Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att utvärdera Revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transtyretin (TTR) hjärtamyloidos

7 juli 2020 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 2, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, kliniska aktiviteten och farmakokinetiken för ALN-TTRSC hos patienter med transtyretin (TTR) hjärtamyloidos som tidigare har fått ALN-TTRSC

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och den kliniska aktiviteten av långtidsdosering med revusiran (ALN-TTRSC). Doseringen har avbrutits; patienterna följs upp för säkerhets skull.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02155
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, UK NW3 2PF
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 88 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som tidigare fått och tolererat revusiran (ALN-TTRSC) i ALN-TTRSC-002-studien
  • Tillräcklig leverfunktion
  • Inte gravid eller ammande

Exklusions kriterier:

  • Otillräcklig njurfunktion
  • Okontrollerad hypertoni, ischemisk hjärtsjukdom eller kliniskt signifikant hjärtarytmi
  • Obehandlad hypo- eller hypertyreos
  • Tidigare större organtransplantationer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Revusiran (ALN-TTRSC)
Läkemedel: Revusiran (ALN-TTRSC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet Resultat av långtidsdosering med ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyretin (TTR) hjärtamyloidospatienter.
Tidsram: Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Andelen försökspersoner som upplever biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och avbrytande av studien [läkemedel].
Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Serum TTR-nivåer
Tidsram: Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Farmakodynamisk (PD) effekt av långtidsdosering av ALN-TTRSC på serumnivåer av TTR
Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dödlighet
Tidsram: Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Totalt antal dödsfall i studien och totalt antal dödsfall som bedöms vara relaterade till kardiovaskulära orsaker. Dödsfall bedömdes av en oberoende bedömningskommitté som kardiovaskulära (CV) eller icke-CV-händelser.
Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Kliniska effekter av långtidsdosering av ALN-TTRSC på sjukhusvistelse
Tidsram: Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
Sjukhusinläggningar bedömdes av en oberoende kommitté som kardiovaskulära (CV) eller icke-CV-händelser
Dag 0 upp till 90 dagar efter modifierat besök för tidigt avslutande (studiens slut); Den genomsnittliga insamlingstiden var 16 månader
6-minuters gångtestprestanda
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 12
Avstånd i meter gick på 6 minuter
Baslinje, månad 6 och månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

22 februari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

22 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2014

Första postat (Uppskatta)

17 november 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2020

Senast verifierad

1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTRSC-003

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på TTR-medierad amyloidos

Kliniska prövningar på Revusiran (ALN-TTRSC)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera