Tutkimus aseneuraamihappoa pitkitetysti vapauttavien (Ace-ER) -tablettien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on glukosamiini- (UDP-N-asetyyli)-2-epimeraasimyopatia (GNEM) tai perinnöllinen inkluusiokehomyopatia (HIBM)
keskiviikko 22. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Vaiheen 3B avoin laajennustutkimus aseneuraamihappoa pitkitetysti vapauttavien (Ace-ER) -tablettien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on GNE-myopatia (GNEM) tai perinnöllinen inkluusiokehon myopatia (HIBM)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Ace-ER-hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on GNEM.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä vaiheen 3b jatkotutkimuksessa arvioidaan Ace-ER:n pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, jotka osallistuivat tutkimukseen UX001-CL301 (NCT02377921), tutkimukseen UX001-CL202 (NCT01830972) ja tutkimukseen UX001-CL203 (NCT02731690) ja valmistuivat.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
143
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Messina, Italia
- University of Messina
-
Milan, Italia
- University of Milan
-
Rome, Italia
- Università Cattolica
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
-
-
Reunion
-
Saint-Pierre, Reunion, Ranska
- CHU La Réunion - Site GHSR
-
-
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University School of Medicine
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- olet suorittanut tutkimuksen UX001-CL202, UX001-CL301 tai UX001-CL203
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
- Valmis noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien tai miespuolisten osallistujien, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, joille ei ole tehty kahdenvälistä salpingoooforektomiaa ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka tutkija on määrittänyt (ts. suun kautta otettavat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, hormonaaliset ehkäisytabletit, emätinrengas, kohdunsisäinen laite, fyysiset kaksoisestemenetelmät, kirurginen kohdun poisto, vasektomia, munanjohtimien ligaatio tai todellinen raittius [kun tämä on sopusoinnussa potilaan ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa], mikä tarkoittaa, ettei harrastaa seksiä, koska koehenkilö päättää olla tekemättä) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeisestä ajanjaksosta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään kaksi vuotta, joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään vuosi ennen seulontatutkimusta tai joille on tehty täydellinen kohdun tai molemminpuolinen salpingoooforektomia
Poissulkemiskriteerit:
Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:
- N-asetyyli-D-mannosamiinin (ManNAc) tai vastaavien metaboliittien nieleminen; suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG); tai mitä tahansa, joka voi metaboloitua tuottamaan SA:ta kehossa 60 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- on ollut yliherkkyyttä siaalihapolle (SA) tai sen apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Raskaana tai imetyksen aikana seulonnassa tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen odotettu tarve ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista
- jolla on tutkijan mielestä niin vakava ja terävä tila, että se vaatii välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa tai ei ehkä mahdollista turvallista osallistumista tutkimukseen
- hänellä on samanaikainen sairaus, aktiivinen itsemurha-ajatuksia tai muu tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimusta ei saada päätökseen, tai se häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi turvallisuuteen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääke: Aceneuramic Acid Extended Release -tabletit
Osallistujat ottavat 4 tablettia (500 mg Ace-ER 2 g per annos) suun kautta 3 kertaa päivässä (TID).
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta hoidon loppuun plus 30 päivää (+5 päivää). Hoidon keskimääräinen (SD) kesto oli 256,3 (101,54) päivää.
|
AE määriteltiin mitä tahansa lääkkeen käyttöön liittyvää ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi huumeeseen vai ei.
SAE tai vakava epäilty haittavaikutus on AE tai epäilty haittavaikutus, joka millä tahansa annoksella johtaa joko tutkijan tai Ultragenyxin näkemyksen mukaan johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai vamma (merkittävä häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja); synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio.
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka ilmeni ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Kaikkien haittavaikutusten vakavuus luokiteltiin käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -versiota 4.03: luokka 1 = lievä, aste 2 = keskivaikea, aste 3 = vakava, aste 4 = henkeä uhkaava, luokka 5 = kuolema. .
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta hoidon loppuun plus 30 päivää (+5 päivää). Hoidon keskimääräinen (SD) kesto oli 256,3 (101,54) päivää.
|
|
Muutos lähtötasosta HHD UEC -pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
Lujuuden mittaamiseen käytettiin kädessä pidettävää dynamometriaa.
Maksimivapaaehtoista isometristä supistusta dynamometriä vastaan käytettiin mittaamaan kahdenvälistä voimaa seuraavissa lihasryhmissä: olkapään abduktorit, ranteen ojentajat ja polven ojentajat.
Käytettiin myös erikoisdynamometrejä pidon ja avaimen puristusvoiman mittaamiseen.
Jokaisen kokonaisvoima (kgf) kirjattiin.
UEC johdetaan oikean ja vasemman kokonaisvoiman keskiarvon summasta (mitattuna kgf).
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen yleisen estimointiyhtälön (GEE) mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta GNEM-FAS:n laajennetun version mobiiliverkkotunnuksen pistemäärässä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
GNEM-FAS Expanded Version Mobility -aliasteikkopisteissä on 13 kohdetta ja se vaihtelee välillä 0–52, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa liikkuvuutta.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
|
Muutos lähtötasosta GNEM-FAS:n yläraajojen verkkotunnuksessa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
GNEM-FAS Expanded Version Upper Extremity -alaasteikkopisteissä on 9 kohtaa ja se vaihtelee välillä 0–36, ja korkeammat pisteet edustavat taitavampaa, itsenäistä käsivarsien käyttöä toiminnallisen toiminnan suorituksen aikana.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24, 48
|
|
Muutos lähtötasosta HHD-alaraajojen komposiittipisteissä (LEC) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Lujuuden mittaamiseen käytettiin kädessä pidettävää dynamometriaa.
Maksimivapaaehtoista isometristä supistusta dynamometriä vastaan käytettiin mittaamaan kahdenvälistä voimaa seuraavissa lihasryhmissä: olkapään abduktorit, ranteen ojentajat ja polven ojentajat.
Käytettiin myös erikoisdynamometrejä pidon ja avaimen puristusvoiman mittaamiseen.
Jokaisen kokonaisvoima (kgf) kirjattiin.
LEC johdetaan oikean ja vasemman kokonaisvoiman keskiarvon summasta (mitattu kgf).
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos perustilanteesta istuma-seisomatestin seisomien lukumäärässä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Alaraajojen toiminta arvioitiin istumalla seisomaan -testillä.
Kirjattiin, kuinka monta kertaa osallistuja voi nousta istuma-asennosta seisoma-asennosta 30 sekunnin aikana.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos perustilanteesta nostojen määrässä 30 sekunnin painotetussa käsivarren nostotestissä ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Yläraajojen toiminta arvioitiin käyttämällä painotettua käsivarren nostotestiä, joka suoritettiin kahdenvälisesti.
Kirjattiin, kuinka monta kertaa osallistuja pystyy nostamaan 1 kg:n painon päänsä yläpuolelle 30 sekunnin aikana.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta metreinä Kävelty 6 MWT ajan kuluessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Kokonaiskävelymatka (metrejä) mitattiin 6 minuutin aikana.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetuista metreistä, jotka ovat kävelleet 6 MWT ajan kuluessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Mitattiin 6 minuutin aikana kävelty kokonaismatka (metreinä) ja arvioitiin iän ja sukupuolen normatiivisten tietojen perusteella ennustettu matka.
Ennustettu 6MWT:n etäisyys (metriä) = 868,8 - (2,99 x ikä) - (74,7 x sukupuoli), jossa ikä on perusikä vuosina ja sukupuoli = 0 miehillä ja 1 naisilla.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta polven ojentajien kokonaisvoimassa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Lujuuden mittaamiseen käytettiin kädessä pidettävää dynamometriaa.
Maksimivapaaehtoista isometristä supistusta dynamometriä vastaan käytettiin mittaamaan kahdenvälistä voimaa seuraavissa lihasryhmissä: olkapään abduktorit, ranteen ojentajat ja polven ojentajat.
Käytettiin myös erikoisdynamometrejä pidon ja avaimen puristusvoiman mittaamiseen.
Jokaisen kokonaisvoima (kgf) kirjattiin.
Kahdenvälinen kokonaisvoima määritettiin oikean ja vasemman voiman keskiarvona (mitattu kgf).
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta polven ojentajien ennustetun kokonaisvoiman prosentteina ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Alaraajojen lihasvoiman prosentuaalinen ennustettu kokonaisvoiman arvo polven ojentajalihaksissa määritettiin iän, sukupuolen, pituuden ja painon mukaisten vertailuyhtälöiden perusteella.
Analysoitu käyttäen toistuvan mittauksen GEE-mallia, joka sisältää perusarvon kovariaattina.
|
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 24 ja 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 10. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 10. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX001-CL302
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .