Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność tabletek o przedłużonym uwalnianiu kwasu aceneuramowego (Ace-ER) u pacjentów z miopatią glukozaminy (UDP-N-acetylo)-2-epimerazy (GNEM) lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych (HIBM)
22 marca 2023 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Otwarte badanie rozszerzone fazy 3B w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności tabletek o przedłużonym uwalnianiu kwasu aceneuramowego (Ace-ER) u pacjentów z miopatią GNE (GNEM) lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych (HIBM)
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia Ace-ER u pacjentów z GNEM.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie rozszerzone fazy 3b oceni długoterminowe bezpieczeństwo Ace-ER u pacjentów, którzy uczestniczyli i ukończyli badanie UX001-CL301 (NCT02377921), badanie UX001-CL202 (NCT01830972) i badanie UX001-CL203 (NCT02731690).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
143
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
-
-
Reunion
-
Saint-Pierre, Reunion, Francja
- CHU La Réunion - Site GHSR
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University School of Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
-
-
-
Messina, Włochy
- University of Messina
-
Milan, Włochy
- University of Milan
-
Rome, Włochy
- Università Cattolica
-
-
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończono badanie UX001-CL202, UX001-CL301 lub UX001-CL203
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
- Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
- Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym, którzy nie przeszli obustronnej resekcji jajników i są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji określonej przez badacza ośrodka (tj. doustne hormonalne środki antykoncepcyjne, hormonalne środki antykoncepcyjne w postaci plastrów, krążek dopochwowy, wkładka wewnątrzmaciczna, fizyczne metody podwójnej bariery, histerektomia chirurgiczna, wazektomia, podwiązanie jajowodów lub prawdziwa abstynencja [jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjentki], co oznacza, że nie uprawianie seksu, ponieważ osoba badana tego nie robi), od okresu po podpisaniu świadomej zgody do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w okresie menopauzy przez co najmniej dwa lata, miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię lub obustronne wycięcie jajników z jajowodu
Kryteria wyłączenia:
Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu:
- Spożycie N-acetylo-D-mannozaminy (ManNAc) lub pokrewnych metabolitów; dożylna immunoglobulina (IVIG); lub cokolwiek, co może być metabolizowane do wytworzenia SA w organizmie w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową
- Miał jakąkolwiek nadwrażliwość na kwas sialowy (SA) lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
- Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywane zapotrzebowanie na jakikolwiek badany środek przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
- W opinii badacza występuje stan o takiej ciężkości i ostrości, że uzasadnia to natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu
- Ma współistniejącą chorobę, aktywne myśli samobójcze lub inny stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, lub przeszkadza w uczestnictwie w badaniu lub wpływa na bezpieczeństwo
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lek: tabletki o przedłużonym uwalnianiu kwasu aceneuramowego
Uczestnicy będą przyjmować 4 tabletki (500 mg Ace-ER każda po 2 g na dawkę) doustnie 3 razy dziennie (TID).
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca leczenia plus 30 dni (+5 dni). Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 256,3 (101,54) dni.
|
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane z używaniem leku, niezależnie od tego, czy zostało ono uznane za związane z narkotykiem, czy nie.
SAE lub poważne podejrzewane działanie niepożądane to zdarzenie niepożądane lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce, zdaniem Badacza lub firmy Ultragenyx, skutkuje jednym z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niesprawność lub niepełnosprawność (istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych); wrodzona anomalia/wada wrodzona.
TEAE zdefiniowano jako każde AE, które wystąpiło po pierwszej dawce badanego leku.
Nasilenie wszystkich AE zostało ocenione przy użyciu National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w wersji 4.03: stopień 1=łagodny, stopień 2=umiarkowany, stopień 3=ciężki, stopień 4=zagrażający życiu, stopień 5=zgon .
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca leczenia plus 30 dni (+5 dni). Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 256,3 (101,54) dni.
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do linii bazowej w wyniku HHD UEC
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
Do pomiaru siły zastosowano ręczne testy dynamometryczne.
Maksymalny świadomy skurcz izometryczny względem dynamometru wykorzystano do pomiaru siły obustronnej w następujących grupach mięśni: odwodziciele ramion, prostowniki nadgarstka i prostowniki kolan.
Zastosowano również specjalistyczne dynamometry do pomiaru siły chwytu i ściśnięcia klawiszy.
Zapisano całkowitą siłę (w kgf) dla każdego z nich.
UEC pochodzi z sumy średniej całkowitej siły prawej i lewej strony (mierzonej w kgf).
Przeanalizowano przy użyciu modelu uogólnionego równania oszacowania (GEE) z powtarzanymi pomiarami, który obejmuje wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w ocenie domeny mobilności rozszerzonej wersji GNEM-FAS w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
Wynik podskali mobilności wersji rozszerzonej GNEM-FAS składa się z 13 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą mobilność.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej wyniku domeny kończyn górnych GNEM-FAS w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
Wynik podskali kończyn górnych wersji rozszerzonej GNEM-FAS zawiera 9 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki reprezentują bardziej wykwalifikowane, niezależne użycie ramion podczas wykonywania czynności funkcjonalnych.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24, 48
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach HHD kończyn dolnych (LEC).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Do pomiaru siły zastosowano ręczne testy dynamometryczne.
Maksymalny świadomy skurcz izometryczny względem dynamometru wykorzystano do pomiaru siły obustronnej w następujących grupach mięśni: odwodziciele ramion, prostowniki nadgarstka i prostowniki kolan.
Zastosowano również specjalistyczne dynamometry do pomiaru siły chwytu i ściśnięcia klawiszy.
Zapisano całkowitą siłę (w kgf) dla każdego z nich.
LEC pochodzi z sumy średniej siły całkowitej prawej i lewej strony (mierzonej w kgf).
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana liczby podstawek w teście siadania i stania w czasie w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Funkcję kończyn dolnych oceniano za pomocą testu siadania i wstawania.
Rejestrowano, ile razy uczestnik mógł wstać z pozycji siedzącej do stojącej w ciągu 30 sekund.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana liczby podniesień w stosunku do linii bazowej w 30-sekundowym teście podnoszenia ramienia z obciążeniem w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Funkcję kończyny górnej oceniano za pomocą testu unoszenia ramienia z obciążeniem wykonywanego obustronnie.
Rejestrowano, ile razy uczestnik może podnieść 1 kg ciężaru nad głowę w ciągu 30 sekund.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana od linii bazowej w metrach, które przeszedłeś w 6MWT w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Mierzono całkowity dystans przebyty (w metrach) w okresie 6 minut.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w procentach Przewidywane metry w 6MWT w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Zmierzono całkowitą odległość pokonaną (w metrach) w okresie 6 minut i oszacowano procent przewidywanej odległości na podstawie danych normatywnych dla wieku i płci.
Przewidywany dystans 6MWT (metry) = 868,8 - (2,99 x Wiek) - (74,7 x Płeć), gdzie wiek to wiek bazowy w latach, a płeć = 0 dla mężczyzn i 1 dla kobiet.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana całkowitej siły w prostownikach stawu kolanowego w czasie w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Do pomiaru siły zastosowano ręczne testy dynamometryczne.
Maksymalny świadomy skurcz izometryczny względem dynamometru wykorzystano do pomiaru siły obustronnej w następujących grupach mięśni: odwodziciele ramion, prostowniki nadgarstka i prostowniki kolan.
Zastosowano również specjalistyczne dynamometry do pomiaru siły chwytu i ściśnięcia klawiszy.
Zapisano całkowitą siłę (w kgf) dla każdego z nich.
Całkowitą siłę obustronną zdefiniowano jako średnią siły prawej i lewej strony (mierzoną w kgf).
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
|
Zmiana od linii bazowej w procentach przewidywanej całkowitej siły w prostownikach stawu kolanowego w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Procent przewidywanej całkowitej wartości siły mięśni kończyn dolnych w prostownikach stawu kolanowego określono na podstawie równań referencyjnych uwzględniających wiek, płeć, wzrost i masę ciała.
Analizowano przy użyciu modelu GEE z powtarzanymi pomiarami, który zawiera wartość bazową jako współzmienną.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 16, 24 i 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 maja 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 stycznia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 kwietnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 kwietnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX001-CL302
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .