Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aztreonam Aerosol for å behandle nesesykdom av cystisk fibrose

11. januar 2021 oppdatert av: Virginia Commonwealth University
Denne studien er designet som en maskert, tosenter, randomisert, placebokontrollert pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av nasal og oral inhalasjon av 75 mg aztreonam hos personer med CF og lungeinfeksjon på grunn av PA. Studien vil involvere to steder: Virginia Commonwealth University Medical Center (VCU) og Eastern Virginia Medical School (EVMS). Potensielle forsøkspersoner vil bli identifisert på hvert nettsteds CF-klinikk.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er utformet for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til nasal aztreonam administrert ved bruk av Pari Sinus Nebulizer kombinert med oral Cayston aerosolbehandling sammenlignet med placebo på kliniske og laboratoriemessige endepunkter som risiko for antibiotikaresistent Pseudomonas aeruginosa (PA), tid til lungeinfeksjon eksacerbasjon, nasal livskvalitet, lungefunksjon, nese- og nedre luftveiskulturer og egenskaper ved slim.

P. aeruginosa (PA) er en primær årsak til lungeinfeksjoner hos personer med cystisk fibrose (CF) (1). I løpet av det siste tiåret har studier vist at aerosoliserte antibiotika kan redusere lavere respiratorisk bakteriell belastning, redusere forverring av lungesykdom og hos mange pasienter forbedre lungefunksjonen. Cayston (aztreonam) oral aerosol ved bruk av PARI Altera Nebulizer System ble godkjent av FDA i februar 2010 for CF-pasienter 7 år eller eldre med PA (2). I 2011 brukte 35,8 % eller pasienter i National CF Patient Registry Cayston til behandling (3). Bakteriekulturer tyder på at de øvre og nedre luftveiene til CF-pasienter er kryssinfisert av PA og at de paranasale bihulene kan fungere som et bakteriell reservoar (4). Det er forbedret overlevelse etter transplanasjon for pasienter som gjennomgår bihuleoperasjoner og daglige nesevasker for å redusere bakteriemengden (2).

Rutinemessig CF-behandling inkluderer vanligvis ikke vurdering av øvre luftveier. Det er ingen publiserte studier som evaluerer effekten av aerosolantibiotika for å behandle nese- og bihuleinfeksjoner ved CF i kombinasjon med oral inhalasjonsaerosolbehandling for å behandle sykdommen i nedre luftveier. Mainz og medarbeidere publiserte imidlertid en kasusrapport som antydet at sinonasal administrering av tobramycin ved bruk av Pari Sinus-nebulisatoren (Pari Corp, Starnberg, Tyskland) forsinket PA-infeksjon i nedre luftveier hos en 12-åring med CF som hadde kronisk mukopurulent rhinosinusitt (5) og studier i kronisk obstruktiv lungesykdom tyder på at behandling av øvre luftveier også kan forbedre samtidige nedre luftveissykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn eller kvinner 7 år eller eldre og i stand til å utføre lungefunksjonstesting
  2. Bekreftet diagnose av CF etter 1997 CF Consensus Conference-kriteriene og fulgt av VCU eller EVMS CF-klinikken
  3. Tilstedeværelse av PA i 2 kulturer i nedre luftveier (sputum) i de 24 månedene før screening
  4. Forsøkspersoner og/eller foresatte må kunne gi skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre
  5. Alle seksuelt aktive kvinnelige forsøkspersoner som er i fertil alder må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode (dvs. kondom eller avholdenhet).
  6. Alle seksuelt aktive kvinnelige forsøkspersoner må ha negativ graviditetstest ved screening (V0).
  7. Klinisk stabil bestemt av studielegen uten signifikante nye luftveissymptomer.
  8. Tilstedeværelse av PA i nesekultur (pinne eller sekret) eller sinuskultur oppnådd i løpet av 12 måneder før screening eller ved screeningbesøk

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk av orale, IV eller inhalerte antibiotika innen 0 dager før studien annet enn lavdose azitromycin
  2. Alvorlig lungesykdom med FEV1<30 % spådd av baseline SpO2<0,90
  3. ØNH-operasjon innen 6 måneder etter screening
  4. Allergi eller dokumentert bivirkning mot aztreonam
  5. Neseblødning eller betydelig (>30 ml) hemoptyse de siste 6 månedene
  6. Hyppig (ukentlig eller oftere) eller alvorlig hodepine
  7. Det er usannsynlig at forsøkspersonen overholder prosedyrene som er planlagt i protokollen
  8. Forsøkspersonen deltar i en annen klinisk studie innen 30 dager før studiestart
  9. Personer som har gjennomgått en lungetransplantasjon vil bli ekskludert
  10. Fanger vil bli ekskludert
  11. Ikke-engelsktalende pasienter vil bli ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Standard terapi
Oral inhalasjon via PARI Altera-enhet: standard terapikomparator (oral aztreonam 75 mg tre ganger daglig) OG neseinhalering via PARI PAS-enhet: nasal placebo-normal saltvann to ganger per dag
Legemiddel: Oral Aztreonam
Standard terapikomparator (oral Cayston 75 mg tre ganger daglig)
Andre navn:
  • Cayston
  • Azactam
Legemiddel: Nasal placebo
Placebo (nesesaltvann to ganger per dag)
Andre navn:
  • Saltvann
Eksperimentell: Studieterapi
Oral inhalasjon via PARI Altera-enhet: Standard terapikomparator (oral Aztreonam 75 mg tre ganger daglig) OG neseinhalering via PARI PAS-enhet: Eksperimentell-Nasal Aztreonam 75 mg to ganger per dag
Legemiddel: Oral Aztreonam
Standard terapikomparator (oral Cayston 75 mg tre ganger daglig)
Andre navn:
  • Cayston
  • Azactam
Legemiddel: Nasal Aztreonam
Studieterapi (nasal Aztreonam 75 mg to ganger per dag)
Andre navn:
  • Cayston
  • Azactam

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall protokolldefinerte lungeeksaserbasjoner behandlet med IV anti-pseudomonale antibiotika på dag 140
Tidsramme: 140 dager
Protokolldefinert lungeforverring inkluderer hendelser som er preget av endring eller forverring av lungesymptomer (økt hoste, økt sputumproduksjon og tett brystkasse, nedsatt appetitt og treningstoleranse), vekttap og nedsatt lungefunksjon som fører til oppstart av antibiotikabehandling. Protokolldefinerte eksacerbasjoner hos personer som krever behandling med IV-antibiotika vil bli bestemt fra journalen i løpet av denne studien.
140 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første protokolldefinerte lungeforverring behandlet med IV anti-pseudomonale antibiotika
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Protokolldefinert lungeforverring inkluderer hendelser som er preget av endring eller forverring av lungesymptomer (økt hoste, økt sputumproduksjon og tett brystkasse, nedsatt appetitt og treningstoleranse), vekttap og nedsatt lungefunksjon som fører til oppstart av antibiotikabehandling. Protokolldefinerte eksacerbasjoner hos personer som krever behandling med IV-antibiotika vil bli bestemt fra journalen i løpet av denne studien. Tidspunktet for begynnelsen av studien til første protokolldefinerte lungeforverring vil også bli bestemt fra journalen i løpet av denne studien.
Inntil 6 måneder
Endring i sinus og nasal QoL spørreskjema (SNOT-20) på dag 140 og dag 168
Tidsramme: Dag 140 og dag 168
Sino-Nasal Outcome Test 20 (SNOT-20) er et validert helserelatert QOL-spørreskjema designet for å bestemme virkningen av sinonasal dysfunksjon. Pasienter vil vurdere nesesymptomer, følelser og aktivitet på en skala av forverrede symptomer scoret fra 1 til 7 for å gi en kvantifiserbar poengsum som kan måle sykdommens alvorlighetsgrad. Det har vist seg som et responsivt mål på helserelatert livskvalitet og egnet for bruk i resultatstudier og rutinemessig klinisk behandling. Undersøkelsessvarene fra dag 140 og dag 168 vil bli sammenlignet med SNOT20-undersøkelsessvarene fra tidligere besøk (V1, V2 og V4)
Dag 140 og dag 168
Endring i cystisk fibrose QoL-score (CFQ-R) på dag 140
Tidsramme: Dag 140
CFQ-R er et validert pasientrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for barn og voksne med CF. CFQ-R inneholder både generelle og CF-spesifikke skalaer. CFQ-R ble administrert ved besøk 1, 6 og 7. Endepunktet var endring i CFQR på dag 140 sammenlignet med V1 og V5.
Dag 140
Endring i lungefunksjon (FVC og FEV1 prosent anslått) på dag 140
Tidsramme: Dag 140
Rutinemessig spirometri vil bli utført i henhold til American Thoracic Society (ATS) retningslinjer. Minimum tre manøvrer vil bli utført. Den største FVC og FEV1 vil bli rapportert etter å ha undersøkt data fra alle akseptable kurver selv om de ikke stammer fra samme manøver. Data vil bli uttrykt både i absolutte verdier og som prosent (%) spådd basert på NHANES predikerte verdier.
Dag 140
Endring i parede sputumkulturer og neseprøver for bakterier og antibiotikaresistens
Tidsramme: 1 år
Expectorated sputum og nasale vattpinner vil bli dyrket ved hvert besøk ved å bruke standardiserte prosedyrer for å identifisere CF-patogener samt mottakelighet for et standardpanel med antibiotika.
1 år
Endring i akustisk rhinometri for neseobstruksjon (volum) (Vil bli målt på VCU-sted).
Tidsramme: 1 år
Akustisk rhinometri brukes til å måle tverrsnittsvolum av nesehulen som tillater beregning av nesevolum. Reflekterte lydbølger introduseres smertefritt gjennom neseadaptere inn i nesegangene, noe som tillater produksjon av område-avstandsgrafer.
1 år
Antall sikkerhets- og uønskede hendelser, inkludert nesetetthet, neseblødning og hodepine.
Tidsramme: 1 år
Hyppigheten, alvorlighetsgraden og varigheten av alle nese- og lungebivirkninger, uansett årsak, vil bli registrert i REDCap som et elektronisk saksrapportskjema. Alvorlige uønskede hendelser vil bli fanget opp i OnCore. Hyppigheten og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser vil bli beregnet for hver pasient, og hver pasient telles én gang ved å bruke den mest alvorlige karakteren som er opplevd. Varigheten av uønskede hendelser vil bli beregnet etter antall dager hver hendelse vedvarte. Tabeller vil bli generert for alle uønskede hendelser inkludert alvorlige uønskede hendelser og trekker seg fra studien.
1 år
Antall protokolldefinerte lungeeksaserbasjoner behandlet med orale anti-pseudomonale antibiotika
Tidsramme: 1 år
Protokolldefinert lungeforverring inkluderer hendelser som er preget av endring eller forverring av lungesymptomer (økt hoste, økt sputumproduksjon og tett brystkasse, nedsatt appetitt og treningstoleranse), vekttap og nedsatt lungefunksjon som fører til oppstart av antibiotikabehandling. Protokolldefinerte forverringer hos personer som krever behandling med orale antibiotika vil bli bestemt fra journalen i løpet av denne studien.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Virginia Commonwealth University

Samarbeidspartnere

Eastern Virginia Medical School

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bruce K Rubin, MD, Virginia Commonwealth University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

19. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

19. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2016

Først lagt ut (Anslag)

6. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HM20005657

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata vil bli avidentifisert og vil ikke være tilgjengelig.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Oral Aztreonam

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere