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Uno studio di estensione per valutare Revusiran (ALN-TTRSC) in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR)

7 luglio 2020 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza a lungo termine, l'attività clinica e la farmacocinetica di ALN-TTRSC in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR) che hanno ricevuto in precedenza ALN-TTRSC

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'attività clinica del dosaggio a lungo termine con revusiran (ALN-TTRSC). Il dosaggio è stato interrotto; i pazienti vengono seguiti per motivi di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 86 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno precedentemente ricevuto e tollerato revusiran (ALN-TTRSC) nello studio ALN-TTRSC-002
  • Adeguata funzionalità epatica
  • Non incinta o allattamento

Criteri di esclusione:

  • Funzionalità renale inadeguata
  • Ipertensione incontrollata, cardiopatia ischemica o aritmia cardiaca clinicamente significativa
  • Ipo- o ipertiroidismo non trattato
  • Precedente trapianto di organi importanti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Revusiran (ALN-TTRSC)
Droga: Revusiran (ALN-TTRSC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati di sicurezza e tollerabilità del dosaggio a lungo termine con ALN-TTRSC (Revusiran) Transtiretina (TTR) Pazienti con amiloidosi cardiaca.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
La percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione dello studio [farmaco].
Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Livelli sierici di TTR
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Effetto farmacodinamico (PD) del dosaggio a lungo termine di ALN-TTRSC sui livelli sierici di TTR
Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Numero totale di decessi nello studio e numero totale di decessi giudicati correlati a cause cardiovascolari. I decessi sono stati giudicati da un comitato giudicante indipendente come eventi cardiovascolari (CV) o non-CV.
Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Effetti clinici del dosaggio a lungo termine di ALN-TTRSC sull'ospedalizzazione
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Gli eventi di ospedalizzazione sono stati giudicati da un comitato indipendente come eventi cardiovascolari (CV) o non-CV
Dal giorno 0 fino a 90 giorni dopo la visita di cessazione anticipata modificata (fine dello studio); La durata media della raccolta è stata di 16 mesi
Prestazioni del Walk Test di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Distanza in metri percorsa in 6 minuti
Basale, mese 6 e mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

22 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

22 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

17 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi mediata da TTR

Prove cliniche su Revusiran (ALN-TTRSC)

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