Lumakaftorin/Ivakaftorin turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus 1–2-vuotiaille osallistujille, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del:lle
keskiviikko 14. joulukuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3, 2-osainen avoin tutkimus lumakaftorin/ivakaftorin turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioitaessa 1–2 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del:lle
Tässä tutkimuksessa arvioidaan lumakaftorin (LUM) ja ivakaftorin (IVA) turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) 1–2-vuotiailla osallistujilla, joilla on kystinen fibroosi (CF), homotsygoottinen F508del:n (F/F) suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat ovat 1–2-vuotiaita tutkimuksen asiaankuuluvan osan ensimmäisenä päivänä
- Homotsygoottinen F508delille (F/F)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kaikki kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontakäynnillä, jotka häiritsisivät tutkimusarviointia tai aiheuttaisivat kohtuuttoman riskin osallistujille
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: LUM/IVA
Osallistujat, jotka painoivat 7 - alle (<) 10 kilogrammaa (kg) seulonnassa, saivat LUM 75 milligrammaa (mg)/IVA 94 mg kiinteän annoksen yhdistelmää (FDC) 12 tunnin välein (q12h) ja 10 - < 14 kg painavat seulonnassa sai LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h 15 päivän ajan.
Osallistujat, jotka painoivat vähintään (>=) 14 kg seulonnan aikana, saivat LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h 15 päivän ajan.
|
Fixed Dose Combination (FDC) rakeet (LUM/IVA).
Muut nimet:
FDC-rakeet (LUM/IVA).
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: LUM/IVA
Osallistujat, jotka painoivat seulonnassa 7 - < 9 kg, saivat LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h ja 9 - <14 kg painavat LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h 24 viikon ajan.
Osallistujat, jotka painoivat seulonnassa > = 14 kg, saivat LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h 24 viikon ajan.
Annoksia säädettiin ylöspäin painon muutosten mukaan.
|
Fixed Dose Combination (FDC) rakeet (LUM/IVA).
Muut nimet:
FDC-rakeet (LUM/IVA).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: LUM:n ja IVA:n havaitut plasmapitoisuudet 3–4 tunnin (C3–4 tunnin) ajalta
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 15
|
Päivä 1 ja päivä 15
|
|
Osa A: Havaittu LUM:n ja IVA:n annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 8 ja päivänä 15
|
Ennakkoannostus päivänä 8 ja päivänä 15
|
|
Osa B : Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
|
Päivästä 1 viikkoon 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 25
|
Päivästä 1 päivään 25
|
|
Osa A: LUM:n ja IVA:n ja niiden vastaavien aineenvaihduntatuotteiden (M28-LUM, M1-IVA ja M6-IVA) havaittu annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 8 ja päivänä 15
|
Ennakkoannostus päivänä 8 ja päivänä 15
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Osa B: LUM:n ja IVA:n ja niiden vastaavien aineenvaihduntatuotteiden (M28-LUM, M1-IVA ja M6-IVA) havaittu annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 15, viikolla 4, viikolla 12 ja viikolla 24
|
Ennakkoannostus päivänä 15, viikolla 4, viikolla 12 ja viikolla 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rayment JH, Asfour F, Rosenfeld M, Higgins M, Liu L, Mascia M, Paz-Diaz H, Tian S, Zahigian R, McColley SA. A Phase 3, Open-Label Study of Lumacaftor/Ivacaftor in Children 1 to Less Than 2 Years of Age with Cystic Fibrosis Homozygous for F508del-CFTR. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Nov 15;206(10):1239-1247. doi: 10.1164/rccm.202204-0734OC.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 6. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX16-809-122
- 2017-004794-13 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .