Tutkimus tofasitinibin tehon arvioimiseksi keskivaikeassa tai vaikeassa hiustenlähtö Areatassa, Totalissa ja Universalissa
tiistai 16. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Columbia University
Avoin pilottitutkimus tofasitinibin tehon arvioimiseksi keskivaikeassa tai vaikeassa hiustenlähtö Areatassa, Totalissa ja Universalissa
Tämä on avoin pilottitutkimus tofasitinibistä, jota otettiin päivittäin 6 kuukauden ajan keskivaikean tai vaikean AA:n ja hiustenlähtö totaliksen tai universaliksen hoidossa, jota seuraa 6 kuukauden seurantahoito taudin uusiutumisen ilmaantuvuuden ja ajoituksen arvioimiseksi. viivästyneen hoitovasteen dokumentointi.
Tutkijan harkinnan mukaan hoidon kestoa voidaan pidentää vielä 6 kuukaudella alun perin suunnitellun 6 kuukauden hoidon jälkeen, jos se on kliinisesti aiheellista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Alopecia areata (AA) on yleinen immuunijärjestelmän sairaus, joka tunnetaan nimellä "autoimmuunisairaus". Sairaudessa immuunijärjestelmä tuhoaa erehdyksessä karvatupen, jolloin hiukset putoavat. Huolimatta siitä, että monilla ihmisillä on tämä sairaus, sen syyn ja uusien, parempien AA:n hoitotapojen tutkimus on jäänyt paljon jäljessä muista vastaavista immuunijärjestelmän sairauksista. Tällä hetkellä ei ole liittovaltion lääkeviraston hyväksymiä lääkkeitä AA:lle.
Tofasitinibi (valmistaja Pfizer) on interventio, jonka tiedetään hoitavan tehokkaasti nivelsairautta, joka tunnetaan nimellä nivelreuma. Sitä tutkitaan myös psoriaasin, toisen "autoimmuunisairauden" hoidossa tulehduksia vastaan. Aktiivista nivelreumaa, psoriasista ja AA:ta sairastavien välillä on joitain geneettisiä ja kemiallisia yhtäläisyyksiä, mikä viittaa siihen, että hoito samalla lääkkeellä on todennäköisesti tehokasta. Hiirillä, jotka on erityisesti suunniteltu testaamaan lääkkeitä ihmisen hiustenlähtöön, tämä lääkitys esti AA-tautia alkamasta hiirillä, joille tauti olisi muuten kehittynyt. Tofasitinibin testaamiseksi aiomme hoitaa 15 potilasta, joilla on kohtalainen tai vaikea AA enintään 6 kuukauden ajan. Tämä on "avoin tutkimus", mikä tarkoittaa, että lumeryhmää ei tule olemaan. kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat aktiivisen lääkkeen. Lääkkeen tehokkuutta mitataan hiusten uudelleenkasvun muutoksilla, jotka määritetään fyysisen tarkastuksen ja valokuvauksen perusteella, sekä potilaan ja lääkärin pisteytyksen perusteella. Kun enintään 6 kuukauden hoitojakso on päättynyt, hoidon kestoa voidaan pidentää vielä 6 kuukaudella alun perin suunnitellun 6 kuukauden hoidon jälkeen, jos se on kliinisesti aiheellista, ja tutkijan harkinnan mukaan. Potilaita seurataan vielä 6 kuukauden ajan lääkkeen käytöstä sen selvittämiseksi, kestävätkö hoidon vaikutukset ja onko vaste viivästynyt. Myös lääkkeen Tofasitinibin turvallisuus AA-potilailla arvioidaan. Verikokeet otetaan ennen lääkityksen aloittamista, hoitojakson aikana ja tofasitinibin lopettamisen jälkeen lääkkeen haittavaikutusten tarkkailemiseksi. Pienet päänahan biopsiat ja perifeerinen veri otetaan tutkimuksen alussa ennen hoitoa ja viikoilla 4 ja 24. Muita valinnaisia päänahan biopsioita ja verenottoa voidaan ehdottaa muina tärkeinä ajankohtana. Näiden ihonäytteiden ja veren kemiallinen analyysi auttaa ymmärtämään, miten sairaus tapahtuu, miten hoito toimii, ja jopa ohjaa meitä parempiin hoitoihin tulevaisuudessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–65-vuotiaat potilaat.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu kohtalainen tai vaikea laastarityyppinen alopecia areata.
- Potilaita, joilla on alopecia totalis tai universalis, voidaan ottaa mukaan.
- Potilailla on > 30 % ja
- Yli 3 kuukauden hiustenlähtö ilman keston ylärajaa niin kauan kuin on syytä uskoa, että uudelleenkasvu on tutkijan mielestä mahdollista.
- Lähtötilanteessa ei ollut näyttöä merkittävästä aktiivisesta jatkuvasta uudelleenkasvusta.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut alopecia totalis/universalis, voidaan ottaa mukaan niin kauan kuin nykyinen hiustenlähtökohtaus täyttää 30–95 %:n hiustenlähtökriteerit (eli he eivät ole tällä hetkellä AT tai AU) ja niin kauan kuin lääkärin mielestä siellä olevalla tutkijalla näyttää olevan kasvupotentiaalia. Potilaat, joilla on tällä hetkellä alopecia totalis/universalis -jaksoja, voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen.
- Rokotusten tulee olla ajan tasalla voimassa olevien rokotusohjeiden mukaisesti ennen tofasitinibihoidon aloittamista. Potilasta pyydetään saamaan suullinen vahvistus perusterveydenhuollon tarjoajaltaan, että näin on.
- Potilaat eivät ehkä ole saaneet hoitoa tai eivät reagoi leesionsisäisiin steroideihin tai muihin alopecia areatan hoitoihin.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä [vähintään 12 viikon ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen] raskauden riskin minimoimiseksi. WOCBP:n on noudatettava ehkäisyohjeita koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien vähintään 90 päivää annostuksen päättymisen jälkeen.
Hyväksyttäviä tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:
- Kondomi spermisidillä
- Pallea ja spermisidi
Kohdunkaulan korkki ja siittiöiden torjunta-aine Kohdunsisäisten laitteiden (IUD) käyttö on tutkijan harkinnan mukaan.
- Naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (minimiherkkyys 25 IU/L tai vastaava HCG-yksikkö) 24 tunnin kuluessa ennen tutkimustuotteen aloittamista.
- Naiset eivät saa imettää.
Poissulkemiskriteerit:
Sukupuoli ja lisääntymistila
- WOCBP:t, jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään hyväksyttävää menetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimusjakson ajan ja enintään 12 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- WOCBP käyttää kiellettyä ehkäisymenetelmää.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti ilmoittautumisen yhteydessä tai ennen tofasitinibin antoa.
- Seksuaalisesti aktiiviset hedelmälliset miehet, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä, jos heidän kumppaninsa on WOCBP.
Kohdetautipoikkeukset
- Potilaat, joilla on nykyinen alopecia totalis/universalis (ts. 100 % päänahka tai 100 % päänahka ja kehon menetys) voidaan ottaa mukaan.
- Potilaat, joilla on ollut päänahan ihosairaus tai aktiivinen ihosairaus, kuten psoriaasi tai seborrooinen dermatiitti.
- Potilaat, joilla hiustenlähtö on kyseenalainen tai joiden hiustenlähtö on sellainen, että hiustenlähdön kvantifiointi ja uudelleenkasvun arvioiminen on vaikeaa. Esimerkiksi potilaat, joilla on diffuusi alopecia areata. Tämä arviointi on tutkijan harkinnan varassa.
- Potilaat, joilla on aktiivisia sairauksia tai pahanlaatuisia kasvaimia (paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvi- tai levyepiteelisyöpä), jotka tutkijan mielestä lisäisivät tutkimukseen osallistumiseen liittyviä riskejä, mukaan lukien potilaat, joilla on ollut toistuvia infektioita.
- Potilaat, joilla on hemoglobiinitaso
- Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV- tai hepatiitti B- tai C-positiivisia.
- Potilaat, joilla on ollut kohtalainen tai vaikea maksan ja/tai munuaisten vajaatoiminta tai näyttöä siitä.
- Potilaat, joilla on ollut immunosuppressio tai toistuvia vakavia infektioita.
Samanaikainen sairaus tai samanaikaiset lääkkeet
- Potilaat, jotka käyttävät voimakkaita CYP3A4:n estäjiä (esim. ketokonatsolia).
- Potilaat, jotka saavat yhtä tai useampaa samanaikaista lääkettä, joka johtaa sekä CYP3A4:n kohtalaiseen estoon että voimakkaaseen CYP2C19:n estoon (esim. flukonatsoli).
- Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV- tai hepatiitti B- tai C-positiivisia.
- Potilaat, joilla on merkkejä infektiosta tai aktiivisesta/hoitamattomasta ihosyövästä.
- Potilaat, joita on hoidettu intraleesionaalisilla steroideilla, systeemisillä steroideilla, antraliinilla, neliöhapolla, difenyylisyklopropenonilla (DPCP), protooppilla, minoksidiililla tai muilla lääkkeillä, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa hiusten kasvuun kuukauden kuluessa lähtötilanteen käynnistä.
- Potilaat, jotka ovat vammaisia, toimintakyvyttömiä tai kykenemättömiä suorittamaan tutkimukseen liittyviä arviointeja.
- Potilaat, joilla on tällä hetkellä vakavia, eteneviä tai hallitsemattomia munuais-, maksa-, hematologisia, maha-suolikanavan, keuhkojen, sydän-, neurologisia tai aivosairauksia, jotka voivat tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tutkimukseen .
- Naispotilaat, joille on tehty rintasyöpäseulonta, jossa epäillään pahanlaatuisuutta ja joiden pahanlaatuisuuden mahdollisuutta ei voida kohtuudella sulkea pois kliinisillä, laboratorio- tai muilla diagnostisilla arvioinneilla.
- Potilaat, joilla on ollut syöpä viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta paikallisella resektiolla tai in situ -karsinoomalla parannettuja ei-melanoomaisia ihosolusyöpiä. Olemassa olevat ei-melanoomaiset ihosolusyövät tulee poistaa, vauriokohta parantua ja jäännössyöpä suljetaan pois ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Potilaat, jotka tällä hetkellä käyttävät väärin huumeita tai alkoholia.
- Potilaat, joilla on todisteita (tutkijan arvioiden mukaan) aktiivisista tai piilevistä bakteeri- tai virusinfektioista mahdollisen rekisteröintihetkellä, mukaan lukien potilaat, joilla on todisteita ihmisen immuunikatoviruksesta (HIV) seulonnan aikana.
- Potilaat, joilla on herpes zoster tai sytomegalovirus (CMV), jotka paranivat alle 2 kuukautta ennen tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoittamista.
- Potilaat, jotka ovat saaneet eläviä rokotteita 3 kuukauden sisällä odotetusta ensimmäisestä tutkimuslääkitysannoksesta. Koehenkilöt eivät saa saada elävää rokotetta samanaikaisesti tofasitinibin kanssa.
- Potilaat, joilla on ollut maha-suolikanavan perforaatioon viittaavia oireita tai oireita, jotka saattavat lisätä maha-suolikanavan perforaatioriskiä, kuten mahahaava tai divertikuliitti.
- Potilaat, jotka käyttävät tulehduskipulääkkeitä suuria annoksia tai usein, mikä saattaa tutkijan mielestä lisätä ruoansulatuskanavan perforaatioriskiä.
- Potilaat, joilla on jokin vakava bakteeri-infektio viimeisen 3 kuukauden aikana, ellei niitä ole hoidettu ja korjattu antibiooteilla, tai mikä tahansa krooninen bakteeri-infektio (esim. krooninen pyelonefriitti, osteomyeliitti tai bronkiektaasi).
- Potilaat, joilla on riski saada tuberkuloosi (TB). Tämän tutkimuksen ulkopuolelle suljetaan erityisesti henkilöt, joilla on ollut aktiivinen tuberkuloosi viimeisen kolmen vuoden aikana, vaikka niitä olisi hoidettu; sinulla on ollut aktiivinen tuberkuloosi yli 3 vuotta sitten, ellei ole olemassa todisteita siitä, että aiempi tuberkuloosihoito oli keston ja tyypin mukaan sopiva; nykyinen kliininen, radiografinen tai laboratoriotodistus aktiivisesta tuberkuloosista; ja piilevä tuberkuloosi, jota ei hoidettu onnistuneesti (4 viikkoa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tofasitinibi
Tofasitinibia annetaan itse 6 kuukauden ajan, ja hoitoa voidaan jatkaa vielä kuudella kuukaudella päätutkijan harkinnan mukaan.
Potilaita seurataan sitten 6 kuukauden ajan lääkkeen käytöstä taudin uusiutumisen ilmaantuvuuden ja ajoituksen arvioimiseksi tai viivästyneen hoitovasteen dokumentoimiseksi.
|
Annostus/tiheys: 5mg - 10mg, suun kautta, kahdesti päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaajien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso 24–72 viikkoon asti
|
Tämä määritellään 50 % tai enemmän hiusten uudelleenkasvuksi lähtötasosta, joka on arvioitu ALopecia Tool (SALT) -pistemäärän mukaan enintään 24 viikon/6 kuukauden – 72 viikon/18 kuukauden hoidon jälkeen.
Tämä on suhteellisen tiukka määritelmä reagoivien ja reagoimattomien määrittämiseksi, ja se valittiin minimoimaan spontaanin remission mahdollisuus, jossa alle 10 %:n odotetaan saavuttavan näin suuren hiusten uudelleenkasvun spontaanisti.
|
Perustaso 24–72 viikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon jälkeisen seurantajakson aikana vastetta ylläpitävien vastaajien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Vasteiden kestävyyden arvioimiseksi potilaita, jotka saavuttavat 50 %:n uudelleenkasvun lähtötasosta ensimmäisten 6–18 kuukauden aikana, seurataan vielä 6 kuukauden ajan hoidon jälkeen tai kunnes todetaan, että uusiutuminen on tapahtunut.
Vasteen kesto mitattiin vertaamalla SALT-pisteitä lähtötasosta 24 viikkoon hoidon jälkeen.
|
Viikko 24
|
|
Niiden vastaajien kokonaismäärä, joiden PHYSICIAN Global Assessment Score muuttui
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Lääkärin arvio sairauden vakavuudesta 6-pisteen asteikolla (pistemäärä 0 = selvä ja 5 = erittäin vaikea).
Vastaajat määrittävät osallistujat, jotka osoittivat uudelleenkasvua.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Takaisinkasvun prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso 24–72 viikkoon asti
|
Uudelleenkasvun prosenttiosuus mitattiin vertaamalla SUOLA-pisteitä hoidon alussa ja lopussa.
|
Perustaso 24–72 viikkoon asti
|
|
Dermatology Life Quality Index (DLQI) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Ensimmäinen ihotautispesifinen elämänlaatuinstrumentti.
Se on yksinkertainen 10 kysymyksen validoitu kyselylomake, jota käytetään arvioimaan potilaan elämänlaatua.
DLQI lasketaan summaamalla kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on enintään 30 ja vähintään 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee.
|
Jopa 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 24. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. toukokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAO1502
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset tiedot sisältyvät julkaisuihin, mutta ne eivät ole tunnistettavissa.
IPD-jaon aikakehys
Tutkimuksen lopussa.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tiedot ovat saatavilla tämän tutkimuksen julkaisussa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .