이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

글루코사민(UDP-N-아세틸)-2-에피머라아제 근병증(GNEM) 또는 유전성 봉입체 근병증(HIBM) 환자에서 아세뉴라믹산 서방형(Ace-ER) 정제의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구

2023년 3월 22일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

GNE 근육병증(GNEM) 또는 유전성 봉입체 근육병증(HIBM) 환자를 대상으로 아세뉴라믹산 서방형(Ace-ER) 정제의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3B상 공개 확장 연구

이 연구의 목적은 GNEM 환자에서 Ace-ER 치료의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 3b상 확장 연구는 연구 UX001-CL301(NCT02377921), 연구 UX001-CL202(NCT01830972), 연구 UX001-CL203(NCT02731690)에 참여하고 완료한 환자를 대상으로 Ace-ER의 장기 안전성을 평가할 예정이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

143

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine, St. Louis
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
  • 영국
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center
  • 이탈리아
      • Messina, 이탈리아
        • University of Messina
      • Milan, 이탈리아
        • University of Milan
      • Rome, 이탈리아
        • Università Cattolica
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
    • Reunion
      • Saint-Pierre, Reunion, 프랑스
        • CHU La Réunion - site GHSR

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • UX001-CL202, UX001-CL301 또는 UX001-CL203 연구 완료
  • 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차가 수행되기 전에 서면으로 서명된 사전 동의를 제공할 의지와 능력
  • 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있는 자
  • 가임 여성 참가자 또는 양측 난소 난관 절제술을 받지 않고 성적으로 활동적인 가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 현장 조사자가 결정한 매우 효과적인 피임 방법(즉, 경구 호르몬 피임약, 패치 호르몬 피임약, 질 고리, 자궁 내 장치, 물리적 이중 장벽 방법, 외과적 자궁 절제술, 정관 절제술, 난관 결찰 또는 진정한 금욕[이것이 피험자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 일치하는 경우], 이는 다음을 의미하지 않습니다. 피험자가 하지 않기로 선택하여 성관계를 갖는 경우), 정보에 입각한 동의서 서명 후 기간부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지
  • 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁 적출술 또는 양측 난관 난소 절제술을 받은 여성이 포함됩니다.

제외 기준:

다음 제외 기준을 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  • N-아세틸-D-만노사민(ManNAc) 또는 관련 대사산물 섭취 정맥내 면역글로불린(IVIG); 또는 스크리닝 방문 전 60일 이내에 체내에서 SA를 생성하도록 대사될 수 있는 모든 것
  • 시알산(SA) 또는 그 부형제에 대한 과민증이 있어 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용 위험이 증가된 상태에 놓이게 합니다.
  • 연구 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(본인 또는 파트너)
  • 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 제품 또는 조사 의료 기기의 사용, 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 조사 에이전트에 대한 예상 요구 사항
  • 연구자의 의견에 따라 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요하거나 연구에 안전하게 참여하지 못할 수 있는 중증도 및 예리한 상태를 가짐
  • 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 않을 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 안전에 영향을 미칠 수 있는 동시 질병, 활성 자살 생각 또는 기타 상태를 가짐

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 약물: 아세뉴라믹산 서방정
참가자는 1일 3회(TID) 4정(용량당 2g당 각각 500mg Ace-ER)을 복용합니다.
의약품: 아세뉴라믹산 서방정
다른 이름들:
  • 에이스-ER
  • 시알산 서방형
  • UX001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 AE(SAE) 및 AE로 인한 중단이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 치료 종료 + 30일(+5일)까지. 평균(SD) 치료 기간은 256.3(101.54)일이었습니다.
AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 관련된 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. SAE 또는 심각하게 의심되는 유해 반응은 조사자 또는 Ultragenyx의 관점에서 임의의 용량에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE 또는 의심되는 유해 반응입니다: 사망; 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 무능력 또는 장애(정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단); 선천적 기형/출생 결함. TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생한 모든 AE로 정의되었습니다. 모든 AE의 중증도는 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(NCI CTCAE) 버전 4.03을 사용하여 등급을 매겼습니다: 등급 1=경증, 등급 2=중등도, 등급 3=중증, 등급 4=생명 위협, 등급 5=사망 .
연구 약물의 첫 번째 용량부터 치료 종료 + 30일(+5일)까지. 평균(SD) 치료 기간은 256.3(101.54)일이었습니다.
시간 경과에 따른 HHD UEC 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주, 48주
강도를 측정하기 위해 휴대용 동력계 시험을 사용했습니다. 어깨 외전근, 손목 신전근 및 무릎 신전근과 같은 근육군에서 양측 근력을 측정하기 위해 동력계에 대한 최대 자발적 등척성 수축이 사용되었습니다. 그립 및 키 핀치 강도 측정을 위한 특수 동력계도 사용되었습니다. 각각에 대한 총 힘(kgf)을 기록했습니다. UEC는 오른쪽 및 왼쪽 총 힘의 평균 합계에서 파생됩니다(kgf로 측정). 기준선 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 일반화 추정 방정식(GEE) 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주, 48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 GNEM-FAS 확장 버전 모빌리티 도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주, 48주
GNEM-FAS 확장 버전 이동성 하위 척도 점수에는 13개 항목이 있으며 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 이동성이 우수함을 나타냅니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주, 48주
시간 경과에 따른 GNEM-FAS 상지 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주, 48주
GNEM-FAS 확장 버전 상지 하위 척도 점수에는 9개 항목이 있고 0에서 36까지의 범위가 있으며 더 높은 점수는 기능적 활동 수행 중에 더 숙련되고 독립적인 팔 사용을 나타냅니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주, 48주
시간 경과에 따른 HHD 하지 복합(LEC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
강도를 측정하기 위해 휴대용 동력계 시험을 사용했습니다. 어깨 외전근, 손목 신전근 및 무릎 신전근과 같은 근육군에서 양측 근력을 측정하기 위해 동력계에 대한 최대 자발적 등척성 수축이 사용되었습니다. 그립 및 키 핀치 강도 측정을 위한 특수 동력계도 사용되었습니다. 각각에 대한 총 힘(kgf)을 기록했습니다. LEC는 오른쪽 및 왼쪽 총 힘의 평균 합계에서 파생됩니다(kgf로 측정). 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간 경과에 따른 앉기 테스트에서 스탠드 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
하지 기능은 앉기 테스트를 사용하여 평가되었습니다. 참가자가 30초 동안 앉은 자세에서 일어설 수 있는 횟수를 기록했습니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간 경과에 따른 30초 가중 팔 리프트 테스트에서 리프트 횟수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
상지 기능은 양측으로 수행된 가중 팔 리프트 테스트를 사용하여 평가되었습니다. 참가자가 30초 동안 머리 위로 1kg의 무게를 들어 올릴 수 있는 횟수를 기록했습니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간 경과에 따라 6MWT에서 걸은 미터의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
6분 동안 걸은 총 거리(미터)를 측정했습니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간이 지남에 따라 6MWT에서 걸은 예측된 미터의 백분율로 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
6분 동안 걸은 총 거리(미터)를 측정하고 연령과 성별에 대한 규범적 데이터를 기반으로 예상 거리의 백분율을 추정했습니다. 예측된 6MWT 거리(미터) = 868.8 - (2.99 x 연령) - (74.7 x 성별), 여기서 연령은 기준 연령(연)이고 성별 = 남성의 경우 0, 여성의 경우 1입니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간 경과에 따른 무릎 신전근의 총 힘에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
강도를 측정하기 위해 휴대용 동력계 시험을 사용했습니다. 어깨 외전근, 손목 신전근 및 무릎 신전근과 같은 근육군에서 양측 근력을 측정하기 위해 동력계에 대한 최대 자발적 등척성 수축이 사용되었습니다. 그립 및 키 핀치 강도 측정을 위한 특수 동력계도 사용되었습니다. 각각에 대한 총 힘(kgf)을 기록했습니다. 양측 총 힘은 오른쪽과 왼쪽 힘의 평균으로 정의되었습니다(kgf로 측정). 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
시간 경과에 따른 무릎 신근의 예상 총 힘 백분율의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주
무릎 신근의 하지 근력의 백분율 예측 총 힘 값은 연령, 성별, 키 및 체중을 조정하는 참조 방정식을 기반으로 결정되었습니다. 기준 값을 공변량으로 포함하는 반복 측정 GEE 모델을 사용하여 분석했습니다.
기준선, 8주, 16주, 24주 및 48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 5월 2일

기본 완료 (실제)

2018년 1월 10일

연구 완료 (실제)

2018년 1월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 4월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 7일

처음 게시됨 (추정)

2016년 4월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX001-CL302

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

아세뉴라믹산 서방정에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Zambia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다