Une étude d'extension pour évaluer le revusiran (ALN-TTRSC) chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR)
7 juillet 2020 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une étude d'extension ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité à long terme, l'activité clinique et la pharmacocinétique de l'ALN-TTRSC chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (TTR) qui ont déjà reçu l'ALN-TTRSC
Le but de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'activité clinique de l'administration à long terme de revusiran (ALN-TTRSC).
Le dosage a été arrêté ; les patients sont suivis pour des raisons de sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- Clinical Trial Site
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London, Royaume-Uni, UK NW3 2PF
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02155
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10034
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 86 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets ayant précédemment reçu et toléré le revusiran (ALN-TTRSC) dans l'étude ALN-TTRSC-002
- Fonction hépatique adéquate
- Pas enceinte ou allaitante
Critère d'exclusion:
- Fonction rénale inadéquate
- Hypertension non contrôlée, cardiopathie ischémique ou arythmie cardiaque cliniquement significative
- Hypo ou hyperthyroïdie non traitée
- Transplantation antérieure d'un organe majeur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Revusiran (ALN-TTRSC)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultats d'innocuité et de tolérabilité de l'administration à long terme d'ALN-TTRSC (Revusiran) Transthyrétine (TTR) Patients atteints d'amylose cardiaque.
Délai: Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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La proportion de sujets ayant subi des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et l'arrêt de l'étude [médicament].
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Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Niveaux de TTR sériques
Délai: Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Effet pharmacodynamique (PD) du dosage à long terme d'ALN-TTRSC sur les taux sériques de TTR
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Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mortalité
Délai: Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Nombre total de décès dans l'étude et nombre total de décès jugés comme étant liés à des causes cardiovasculaires.
Les décès ont été évalués par un comité d'évaluation indépendant en tant qu'événements cardiovasculaires (CV) ou non CV.
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Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Effets cliniques de l'administration à long terme d'ALN-TTRSC sur l'hospitalisation
Délai: Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Les événements d'hospitalisation ont été jugés par un comité indépendant en tant qu'événements cardiovasculaires (CV) ou non CV
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Jour 0 jusqu'à 90 jours après la visite de fin anticipée modifiée (fin de l'étude) ; La durée moyenne de collecte était de 16 mois
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Test de marche de 6 minutes
Délai: Base de référence, mois 6 et mois 12
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Distance en mètres parcourue en 6 minutes
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Base de référence, mois 6 et mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2014
Achèvement primaire (Réel)
22 février 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
22 février 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 novembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 novembre 2014
Première publication (Estimation)
17 novembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 juillet 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 juillet 2020
Dernière vérification
1 juillet 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTRSC-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .