Un estudio de extensión para evaluar Revusiran (ALN-TTRSC) en pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina (TTR)
7 de julio de 2020 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de extensión abierto de fase 2 para evaluar la seguridad a largo plazo, la actividad clínica y la farmacocinética de ALN-TTRSC en pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina (TTR) que recibieron previamente ALN-TTRSC
El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad y la actividad clínica de la dosificación a largo plazo con revusiran (ALN-TTRSC).
Se ha interrumpido la dosificación; los pacientes están siendo seguidos por seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02155
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10034
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que previamente recibieron y toleraron revusiran (ALN-TTRSC) en el estudio ALN-TTRSC-002
- Función hepática adecuada
- No embarazada o amamantando
Criterio de exclusión:
- Función renal inadecuada
- Hipertensión no controlada, cardiopatía isquémica o arritmia cardíaca clínicamente significativa
- Hipo o hipertiroidismo no tratado
- Trasplante previo de órgano mayor
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Revusiran (ALN-TTRSC)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultados de seguridad y tolerabilidad de la dosificación a largo plazo con pacientes con amiloidosis cardíaca ALN-TTRSC (Revusiran) transtiretina (TTR).
Periodo de tiempo: Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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La proporción de sujetos que experimentaron eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAEs) y la interrupción del estudio [fármaco].
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Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Niveles séricos de TTR
Periodo de tiempo: Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Efecto farmacodinámico (PD) de la dosificación a largo plazo de ALN-TTRSC en los niveles séricos de TTR
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Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mortalidad
Periodo de tiempo: Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Número total de muertes en el estudio y número total de muertes adjudicadas como relacionadas con causas cardiovasculares.
Las muertes fueron adjudicadas por un comité de adjudicación independiente como eventos cardiovasculares (CV) o no cardiovasculares.
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Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Efectos clínicos de la dosificación a largo plazo de ALN-TTRSC en la hospitalización
Periodo de tiempo: Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Los eventos de hospitalización fueron adjudicados por un comité independiente como eventos cardiovasculares (CV) o no cardiovasculares
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Día 0 hasta 90 días después de la visita de finalización anticipada modificada (fin del estudio); La duración media de la recogida fue de 16 meses.
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Rendimiento de la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6 y Mes 12
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Distancia en metros recorrida en 6 minutos
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Línea de base, Mes 6 y Mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2014
Finalización primaria (Actual)
22 de febrero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
22 de febrero de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTRSC-003
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .