Fase I, open-label farmacokinetische studie met enkelvoudige dosis en enkelblinde, placebogecontroleerde dosisescalatiestudie van NFC-1 bij adolescenten met aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (NFC1-GREAT)

Inclusiecriteria:

1. Het gewicht van de patiënt ligt binnen het 5e tot 95e percentiel voor leeftijd
2. Patiënt heeft ADHD zoals gedefinieerd door de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5e editie (DSM-5) en de Vanderbilt ADHD Rating Scale-score (Ouder of Leraar) > 16 bij baseline met of zonder conventionele ADHD-therapie
3. Patiënt is gegenotypeerd (CAP/CLIA gecertificeerd) om te bepalen of er verstorende mutaties zijn in genen binnen het mGluR-netwerk
4. Patiënt rookt niet en/of heeft gedurende ten minste ongeveer 6 maanden geen nicotine of nicotinebevattende producten gebruikt
5. De patiënt wordt geacht in goede gezondheid te verkeren, anders dan ADHD, op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, metingen van vitale functies en laboratoriumveiligheidstests uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek en/of voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
6. Vrouwelijke patiënten met voortplantingsvermogen zullen een negatieve β-hCG-urinetest hebben bij screening en voorafgaand aan de toediening van het geneesmiddel. Als de vrouwelijke deelnemer seksueel actief is, stemt ze ermee in om twee aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken (en/of hun partner te laten gebruiken), vanaf ten minste 2 weken voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de hele studie. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onthouding, of 2 van de volgende: spiraaltje (IUD), pessarium, zaaddodende middelen, pessarium, anticonceptiesponsje en condooms
7. Patiënt heeft geen klinisch significante afwijking op elektrocardiogram (ECG) uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek en/of voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
8. Ouder/wettelijke voogd en patiënt begrijpen de onderzoeksprocedures en gaan akkoord met de deelname van de patiënt aan het onderzoek, zoals aangegeven door de handtekening van de ouder/wettelijke voogd op het toestemmingsformulier van de patiënt en de handtekening van de patiënt op het instemmingsformulier

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt of ouder/wettelijke voogd is naar de mening van de onderzoeker geestelijk of juridisch wilsonbekwaam, heeft aanzienlijke emotionele problemen op het moment van het screeningsbezoek of tijdens de uitvoering van het onderzoek. Proefpersonen met een voorafgaande diagnose van comorbide ernstige psychiatrische stoornissen (d.w.z. afgezien van ADHD), waaronder zware depressie, bipolaire stoornis, syndroom van Gilles de la Tourette, schizofrenie, autismespectrumstoornis of pervasieve ontwikkelingsstoornis, ernstige angststoornissen
2. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een ziekte die, naar de mening van de onderzoeksonderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een extra risico voor de patiënt kan vormen door deelname aan het onderzoek
3. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante endocriene, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hematologische, hepatische, immunologische, renale, respiratoire of urogenitale afwijkingen of ziekten. Patiënten met een voorgeschiedenis van ongecompliceerde nierstenen kunnen naar goeddunken van de onderzoeker in het onderzoek worden opgenomen
4. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een beroerte, chronische toevallen of een ernstige neurologische aandoening
5. Patiënt is zwanger of een zogende moeder
6. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van extreme psychologische afkeer van bloedafnames die naar de mening van de onderzoeker of ouders zou resulteren in het in gevaar brengen van het onderzoeksgedrag. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van extreme fysiologische problemen bij veneuze toegang die naar de mening van de onderzoeker en ouders zou resulteren in het in gevaar brengen van het onderzoeksgedrag
7. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van onvermogen om hele onvervalste pillen door te slikken, wat naar de mening van de onderzoeker of ouders zou resulteren in het in gevaar brengen van het onderzoeksgedrag
8. Patiënt heeft een systolische of diastolische bloeddruk ≥ het 95e percentiel voor zijn/haar leeftijd
9. Patiënt consumeert alcoholische dranken
10. Patiënt consumeert buitensporige hoeveelheden cafeïne, gedefinieerd als meer dan 4 porties (1 portie is ongeveer gelijk aan 120 mg cafeïne) koffie, thee, cola of andere cafeïnehoudende dranken per dag
11. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van significante meervoudige en/of ernstige allergieën, of heeft een anafylactische reactie gehad of significante intolerantie voor het voorschrijven van vrij verkrijgbare medicijnen of voedsel
12. Patiënt is momenteel een regelmatige gebruiker (inclusief "recreatief gebruik") van illegale drugs (inclusief marihuana) of heeft een voorgeschiedenis van drugsmisbruik (inclusief alcohol) binnen ongeveer 3 jaar
13. Patiënt is geopereerd, heeft meer dan 5 cc/kg bloed verloren of heeft deelgenomen aan een ander geneesmiddelonderzoek binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.

14. Laboratoriumafwijkingen die duiden op een klinisch significante hematologische, hepatobiliaire of nierziekte

    1. AST/SGOT > 2,0 maal de bovengrens van normaal
    2. ALT/SGPT > 2,0 maal de bovengrens van normaal
    3. Totaal bilirubine > 2,0 keer de bovengrens van normaal
    4. Hemoglobine < 9 g/dl
    5. Aantal witte bloedcellen < 1.000/ mm3
    6. Aantal bloedplaatjes < 100.000/mm3
15. Elk gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving