Tutkimus hoidosta dimetyylifumaraatilla (DMF) potilailla, joilla on ihon T-solulymfooma (CTCL) (DMF-CTCL)
tiistai 28. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Jan Nicolay, Universitätsmedizin Mannheim
Vaiheen IIA tutkimus NF-κB:tä estävällä ja apoptoosia indusoivalla lääkkeellä dimetyylifumaraatilla (DMF) hoidosta potilailla, joilla on ihon T-solulymfooma (CTCL)
Tutkimuksen päätavoitteena on tutkia, johtaako ihon T-solulymfoomasta kärsivien potilaiden oraalinen hoito dimetyylifumaraatilla merkittävään parantumiseen modifioidun vakavuuden arviointityökalun (mSWAT) arvoissa ihossa 24 viikon hoidon jälkeen (ensisijainen päätetapahtuma). Toissijaisia päätepisteitä ovat CTCL-vakavuusindeksi, dermatologinen elämänlaatuindeksi, VAS:lla mitattu kutina ja tarvittaessa veren vaikutus.
Ensisijainen: DMF-hoidon turvallisuus ja tehokkuus CTCL:ssä Toissijainen: CTCL-vakavuusindeksi, Dermatologic Life Quality -indeksi, VAS kutinalle, veren mukana, jos sovelleta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Mannheim, Saksa, 68167
- University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Histopatologisesti vahvistettu Mycosis fungoides tai Sézaryn oireyhtymä (CTCL-vaihe ≥ Ib EORTC-ISCL-konsensusluokituksen mukaan) tutkimukseen tullessa, jolla on etenevä, jatkuva tai uusiutuva sairaus
- Esikäsittely paikallisella steroidilla ja/tai paikallisella PUVA:lla, jos PUVA ei ole enää mahdollista tai jos PUVA-vaste ei ole tyydyttävä. Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan myös potilaat, jotka ovat saaneet ensimmäisen linjan systeemistä hoitoa (interferoni tai beksaroteeni).
- Karnofsky-indeksi ≥70 % (Karnofsky DA, Burchenal JH. (1949) mukaan). "Syövän kemoterapeuttisten aineiden kliininen arviointi." Julkaisussa: MacLeod CM (Toim.), Evaluation of Chemotherapeutic Agents. Columbia Univ Press. sivu 196)
- Elinajanodote > 3 kuukautta
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Riittävä elinten toiminta (verenkuvan, maksaentsyymien, seerumin kreatiniinin, elektrolyyttien ja lipidien on oltava normaaleja, ei sydämen, munuaisten tai maksan toiminnan rajoituksia)
- Negatiivinen raskaustesti virtsasta, sopimus tehokkaasta ehkäisystä mies- ja naispotilailla, ellei hedelmättömyyttä ole dokumentoitu (DMF ei ole hyväksytty raskauden aikana)
- Kyky ymmärtää kliinisen tutkimuksen luonne ja yksilölliset seuraukset ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen
- kirjallinen tietoinen suostumus on annettava ICH/GCP:n ja kansallisten/paikallisten määräysten mukaisesti ennen potilaan rekisteröintiä ennen tutkimuskohtaisia toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Toinen aktiivinen pahanlaatuinen sairaus
- Paikallinen kemoterapia, pinnallinen sädehoito, fotofereesi tai systeeminen CTCL-hoito 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Vaikea systeeminen sairaus tai infektio tutkimushoidon alussa
- Aiempi DMF-hoito tai samanaikainen paikallinen DMF-hoito
- DMF-hoidon vasta-aiheet (tunnettu yliherkkyys lääkkeelle, vakava maha-suolikanavan sairaus (kuten haavaumat), alkoholin väärinkäyttö, muut maksa- tai nefrotoksiset lääkkeet, tunnettu kliinisesti ilmeinen munuaisten tai maksan vajaatoiminta)
- Mikä tahansa psykologinen, perhe-, sosiologinen tai maantieteellinen tila, joka saattaa haitata tutkimusprotokollan ja seuranta-aikataulun noudattamista; näistä ehdoista tulee keskustella potilaan kanssa ennen tutkimukseen rekisteröitymistä
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin 14 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Raskaana oleville tai imettäville potilaille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitovarsi
potilaita hoidetaan dimetyylifumaraatilla 24 viikon ajan.
Annostusta nostetaan viikoittain 30 mg:sta 720 mg:aan päivässä 9 viikon aikana.
Annoksen korotusohjelma on sama kuin Saksassa hyväksytty psoriaasin hoitoon
|
annoksen nostaminen 30 mg:sta päivässä maksimiannokseen 720 mg/d 9 viikon aikana, minkä jälkeen jatketaan suurimmalla siedetyllä annoksella psoriaasin hoidossa Saksassa ennalta määrätyn suunnitelman mukaisesti, suun kautta otettava lääke tablettimuodossa.
Hoito kestää 24 viikkoa tai kunnes ilmenee joko etenemistä tai ei-hyväksyttäviä sivuvaikutuksia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DMF-hoidon turvallisuus (AE/SAE:n esiintymisen kautta) CTCL:ssä
Aikaikkuna: 2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
|
2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
|
DMF-hoidon tehokkuus CTCL:ssä (ihon osallistumisen parantamisen kautta mitattuna standardoidulla modifioidulla vaikeusasteella painotetulla arviointityökalulla (mSWAT))
Aikaikkuna: 2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Muutokset mSWAT-pisteissä vaihtelevat 0:sta [ei laastareita, plakkeja tai kasvaimia iholla] 400:aan [kasvainten peittämä koko keho]
|
2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
muutokset dermatologisessa elämänlaatuindeksissä
Aikaikkuna: 2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Pisteet vaihtelevat 0:sta [ei elämänlaatua] 30:een [elämän laadun enimmäisrajoitus]
|
2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
|
muutokset kutinan voimakkuudessa mitattuna visuaalisella analogisella asteikolla
Aikaikkuna: 2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Pisteet vaihtelevat 0:sta [ei kutinaa] 10:een [pahin mahdollinen kutina]
|
2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
|
muutokset veressä, mitattuna Sezary-solujen määrällä (jos mahdollista, vain vaiheen IV potilailla)
Aikaikkuna: 2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
2 viikon välein, kunnes 24 viikon hoito on päättynyt
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 6. syyskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma
- Lymfooma, T-solu
- Lymfooma, T-solu, perifeerinen
- Lymfooma, T-solu, iho
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Dimetyylifumaraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- EudraCT-Number: 2014-000924-11
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .