Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia delle compresse a rilascio prolungato di acido aceneuramico (Ace-ER) in pazienti con miopatia da glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerasi (GNEM) o miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM)
22 marzo 2023 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Studio di estensione in aperto di fase 3B per valutare la sicurezza e l'efficacia delle compresse di acido aceneuramico a rilascio prolungato (Ace-ER) in pazienti con miopatia GNE (GNEM) o miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM)
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento Ace-ER in soggetti con GNEM.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di estensione di fase 3b valuterà la sicurezza a lungo termine di Ace-ER nei pazienti che hanno partecipato e completato lo studio UX001-CL301 (NCT02377921), lo studio UX001-CL202 (NCT01830972) e lo studio UX001-CL203 (NCT02731690).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
143
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University
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Paris, Francia
- Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
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Reunion
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Saint-Pierre, Reunion, Francia
- CHU La Réunion - site GHSR
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Jerusalem, Israele
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
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Messina, Italia
- University of Messina
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Milan, Italia
- University of Milan
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Rome, Italia
- Università Cattolica
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California, Irvine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University School of Medicine
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Aver completato lo studio UX001-CL202, UX001-CL301 o UX001-CL203
- Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata alla ricerca
- Disposto a rispettare tutte le procedure di studio
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile o i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile che non sono state sottoposte a salpingo-ooforectomia bilaterale e sono sessualmente attive devono acconsentire a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come determinato dal ricercatore del sito (ovvero, contraccettivi ormonali orali, contraccettivi ormonali cerotti, anello vaginale, dispositivo intrauterino, metodiche a doppia barriera fisica, isterectomia chirurgica, vasectomia, legatura delle tube o vera e propria astinenza [quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto], il che significa non fare sesso perché il soggetto sceglie di non farlo), dal periodo successivo alla firma del consenso informato fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo Screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono in menopausa da almeno due anni, che hanno subito la legatura delle tube almeno un anno prima dello screening o che hanno subito un'isterectomia totale o un'ovariectomia bilaterale con salpingo
Criteri di esclusione:
Gli individui che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonei a partecipare allo studio:
- Ingestione di N-acetil-D-mannosammina (ManNAc) o metaboliti correlati; immunoglobulina endovenosa (IVIG); o qualsiasi cosa che possa essere metabolizzata per produrre SA nel corpo entro 60 giorni prima della visita di screening
- Ha avuto ipersensibilità all'acido sialico (SA) o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
- - Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (se stessa o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
- Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening, o requisito previsto per qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate
- Ha una condizione di tale gravità e acutezza, secondo il parere dello sperimentatore, che giustifica un intervento chirurgico immediato o altro trattamento o potrebbe non consentire una partecipazione sicura allo studio
- Ha una malattia concomitante, ideazione suicidaria attiva o altra condizione che, secondo lo sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o pregiudicherebbe la sicurezza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Droga: compresse a rilascio prolungato di acido aceneuramico
I partecipanti assumeranno 4 compresse (500 mg Ace-ER ciascuna per 2 g per dose) per via orale 3 volte al giorno (TID).
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzioni dovute a eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine del trattamento più 30 giorni (+5 giorni). La durata media (DS) del trattamento è stata di 256,3 (101,54) giorni.
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco, considerato o meno correlato al farmaco.
Un SAE o una sospetta reazione avversa grave è un evento avverso o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, a giudizio dello sperimentatore o di Ultragenyx, si traduce in uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità o disabilità persistente o significativa (sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita); anomalia congenita/difetto alla nascita.
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso verificatosi dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
La gravità di tutti gli eventi avversi è stata classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) del National Cancer Institute versione 4.03: grado 1=lieve, grado 2=moderato, grado 3=severo, grado 4=pericoloso per la vita, grado 5=morte .
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine del trattamento più 30 giorni (+5 giorni). La durata media (DS) del trattamento è stata di 256,3 (101,54) giorni.
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Variazione rispetto al basale del punteggio HHD UEC nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Il test dinamometrico manuale è stato utilizzato per misurare la forza.
La massima contrazione isometrica volontaria contro un dinamometro è stata utilizzata per misurare la forza bilaterale nei seguenti gruppi muscolari: abduttori della spalla, estensori del polso ed estensori del ginocchio.
Sono stati utilizzati anche dinamometri specializzati per la misurazione della presa e della forza di presa delle chiavi.
È stata registrata la forza totale (in kgf) per ciascuno.
L'UEC è derivato dalla somma della media della forza totale destra e sinistra (misurata in kgf).
Analizzato utilizzando un modello di equazione di stima generalizzata (GEE) a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di mobilità della versione espansa GNEM-FAS nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Il punteggio della sottoscala GNEM-FAS Expanded Version Mobility ha 13 item e varia da 0 a 52 con punteggi più alti che rappresentano una maggiore mobilità.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Variazione rispetto al basale del punteggio del dominio degli arti superiori GNEM-FAS nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Il punteggio della sottoscala GNEM-FAS Expanded Version Upper Extremity ha 9 item e varia da 0 a 36 con punteggi più alti che rappresentano un uso più abile e indipendente delle braccia durante l'esecuzione dell'attività funzionale.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24, 48
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Variazione rispetto al basale nel punteggio LEC (HHD Lower Extremity Composite) nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Il test dinamometrico manuale è stato utilizzato per misurare la forza.
La massima contrazione isometrica volontaria contro un dinamometro è stata utilizzata per misurare la forza bilaterale nei seguenti gruppi muscolari: abduttori della spalla, estensori del polso ed estensori del ginocchio.
Sono stati utilizzati anche dinamometri specializzati per la misurazione della presa e della forza di presa delle chiavi.
È stata registrata la forza totale (in kgf) per ciascuno.
Il LEC è derivato dalla somma della media della forza totale destra e sinistra (misurata in kgf).
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale del numero di stand nel test sit-to-stand nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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La funzione degli arti inferiori è stata valutata utilizzando un test sit-to-stand.
È stato registrato il numero di volte in cui il partecipante può alzarsi da una posizione seduta a una posizione eretta in un periodo di 30 secondi.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale del numero di sollevamenti nel test di sollevamento del braccio ponderato di 30 secondi nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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La funzione dell'arto superiore è stata valutata utilizzando un test di sollevamento del braccio ponderato eseguito bilateralmente.
È stato registrato il numero di volte in cui il partecipante può sollevare un peso di 1 kg sopra la testa in un periodo di 30 secondi.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale in metri percorsi in 6 MWT nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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È stata misurata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale in percentuale dei contatori previsti percorsi in 6 MWT nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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È stata misurata la distanza totale percorsa (metri) in un periodo di 6 minuti ed è stata stimata la distanza percentuale prevista in base ai dati normativi per età e sesso.
Distanza 6MWT prevista (metri) = 868,8 - (2,99 x Età) - (74,7 x Sesso), dove l'età è l'età di base in anni e il sesso = 0 per i maschi e 1 per le femmine.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale della forza totale negli estensori del ginocchio nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Il test dinamometrico manuale è stato utilizzato per misurare la forza.
La massima contrazione isometrica volontaria contro un dinamometro è stata utilizzata per misurare la forza bilaterale nei seguenti gruppi muscolari: abduttori della spalla, estensori del polso ed estensori del ginocchio.
Sono stati utilizzati anche dinamometri specializzati per la misurazione della presa e della forza di presa delle chiavi.
È stata registrata la forza totale (in kgf) per ciascuno.
La forza totale bilaterale è stata definita come la media della forza destra e sinistra (misurata in kgf).
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale in percentuale della forza totale prevista negli estensori del ginocchio nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Il valore percentuale della forza totale previsto della forza muscolare degli arti inferiori negli estensori del ginocchio è stato determinato sulla base di equazioni di riferimento aggiustate per età, sesso, altezza e peso.
Analizzato utilizzando un modello GEE a misura ripetuta, che include il valore di riferimento come covariata.
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Basale, settimane 8, 16, 24 e 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 maggio 2016
Completamento primario (Effettivo)
10 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
10 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 aprile 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 aprile 2016
Primo Inserito (Stima)
13 aprile 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 marzo 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UX001-CL302
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