Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lumakaftorin/ivakaftorin turvallisuustutkimus yli 2-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

keskiviikko 15. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, Rollover-tutkimus pitkäaikaisen lumakaftor/ivakaftori-yhdistelmähoidon turvallisuuden arvioimiseksi yli 2-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

Lumacaftor/Ivacaftor-turvallisuustutkimus yli 2-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

57

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Hoitokohorttiin tulevien koehenkilöiden on täytettävä seuraavat kriteerit:

  • 24 viikkoa kestänyt LUM/IVA-hoito ja turvallisuuden seurantakäynti tutkimuksessa VX15-809-115, osa B (tutkimus 115B, NCT02797132)
  • Valmis pysymään vakaalla CF-lääkitysohjelmalla turvallisuusseurantakäynnin kautta

Havaintokohorttiin tulevien koehenkilöiden on täytettävä yksi seuraavista ehdoista:

  • Saatiin päätökseen 24 viikon LUM/IVA-hoitoa ja turvallisuusseurantakäyntiä tutkimuksessa 115B, mutta et halua ilmoittautua hoitokohorttiin.
  • Sai vähintään 4 viikkoa LUM/IVA-hoitoa ja suoritti käynnit viikkoon 24 asti ja tarvittaessa turvallisuuden seurantakäynnin tutkimuksen 115B, mutta eivät käytä LUM/IVA-hoitoa tutkimuksen 115B hoitojakson lopussa (ts. Viikko 24) lääkekatkoksen vuoksi ja joko ei saanut Vertexin hyväksyntää ilmoittautua hoitokohorttiin tai eivät halua ilmoittautua hoitokohorttiin.
  • LUM/IVA lopetettiin pysyvästi tutkimuksessa 115B saatuaan vähintään 4 viikon hoidon ja pysyi tutkimuksessa hoidon lopettamisesta viikon 24 käyntiin ja tarvittaessa turvallisuuden seurantakäyntiin.

Poissulkemiskriteerit (vain hoitokohortti):

  • Ennenaikaisesti lopetettu LUM/IVA-hoito tutkimuksessa 115B.
  • Anamneesissa mitä tahansa samanaikaista sairautta tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin annettaessa LUM/IVA:ta tutkittavalle
  • Lääke-intoleranssi tai muut vakavat reaktiot LUM/IVA:lle tutkimuksessa 115B, jotka aiheuttaisivat tutkijalle lisäriskin ja joista tulisi keskustella Vertexin lääkärin kanssa.
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut allergiaa tai yliherkkyyttä LUM/IVA:lle.
  • Maksan toimintatestin (LFT) poikkeavuus, joka täyttää kriteerit LUM/IVA-hoidon keskeyttämiselle tutkimuksen 115B päätyttyä, jolle ei ole tunnistettu vakuuttavaa vaihtoehtoista etiologiaa.
  • QTc-arvo tutkimuksen 115B päätyttyä, mikä aiheuttaisi tutkijan mielestä lisäriskin koehenkilölle ja josta tulisi keskustella Vertexin lääketieteellisen monitorin kanssa
  • LUM/IVA:n ja/tai menetelmien huono noudattaminen tutkimuksessa 115B, kuten tutkija arvioi.
  • Osallistuminen muuhun lääketutkimukseen (mukaan lukien LUM- ja/tai IVA-tutkimukset) kuin tutkimus 115B.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: LUM/IVA
LUM/IVA-rakeita tai tabletteja annettiin suun kautta 12 tunnin välein (2–5-vuotiaat osallistujat saivat LUM 100 mg/IVA 125 mg rakeita tai LUM 150 mg/IVA 188 mg rakeita ruumiinpainon perusteella. ≥6-vuotiaat osallistujat saivat LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletteja). Annoksia nostettiin painon ja iän muutosten mukaan.
Lääke: LUM/IVA
Osallistujat saivat LUM/IVA:n 12 tunnin välein.
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 viikkoon 98 asti
Päivä 1 viikkoon 98 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos BMI:ssä iän Z-pisteen mukaan
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2. z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen painonmuutos
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos painon ja ikäsuhteen Z-pisteissä
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Z-pisteet on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia korkeampi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos perustasosta pituudessa (korkeus)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos iän mukaan Z-pisteessä
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Z-pisteet on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia korkeampi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Keuhkojen paheneminen määriteltiin uudeksi tai muuttuneeksi hoidoksi oraalisilla, inhaloitavilla tai suonensisäisillä antibiooteilla ja ennalta määrättyjen protokollan määrittelemien kriteerien täyttymisellä.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Keuhkojen paheneminen määriteltiin uudeksi tai muuttuneeksi hoidoksi oraalisilla, inhaloitavilla tai suonensisäisillä antibiooteilla ja ennalta määrättyjen protokollan määrittelemien kriteerien täyttymisellä.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Kystiseen fibroosiin (CF) liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötilanteesta viikkoon 96
Absoluuttinen muutos ulosteen elastaasi-1 (FE-1) -tasoissa
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Absoluuttinen muutos immunoreaktiivisissa trypsinogeenin (IRT) seerumitasoissa
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Osallistujien määrä, joilla on mikrobiologiakulttuuristatus (positiivinen tai negatiivinen)
Aikaikkuna: Viikko 96
Seuraavat mikrobitestit suoritettiin: Burkholderia, Metisilliiniresistentti Staphylococcus Aureus (MRSA), Metisilliinille herkkä Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant ja Stenotrophomonas Maltophilia.
Viikko 96
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) absoluuttinen muutos 2.5
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
LCI 2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen alkuarvosta.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) absoluuttinen muutos 5.0
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96
LCI 5.0 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/20:saan sen alkuarvosta.
Vanhempaintutkimuksen 115B lähtötasosta viikolla 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 7. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset LUM/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa