Laajennustutkimus revusiranin (ALN-TTRSC) arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) sydämen amyloidoosi
tiistai 7. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 2, avoin jatkotutkimus ALN-TTRSC:n pitkäaikaisen turvallisuuden, kliinisen aktiivisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) sydämen amyloidoosi ja jotka ovat aiemmin saaneet ALN-TTRSC:tä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida revusiraanin (ALN-TTRSC) pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta.
Annostelu on lopetettu; potilaita seurataan turvallisuuden vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02155
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10034
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka aiemmin saivat ja sietoivat revusiraania (ALN-TTRSC) ALN-TTRSC-002-tutkimuksessa
- Riittävä maksan toiminta
- Ei raskaana tai imetä
Poissulkemiskriteerit:
- Riittämätön munuaisten toiminta
- Hallitsematon verenpainetauti, iskeeminen sydänsairaus tai kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö
- Hoitamaton hypo- tai hypertyreoosi
- Aikaisempi suuri elinsiirto
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Revusiran (ALN-TTRSC)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys Tulokset pitkäaikaisesta annostelusta ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyretin (TTR) sydämen amyloidoosipotilailla.
Aikaikkuna: Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja tutkimus [lääke] keskeytettiin.
|
Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
|
Seerumin TTR-tasot
Aikaikkuna: Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
ALN-TTRSC:n pitkäaikaisen annostelun farmakodynaaminen (PD) vaikutus seerumin TTR-tasoihin
|
Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
Tutkimuksessa kuolleiden kokonaismäärä ja sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien kuolemien kokonaismäärä.
Riippumaton tuomiolautakunta arvioi kuolemat sydän- ja verisuonitapahtumina (CV) tai ei-CV-tapahtumina.
|
Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
|
ALN-TTRSC:n pitkäaikaisen annostelun kliiniset vaikutukset sairaalahoitoon
Aikaikkuna: Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
Riippumaton komitea arvioi sairaalahoitotapahtumat kardiovaskulaariseksi (CV) tai ei-CV-tapahtumaksi
|
Päivä 0 - 90 päivää muutetun ennenaikaisen lopetuskäynnin jälkeen (tutkimuksen loppu); Keräyksen keskimääräinen kesto oli 16 kuukautta
|
|
6 minuutin kävelytestin suorituskyky
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Etäisyys metreinä kävelty 6 minuutissa
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 17. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .