu mais de 5 cc/kg de sangue ou participou de outro teste de medicamento em investigação nas 4 semanas anteriores à visita de triagem.

14. Anormalidades laboratoriais que indicam doença hematológica, hepatobiliar ou renal clinicamente significativa

    1. AST/SGOT > 2,0 vezes o limite superior do normal
    2. ALT/SGPT > 2,0 vezes o limite superior do normal
    3. Bilirrubina total > 2,0 vezes o limite superior do normal
    4. Hemoglobina < 9 gm/dL
    5. Contagem de glóbulos brancos < 1.000/mm3
    6. Contagem de plaquetas < 100.000/mm3
15. Qualquer uso de drogas experimentais dentro de 30 dias antes da inscrição