Расширенное исследование по оценке ревусирана (ALN-TTRSC) у пациентов с транстиретиновым (TTR) амилоидозом сердца
7 июля 2020 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Фаза 2, открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, клинической активности и фармакокинетики ALN-TTRSC у пациентов с транстиретиновым (TTR) сердечным амилоидозом, которые ранее получали ALN-TTRSC
Цель этого исследования заключалась в оценке безопасности и клинической активности длительного приема ревусирана (ALN-TTRSC).
Дозирование было прекращено; пациенты находятся под наблюдением в целях безопасности.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02155
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10034
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 86 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которые ранее получали и переносили ревусиран (ALN-TTRSC) в исследовании ALN-TTRSC-002
- Адекватная функция печени
- Не беременна и не кормит грудью
Критерий исключения:
- Неадекватная функция почек
- Неконтролируемая артериальная гипертензия, ишемическая болезнь сердца или клинически значимая сердечная аритмия
- Нелеченный гипо- или гипертиреоз
- Предыдущая трансплантация крупных органов
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ревусиран (ALN-TTRSC)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Результаты безопасности и переносимости длительного дозирования ALN-TTRSC (ревусиран) транстиретин (TTR) у пациентов с сердечным амилоидозом.
Временное ограничение: День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
Доля субъектов, у которых наблюдались нежелательные явления (НЯ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и прекращение исследования [препарата].
|
День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
|
Уровни TTR в сыворотке
Временное ограничение: День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
Фармакодинамический (PD) эффект длительного дозирования ALN-TTRSC на уровни TTR в сыворотке
|
День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Смертность
Временное ограничение: День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
Общее количество смертей в исследовании и общее количество смертей, признанных связанными с сердечно-сосудистыми причинами.
Смерти оценивались независимым экспертным комитетом как сердечно-сосудистые (CV) или не сердечно-сосудистые события.
|
День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
|
Клинические эффекты длительного приема ALN-TTRSC при госпитализации
Временное ограничение: День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
События госпитализации оценивались независимым комитетом как сердечно-сосудистые (CV) или не сердечно-сосудистые события.
|
День 0 до 90 дней после модифицированного визита досрочного прекращения (конец исследования); Средняя продолжительность сбора составила 16 месяцев.
|
|
6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6 и месяц 12
|
Расстояние в метрах, пройденное за 6 минут
|
Исходный уровень, месяц 6 и месяц 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 февраля 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 февраля 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 ноября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 ноября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 ноября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 июля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 июля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-TTRSC-003
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .