En utvidelsesstudie for å evaluere Revusiran (ALN-TTRSC) hos pasienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose
7. juli 2020 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 2, åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, klinisk aktivitet og farmakokinetikk til ALN-TTRSC hos pasienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose som tidligere har mottatt ALN-TTRSC
Formålet med denne studien var å evaluere sikkerheten og den kliniske aktiviteten ved langtidsdosering med revusiran (ALN-TTRSC).
Dosering er avbrutt; pasientene følges opp for sikkerhets skyld.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02155
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10034
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 86 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner som tidligere har mottatt og tolerert revusiran (ALN-TTRSC) i ALN-TTRSC-002-studien
- Tilstrekkelig leverfunksjon
- Ikke gravid eller ammende
Ekskluderingskriterier:
- Utilstrekkelig nyrefunksjon
- Ukontrollert hypertensjon, iskemisk hjertesykdom eller klinisk signifikant hjertearytmi
- Ubehandlet hypo- eller hypertyreose
- Tidligere større organtransplantasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Revusiran (ALN-TTRSC)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet Resultater av langtidsdosering med ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyretin (TTR) hjerteamyloidosepasienter.
Tidsramme: Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
Andelen forsøkspersoner som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering av studie [legemiddel].
|
Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
|
Serum TTR-nivåer
Tidsramme: Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
Farmakodynamisk (PD) effekt av langtidsdosering av ALN-TTRSC på serumnivåer av TTR
|
Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighet
Tidsramme: Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
Totalt antall dødsfall i studien og totalt antall dødsfall bedømt som relatert til kardiovaskulære årsaker.
Dødsfall ble dømt av en uavhengig bedømmelseskomité som kardiovaskulære (CV) eller ikke-CV-hendelser.
|
Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
|
Kliniske effekter av langtidsdosering av ALN-TTRSC på sykehusinnleggelse
Tidsramme: Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
Sykehusinnleggelseshendelser ble dømt av en uavhengig komité som kardiovaskulære (CV) eller ikke-CV-hendelser
|
Dag 0 opptil 90 dager etter endret besøk for tidlig avslutning (studieslutt); Gjennomsnittlig innsamlingsvarighet var 16 måneder
|
|
6-minutters gangtestytelse
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Avstand i meter gikk på 6 minutter
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2014
Primær fullføring (Faktiske)
22. februar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
22. februar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
17. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. juli 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2020
Sist bekreftet
1. juli 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-TTRSC-003
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .