Aztreonaamiaerosoli kystisen fibroosin nenäsairauden hoitoon
maanantai 11. tammikuuta 2021 päivittänyt: Virginia Commonwealth University
Tämä tutkimus on suunniteltu naamioituneeksi, kahden keskuksen, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi pilottitutkimukseksi, jonka tarkoituksena on arvioida 75 mg:n atstreonaamin nenän ja oraalisen inhalaation turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on CF ja PA:n aiheuttama keuhkoinfektio.
Tutkimukseen osallistuu kaksi kohdetta: Virginia Commonwealth University Medical Center (VCU) ja Eastern Virginia Medical School (EVMS).
Mahdolliset kohteet tunnistetaan kunkin toimipaikan CF-klinikalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan nenän atstreonaamin tehokkuutta ja turvallisuutta, kun sitä käytetään Pari Sinus Nebulizer -sumuttimella yhdistettynä oraaliseen Cayston-aerosolihoitoon verrattuna lumelääkkeeseen kliinisissä ja laboratoriotutkimuksissa, kuten antibioottiresistentin Pseudomonas aeruginosan (PA) riski, aika keuhkoinfektioon. paheneminen, nenän elämänlaatu, keuhkojen toiminta, nenän ja alempien hengitysteiden viljelmät ja liman ominaisuudet.
P. aeruginosa (PA) on ensisijainen keuhkoinfektioiden aiheuttaja henkilöillä, joilla on kystinen fibroosi (CF) (1). Viime vuosikymmenen aikana tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet, että aerosolisoidut antibiootit voivat vähentää hengitysteiden bakteerikuormitusta, vähentää keuhkosairauden pahenemista ja monilla potilailla parantaa keuhkojen toimintaa. FDA hyväksyi helmikuussa 2010 Caystonin (attreonaami) suun kautta otettavan aerosolin PARI Altera -sumutinjärjestelmällä 7-vuotiaille tai sitä vanhemmille CF-potilaille, joilla on PA (2). Vuonna 2011 35,8 % kansallisen CF-potilasrekisterin potilaista käytti Caystonia hoitoon (3). Bakteeriviljelmät viittaavat siihen, että CF-potilaiden ylähengitystiet ja alemmat hengitystiet ovat ristiinfektoituneita PA:sta ja että nenäontelot voivat toimia bakteerivarastona (4). Potilaiden eloonjääminen transplantaation jälkeen paranee potilailla, joille tehdään poskionteloleikkaus ja päivittäinen nenähuuhtelu bakteerikuorman vähentämiseksi (2).
Rutiininomaiseen CF-hoitoon ei yleensä sisälly ylähengitysteiden arviointia. Ei ole julkaistu tutkimuksia, joissa arvioitaisiin aerosoliantibioottien vaikutusta nenä- ja poskionteloiden infektioiden hoitoon CF:ssä yhdessä oraalisen inhaloitavan aerosolihoidon kanssa alempien hengitysteiden sairauksien hoidossa. Mainz ja kollegat julkaisivat kuitenkin tapausraportin, jossa ehdotettiin, että tobramysiinin sinonasaalinen antaminen Pari Sinus -sumuttimella (Pari Corp, Starnberg, Saksa) viivästytti PA-alahengitystieinfektiota CF-tautia sairastavalla 12-vuotiaalla, jolla oli krooninen mukopurulenttinen rinosinuiitti (5) ja Kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden tutkimukset viittaavat siihen, että ylempien hengitysteiden hoito voi myös parantaa rinnakkain esiintyvää alahengitysteiden sairautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 7-vuotiaat tai vanhemmat miehet tai naiset, jotka voivat suorittaa keuhkojen toimintatestejä
- Vahvistettu CF-diagnoosi vuoden 1997 CF-konsensuskonferenssin kriteereillä ja sen jälkeen VCU- tai EVMS-CF-klinikalla
- PA:n esiintyminen kahdessa alempien hengitysteiden (yskös) viljelmässä 24 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Tutkittavien ja/tai huoltajien on voitava antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä
- Kaikkien seksuaalisesti aktiivisten naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän (kondomin tai raittiuden) käyttöön.
- Kaikilla seksuaalisesti aktiivisilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa (V0).
- Tutkimuslääkärin määrittämä kliinisesti stabiili ilman merkittäviä uusia hengitystieoireita.
- PA:n esiintyminen nenäviljelmässä (vanupuikko tai erite) tai poskionteloviljelmässä, joka on saatu 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai seulontakäynnillä
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden kuin pieniannoksisten atsitromysiinin oraalisten, suonensisäisten tai inhaloitavien antibioottien käyttö 0 päivää ennen tutkimusta
- Vaikea keuhkosairaus, jonka FEV1 < 30 % ennustettuna lähtötilanteen SpO2:sta < 0,90
- ENT-leikkaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Allergia tai dokumentoitu haittavaikutus atstreonaamille
- Nenäverenvuoto tai merkittävä (> 30 ml) hemoptysis viimeisen 6 kuukauden aikana
- Toistuva (viikoittain tai useammin) tai vaikea päänsärky
- Kohde ei todennäköisesti noudata protokollassa suunniteltuja toimenpiteitä
- Koehenkilö osallistuu toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Koehenkilöt, joille on tehty keuhkonsiirto, suljetaan pois
- Vangit suljetaan pois
- Ei-englantia puhuvat potilaat suljetaan pois
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Vakioterapia
Suun kautta tapahtuva inhalaatio PARI Altera -laitteen kautta: vakioterapiavertailija (suun kautta otettava atstreonaami 75 mg kolme kertaa päivässä) JA nenäinhalaatio PARI PAS -laitteen kautta: nenän kautta plasebo-normaali suolaliuos kahdesti päivässä
|
Standardihoitovertailija (oraalinen Cayston 75 mg kolme kertaa päivässä)
Muut nimet:
Plasebo (nenäsuolaliuos kahdesti päivässä)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Opiskele terapiaa
Suun kautta tapahtuva inhalaatio PARI Altera -laitteen kautta: vakioterapiavertailija (suun kautta otettava atstreonaami 75 mg kolme kertaa päivässä) JA nenäinhalaatio PARI PAS -laitteen kautta: kokeellinen - nenän atstreonaami 75 mg kahdesti päivässä
|
Standardihoitovertailija (oraalinen Cayston 75 mg kolme kertaa päivässä)
Muut nimet:
Tutkimusterapia (nasaalinen attreonaami 75 mg kahdesti päivässä)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Protokollan määrittelemien keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä, jotka hoidettiin IV anti-pseudomonaalisilla antibiooteilla päivänä 140
Aikaikkuna: 140 päivää
|
Protokollan määrittämä keuhkojen paheneminen sisältää tapahtumia, joille on ominaista keuhkooireiden muutos tai paheneminen (lisääntynyt yskä, lisääntynyt ysköksen eritys ja rintakehän tukkoisuus, vähentynyt ruokahalu ja rasitussieto), painon lasku ja keuhkojen toiminnan heikkeneminen, jotka vaativat antibioottihoidon aloittamista.
Protokollan määrittelemät pahenemisvaiheet koehenkilöillä, jotka edellyttävät IV-antibioottien hoitoa, määritetään sairauskertomuksesta tämän tutkimuksen aikana.
|
140 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäiseen protokollan määrittelemään keuhkojen pahenemiseen, jota hoidetaan IV anti-pseudomonaalisilla antibiooteilla
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Protokollan määrittämä keuhkojen paheneminen sisältää tapahtumia, joille on ominaista keuhkooireiden muutos tai paheneminen (lisääntynyt yskä, lisääntynyt ysköksen eritys ja rintakehän tukkoisuus, vähentynyt ruokahalu ja rasitussieto), painon lasku ja keuhkojen toiminnan heikkeneminen, jotka vaativat antibioottihoidon aloittamista.
Protokollan määrittelemät pahenemisvaiheet koehenkilöillä, jotka edellyttävät IV-antibioottien hoitoa, määritetään sairauskertomuksesta tämän tutkimuksen aikana.
Tutkimuksen aloitusaika ensimmäiseen protokollan määrittelemään keuhkojen pahenemiseen määritetään myös sairauskertomuksesta tämän tutkimuksen aikana.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutos sinus- ja nenän QoL-kyselyssä (SNOT-20) päivinä 140 ja 168
Aikaikkuna: Päivä 140 ja päivä 168
|
Sino-Nasal Outcome Test 20 (SNOT-20) on validoitu terveyteen liittyvä QOL-kyselylomake, joka on suunniteltu määrittämään sinonasaalisen toimintahäiriön vaikutus.
Potilaat arvioivat nenäoireita, tunteita ja aktiivisuutta pahenevien oireiden asteikolla, joka on pisteytetty 1–7, jotta saadaan mitattavissa oleva pistemäärä sairauden vakavuuden perusteella.
Sen on osoitettu olevan terveyteen liittyvän elämänlaadun herkkä mittari ja se soveltuu käytettäväksi tulostutkimuksissa ja rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa.
Päivän 140 ja 168 kyselyvastauksia verrataan aiempien käyntien SNOT20-kyselyvastauksiin (V1, V2 ja V4).
|
Päivä 140 ja päivä 168
|
|
Muutos kystisen fibroosin QoL-pisteissä (CFQ-R) päivänä 140
Aikaikkuna: Päivä 140
|
CFQ-R on validoitu potilaiden raportoima tulos, joka mittaa CF-potilaiden ja aikuisten terveyteen liittyvää elämänlaatua.
CFQ-R sisältää sekä yleiset että CF-spesifiset asteikot.
CFQ-R annettiin käynneillä 1, 6 ja 7.
Päätepiste oli muutos CFQR:ssä päivänä 140 verrattuna V1:een ja V5:een.
|
Päivä 140
|
|
Muutos keuhkotoiminnassa (FVC ja FEV1 prosenttiennustettu) päivänä 140
Aikaikkuna: Päivä 140
|
Rutiinispirometria suoritetaan American Thoracic Societyn (ATS) ohjeiden mukaisesti.
Vähintään kolme liikettä suoritetaan.
Suurin FVC ja FEV1 raportoidaan sen jälkeen, kun kaikkien hyväksyttävien käyrien tiedot on tutkittu, vaikka ne eivät olisi peräisin samasta liikkeestä.
Tiedot ilmaistaan sekä absoluuttisina arvoina että prosentteina (%) ennustettuna NHANES-ennustearvojen perusteella.
|
Päivä 140
|
|
Muutos parillisissa yskösviljelmissä ja nenäpyyhkäisissä bakteereille ja antibioottiresistenssille
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Yskös- ja nenänäytteitä viljellään jokaisella käynnillä käyttäen standardoituja menetelmiä CF-patogeenien ja herkkyyden tunnistamiseksi standardinmukaiselle antibioottipaneelille.
|
1 vuosi
|
|
Muutos akustisessa rinometriassa nenän tukkeutumiseen (tilavuus) (mitataan VCU-paikalla).
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Akustista rinometriaa käytetään nenäontelon poikkileikkaustilavuuden mittaamiseen, mikä mahdollistaa nenän tilavuuden laskemisen.
Heijastuneet ääniaallot tuodaan kivuttomasti nenäsovittimien kautta nenäkäytäviin, mikä mahdollistaa alue-etäisyyskaavioiden tuottamisen.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuus- ja haittatapahtumien määrä, mukaan lukien nenän tukkoisuus, nenäverenvuoto ja päänsärky.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kaikkien nenän ja keuhkojen haittatapahtumien esiintymistiheys, vakavuus ja kesto syistä riippumatta kirjataan REDCapiin sähköisenä tapausraporttilomakkeena.
Vakavat haittatapahtumat tallennetaan OnCoreen.
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus lasketaan kullekin potilaalle, ja jokainen potilas lasketaan kerran käyttäen vakavinta koettua luokkaa.
Haittavaikutusten kesto lasketaan kunkin tapahtuman jatkuessa päivien lukumäärän mukaan.
Taulukot luodaan kaikista haittatapahtumista, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat ja tutkimuksesta vetäytymiset.
|
1 vuosi
|
|
Protokollan määrittelemien keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä, jotka on hoidettu oraalisilla anti-pseudomonaalisilla antibiooteilla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Protokollan määrittämä keuhkojen paheneminen sisältää tapahtumia, joille on ominaista keuhkooireiden muutos tai paheneminen (lisääntynyt yskä, lisääntynyt ysköksen eritys ja rintakehän tukkoisuus, vähentynyt ruokahalu ja rasitussieto), painon lasku ja keuhkojen toiminnan heikkeneminen, jotka vaativat antibioottihoidon aloittamista.
Protokollan määrittämät pahenemisvaiheet koehenkilöillä, jotka edellyttävät oraalista antibioottihoitoa, määritetään sairauskertomuksesta tämän tutkimuksen aikana.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Bruce K Rubin, MD, Virginia Commonwealth University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Nenän sairaudet
- Infektiota estävät aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Aztreonaami
Muut tutkimustunnusnumerot
- HM20005657
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten osallistujien henkilötiedot poistetaan, eikä niitä ole saatavilla.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .