Estudo para avaliar a segurança e a eficácia dos comprimidos de liberação prolongada de ácido aceneurâmico (Ace-ER) em pacientes com miopatia por glucosamina (UDP-N-acetil)-2-epimerase (GNEM) ou miopatia hereditária por corpos de inclusão (HIBM)
22 de março de 2023 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Fase 3B Estudo de extensão de rótulo aberto para avaliar a segurança e a eficácia dos comprimidos de liberação prolongada de ácido aceneurâmico (Ace-ER) em pacientes com miopatia por GNE (GNEM) ou miopatia por corpos de inclusão hereditária (HIBM)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento com Ace-ER em indivíduos com GNEM.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de extensão de Fase 3b avaliará a segurança a longo prazo de Ace-ER em pacientes que participaram e concluíram o estudo UX001-CL301 (NCT02377921), estudo UX001-CL202 (NCT01830972) e estudo UX001-CL203 (NCT02731690).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
143
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Sofia, Bulgária, 1431
- UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University School of Medicine
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Paris, França
- Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
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Reunion
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Saint-Pierre, Reunion, França
- CHU La Réunion - site GHSR
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Jerusalem, Israel
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
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Messina, Itália
- University of Messina
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Milan, Itália
- University of Milan
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Rome, Itália
- Università Cattolica
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter concluído o estudo UX001-CL202, UX001-CL301 ou UX001-CL203
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer procedimento relacionado à pesquisa ser conduzido
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar ou participantes do sexo masculino com parceiras com potencial para engravidar que não foram submetidos a salpingo-ooforectomia bilateral e são sexualmente ativos devem consentir em usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme determinado pelo investigador do centro (ou seja, anticoncepcionais hormonais orais, anticoncepcionais hormonais adesivos, anel vaginal, dispositivo intrauterino, métodos físicos de barreira dupla, histerectomia cirúrgica, vasectomia, laqueadura tubária ou abstinência verdadeira [quando isso estiver de acordo com o estilo de vida preferido e usual do sujeito], o que significa não fazer sexo porque o sujeito escolhe não fazê-lo), desde o período após a assinatura do consentimento informado até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos dois anos, que fizeram laqueadura tubária pelo menos um ano antes da triagem ou que fizeram histerectomia total ou salpingo-ooforectomia bilateral
Critério de exclusão:
Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não serão elegíveis para participar do estudo:
- Ingestão de N-acetil-D-manosamina (ManNAc) ou metabólitos relacionados; imunoglobulina intravenosa (IVIG); ou qualquer coisa que possa ser metabolizada para produzir SA no corpo dentro de 60 dias antes da visita de triagem
- Tiver qualquer hipersensibilidade ao ácido siálico (SA) ou seus excipientes que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Grávida ou amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
- Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência antecipada de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas
- Tem uma condição de tal gravidade e acuidade, na opinião do investigador, que justifica intervenção cirúrgica imediata ou outro tratamento ou pode não permitir a participação segura no estudo
- Tem uma doença concomitante, ideação suicida ativa ou outra condição que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo, ou que interfira na participação no estudo ou afete a segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Medicamento: Comprimidos de liberação prolongada de ácido aceneurâmico
Os participantes tomarão 4 comprimidos (500 mg Ace-ER cada para 2 g por dose) por via oral 3 vezes ao dia (TID).
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), EAs graves (SAEs) e interrupções devido a EAs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do tratamento mais 30 dias (+5 dias). A duração média (DP) do tratamento foi de 256,3 (101,54) dias.
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento, considerado ou não relacionado ao medicamento.
Um SAE ou suspeita de reação adversa grave é um AE ou suspeita de reação adversa que, em qualquer dose, na visão do investigador ou da Ultragenyx, resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade ou deficiência persistente ou significativa (perturbação substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida); anomalia congênita/defeito congênito.
Os TEAEs foram definidos como qualquer EA ocorrido após a primeira dose do medicamento do estudo.
A gravidade de todos os EAs foi classificada usando o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versão 4.03: grau 1 = leve, grau 2 = moderado, grau 3 = grave, grau 4 = risco de vida, grau 5 = morte .
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do tratamento mais 30 dias (+5 dias). A duração média (DP) do tratamento foi de 256,3 (101,54) dias.
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Mudança da linha de base na pontuação HHD UEC ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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O teste de dinamometria manual foi usado para medir a força.
A contração isométrica voluntária máxima contra um dinamômetro foi utilizada para medir a força bilateral nos seguintes grupos musculares: abdutores de ombro, extensores de punho e extensores de joelho.
Também foram utilizados dinamômetros especializados para a mensuração da força de preensão e pinçamento de teclas.
A força total (em kgf) para cada um foi registrada.
O UEC é derivado da soma da média da força total direita e esquerda (medida em kgf).
Analisado usando um modelo de equação de estimativa generalizada (GEE) de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio de mobilidade da versão expandida GNEM-FAS ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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A pontuação da subescala de mobilidade da versão expandida do GNEM-FAS tem 13 itens e varia de 0 a 52, com pontuações mais altas representando maior mobilidade.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio da extremidade superior GNEM-FAS ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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A pontuação da subescala de extremidade superior da versão expandida do GNEM-FAS tem 9 itens e varia de 0 a 36, com pontuações mais altas representando o uso mais habilidoso e independente dos braços durante o desempenho da atividade funcional.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24, 48
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Alteração da linha de base na pontuação do composto de extremidade inferior (LEC) HHD ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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O teste de dinamometria manual foi usado para medir a força.
A contração isométrica voluntária máxima contra um dinamômetro foi utilizada para medir a força bilateral nos seguintes grupos musculares: abdutores de ombro, extensores de punho e extensores de joelho.
Também foram utilizados dinamômetros especializados para a mensuração da força de preensão e pinçamento de teclas.
A força total (em kgf) para cada um foi registrada.
O LEC é derivado da soma da média da força total direita e esquerda (medida em kgf).
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Mudança da linha de base no número de suportes no teste de sentar para levantar ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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A função da extremidade inferior foi avaliada por meio de um teste de sentar e levantar.
O número de vezes que o participante pode se levantar de uma posição sentada para uma posição em pé em um período de 30 segundos foi registrado.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Mudança da linha de base no número de levantamentos no teste de levantamento de braço ponderado de 30 segundos ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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A função da extremidade superior foi avaliada usando um teste de levantamento de braço ponderado realizado bilateralmente.
O número de vezes que o participante pode levantar um peso de 1 kg acima da cabeça em um período de 30 segundos foi registrado.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Mudança da linha de base em metros percorridos em 6MWT ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Foi medida a distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Mudança da linha de base em metros previstos percorridos em 6MWT ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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A distância total percorrida (metros) em um período de 6 minutos foi medida e a distância percentual prevista com base em dados normativos para idade e sexo foi estimada.
Distância prevista de 6MWT (metros) = 868,8 - (2,99 x Idade) - (74,7 x Sexo), onde a idade é a idade da linha de base em anos e sexo = 0 para homens e 1 para mulheres.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Mudança da linha de base na força total em extensores de joelho ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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O teste de dinamometria manual foi usado para medir a força.
A contração isométrica voluntária máxima contra um dinamômetro foi utilizada para medir a força bilateral nos seguintes grupos musculares: abdutores de ombro, extensores de punho e extensores de joelho.
Também foram utilizados dinamômetros especializados para a mensuração da força de preensão e pinçamento de teclas.
A força total (em kgf) para cada um foi registrada.
A força total bilateral foi definida como a média da força direita e esquerda (medida em kgf).
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Alteração da linha de base em porcentagem da força total prevista nos extensores do joelho ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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O valor percentual da força total prevista da força muscular da extremidade inferior nos extensores do joelho foi determinado com base nas equações de referência ajustadas para idade, sexo, altura e peso.
Analisado usando um modelo GEE de medida repetida, que inclui o valor da linha de base como uma covariável.
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Linha de base, semanas 8, 16, 24 e 48
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
10 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
10 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de abril de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de abril de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
13 de abril de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX001-CL302
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