Een uitbreidingsonderzoek om Revusiran (ALN-TTRSC) te evalueren bij patiënten met transthyretine (TTR) cardiale amyloïdose
7 juli 2020 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een fase 2, open-label extensieonderzoek om de langetermijnveiligheid, klinische activiteit en farmacokinetiek van ALN-TTRSC te evalueren bij patiënten met transthyretine (TTR) cardiale amyloïdose die eerder ALN-TTRSC hebben gekregen
Het doel van deze studie was om de veiligheid en klinische activiteit van langdurige dosering met revusiran (ALN-TTRSC) te evalueren.
Dosering is stopgezet; patiënten worden opgevolgd voor de veiligheid.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02155
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10034
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen die eerder revusiran (ALN-TTRSC) kregen en verdroegen in het ALN-TTRSC-002-onderzoek
- Voldoende leverfunctie
- Niet zwanger of verzorgend
Uitsluitingscriteria:
- Onvoldoende nierfunctie
- Ongecontroleerde hypertensie, ischemische hartziekte of klinisch significante hartritmestoornissen
- Onbehandelde hypo- of hyperthyreoïdie
- Eerdere grote orgaantransplantatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Revusiran (ALN-TTRSC)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid Resultaten van langdurige dosering met ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyretine (TTR) cardiale amyloïdosepatiënten.
Tijdsspanne: Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
Het percentage proefpersonen dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzetting van het onderzoek [geneesmiddel] ervaart.
|
Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
|
Serum TTR-niveaus
Tijdsspanne: Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
Farmacodynamisch (PD) effect van langdurige dosering van ALN-TTRSC op serumspiegels van TTR
|
Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sterfte
Tijdsspanne: Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
Totaal aantal sterfgevallen in de studie en totaal aantal sterfgevallen waarvan is vastgesteld dat ze verband houden met cardiovasculaire oorzaken.
Sterfgevallen werden beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie als cardiovasculaire (CV) of niet-CV gebeurtenissen.
|
Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
|
Klinische effecten van langdurige dosering van ALN-TTRSC op ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
Hospitalisatiegebeurtenissen werden door een onafhankelijke commissie beoordeeld als cardiovasculaire (CV) of niet-CV-gebeurtenissen
|
Dag 0 tot 90 dagen na aangepast bezoek voor vroegtijdige beëindiging (einde studie); De gemiddelde duur van de verzameling was 16 maanden
|
|
Looptestprestaties van 6 minuten
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Afstand in meters gelopen in 6 minuten
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 februari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 februari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 november 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 november 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
17 november 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 juli 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juli 2020
Laatst geverifieerd
1 juli 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTRSC-003
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .