Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse til evaluering af Revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose

7. juli 2020 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, kliniske aktivitet og farmakokinetik af ALN-TTRSC hos patienter med transthyretin (TTR) hjerteamyloidose, som tidligere har modtaget ALN-TTRSC

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og den kliniske aktivitet af langtidsdosering med revusiran (ALN-TTRSC). Dosering er afbrudt; patienter følges op for en sikkerheds skyld.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 88 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget og tolereret revusiran (ALN-TTRSC) i ALN-TTRSC-002-undersøgelsen
  • Tilstrækkelig leverfunktion
  • Ikke gravid eller ammende

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkelig nyrefunktion
  • Ukontrolleret hypertension, iskæmisk hjertesygdom eller klinisk signifikant hjertearytmi
  • Ubehandlet hypo- eller hyperthyroidisme
  • Tidligere større organtransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Revusiran (ALN-TTRSC)
Medicin: Revusiran (ALN-TTRSC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet Resultater af langtidsdosering med ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyretin (TTR) hjerteamyloidosepatienter.
Tidsramme: Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner, der oplever uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og afbrydelse af studiet [lægemiddel].
Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Serum TTR niveauer
Tidsramme: Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Farmakodynamisk (PD) effekt af langtidsdosering af ALN-TTRSC på serumniveauer af TTR
Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed
Tidsramme: Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Samlet antal dødsfald i undersøgelsen og samlet antal dødsfald vurderet til at være relateret til kardiovaskulære årsager. Dødsfald blev dømt af en uafhængig bedømmelseskomité som kardiovaskulære (CV) eller ikke-CV hændelser.
Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Kliniske virkninger af langtidsdosering af ALN-TTRSC på hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
Hospitalsindlæggelseshændelser blev af en uafhængig komité bedømt som kardiovaskulære (CV) eller ikke-CV hændelser
Dag 0 op til 90 dage efter modificeret tidligt afslutningsbesøg (slut af undersøgelsen); Den gennemsnitlige varighed af indsamlingen var 16 måneder
6-minutters gåtestpræstation
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
Afstand i meter gået på 6 minutter
Baseline, måned 6 og måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

22. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2014

Først opslået (Skøn)

17. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TTR-medieret amyloidose

Kliniske forsøg med Revusiran (ALN-TTRSC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner