グルコサミン (UDP-N-アセチル)-2-エピメラーゼ ミオパチー (GNEM) または遺伝性封入体ミオパシー (HIBM) 患者におけるアセウラミン酸持続放出 (Ace-ER) 錠剤の安全性と有効性を評価するための研究
2023年3月22日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
GNEミオパシー（GNEM）または遺伝性封入体ミオパチー（HIBM）患者におけるアセウラミン酸持続放出（Ace-ER）錠剤の安全性と有効性を評価するための第3B相非盲検延長試験
この研究の目的は、GNEM 患者における Ace-ER 治療の長期的な安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
このフェーズ 3b 延長試験では、試験 UX001-CL301 (NCT02377921)、試験 UX001-CL202 (NCT01830972)、および試験 UX001-CL203 (NCT02731690) に参加して完了した患者における Ace-ER の長期安全性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
143
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine, St. Louis
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals
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Jerusalem、イスラエル
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
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Messina、イタリア
- University of Messina
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Milan、イタリア
- University of Milan
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Rome、イタリア
- Università Cattolica
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University
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Paris、フランス
- Institut de Myologie GH Pitié-Salpêtrière
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Reunion
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Saint-Pierre、Reunion、フランス
- CHU La Réunion - site GHSR
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Sofia、ブルガリア、1431
- UMHAT Alexandrovska, Bulgaria
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- UX001-CL202、UX001-CL301、または UX001-CL203 試験を完了している
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順が実施される前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある
- -すべての研究手順を喜んで遵守する
- 出産の可能性のある女性の参加者、または出産の可能性のある女性のパートナーを持つ男性の参加者で、両側卵管卵巣摘出術を受けておらず、性的に活発な場合は、サイトの調査員が決定した非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります (つまり、経口ホルモン避妊薬、パッチホルモン避妊薬、膣リング、子宮内器具、物理的二重障壁法、外科的子宮摘出術、精管切除術、卵管結紮または真の禁欲[これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合]、つまり、被験者がセックスをしないことを選択したため）、インフォームドコンセントの署名後の期間から治験薬の最終投与後30日まで
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経している女性、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮術を受けた女性、または子宮全摘出術または両側卵管卵巣摘出術を受けた女性が含まれます。
除外基準:
次の除外基準のいずれかを満たす個人は、研究に参加する資格がありません。
- N-アセチル-D-マンノサミン (ManNAc) または関連代謝物の摂取;静脈内免疫グロブリン (IVIG);またはスクリーニング来院前の60日以内に代謝されて体内でSAを生成できるもの
- -シアル酸（SA）またはその賦形剤に対する過敏症があり、治験責任医師の判断で、被験者を有害作用のリスクが高くなる
- -スクリーニング時に妊娠中または授乳中または妊娠を計画している（自己またはパートナー） 研究中のいつでも
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の完了前の治験薬の予想される要件
- -治験責任医師の意見では、緊急の外科的介入またはその他の治療を正当化する、または研究への安全な参加を許可しない可能性がある、そのような重症度と鋭敏性の状態を持っています
- -併発疾患、積極的な自殺念慮、または調査官の観点から、被験者を治療コンプライアンスの低下または研究を完了しないリスクが高い、または研究への参加を妨げるか、安全性に影響を与えるその他の状態にある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：薬物: アセウラミン酸徐放錠
参加者は、1 日 3 回（TID）、4 錠（1 回の投与で 2 g の Ace-ER を 500 mg ずつ）経口摂取します。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および有害事象による中止を伴う参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治療終了まで + 30 日 (+5 日)。治療の平均 (SD) 期間は 256.3 (101.54) 日でした。
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有害事象は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。
SAE または重大な疑わしい副作用とは、治験責任医師または Ultragenyx のいずれかの観点から、いずれかの用量で次の結果のいずれかをもたらす AE または疑わしい副作用です。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;持続的または重大な無能力または障害（通常の生活機能を遂行する能力の実質的な混乱）;先天異常/先天性欠損症。
TEAE は、治験薬の初回投与後に発生した任意の AE として定義されました。
すべての AE の重症度は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) バージョン 4.03 を使用して等級付けされました。 .
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治験薬の初回投与から治療終了まで + 30 日 (+5 日)。治療の平均 (SD) 期間は 256.3 (101.54) 日でした。
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経時的な HHD UEC スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、48週
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ハンドヘルドダイナモメトリー試験は、強度を測定するために使用されました。
ダイナモメーターに対する最大随意等尺性収縮を使用して、肩の外転筋、手首の伸筋、および膝の伸筋の筋肉群の両側筋力を測定しました。
グリップとキーのピンチ強度を測定するための専用のダイナモメーターも使用されました。
それぞれの総力 (kgf) を記録しました。
UEC は、左右の総力 (kgf で測定) の平均の合計から導き出されます。
ベースライン値を共変量として含む反復測定一般化推定方程式 (GEE) モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、48週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GNEM-FAS 拡張バージョンのモビリティ ドメイン スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、48週
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GNEM-FAS 拡張バージョン モビリティ サブスケール スコアには 13 項目があり、範囲は 0 ～ 52 で、スコアが高いほどモビリティが高いことを表します。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、48週
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GNEM-FAS上肢ドメインスコアの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、48週
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GNEM-FAS 拡張バージョンの上肢サブスケール スコアには 9 つの項目があり、範囲は 0 ～ 36 で、スコアが高いほど、機能的活動の実行中の腕のより熟練した独立した使用を表します。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、48週
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経時的な HHD 下肢複合 (LEC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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ハンドヘルドダイナモメトリー試験は、強度を測定するために使用されました。
ダイナモメーターに対する最大随意等尺性収縮を使用して、肩の外転筋、手首の伸筋、および膝の伸筋の筋肉群の両側筋力を測定しました。
グリップとキーのピンチ強度を測定するための専用のダイナモメーターも使用されました。
それぞれの総力 (kgf) を記録しました。
LEC は、左右の総力 (kgf で測定) の平均の合計から導き出されます。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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シット・トゥ・スタンド・テストにおけるスタンド数のベースラインからの経時変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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下肢機能は、起立テストを使用して評価されました。
参加者が 30 秒間に座った状態から立った状態に戻ることができる回数を記録しました。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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時間の経過に伴う 30 秒間の加重アーム リフト テストにおけるリフト回数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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上肢機能は、両側で実行される加重アーム リフト テストを使用して評価されました。
参加者が 30 秒間に 1 kg の重りを頭上に持ち上げることができる回数を記録しました。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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時間の経過に伴う 6MWT でのベースラインからの歩数の変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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6 分間に歩いた距離の合計 (メートル) を測定しました。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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6MWT での時間の経過に伴う予測メーターのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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6 分間に歩いた合計距離 (メートル) が測定され、年齢と性別の標準データに基づいて予測された距離の割合が推定されました。
予測される 6MWT 距離 (メートル) = 868.8 - (2.99 x 年齢) - (74.7 x 性別)、ここで、年齢はベースライン年齢であり、性別 = 男性は 0、女性は 1 です。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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経時的な膝伸筋の総力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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ハンドヘルドダイナモメトリー試験は、強度を測定するために使用されました。
ダイナモメーターに対する最大随意等尺性収縮を使用して、肩の外転筋、手首の伸筋、および膝の伸筋の筋肉群の両側筋力を測定しました。
グリップとキーのピンチ強度を測定するための専用のダイナモメーターも使用されました。
それぞれの総力 (kgf) を記録しました。
両側の総力は、左右の力の平均として定義されました（kgfで測定）。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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経時的な膝伸筋の予測総力のパーセントでのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、16、24、および 48 週
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膝伸筋における下肢筋力の総力値のパーセント予測値は、年齢、性別、身長、および体重を調整する参照式に基づいて決定されました。
共変量としてベースライン値を含む反復測定 GEE モデルを使用して分析されます。
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ベースライン、8、16、24、および 48 週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年5月2日
一次修了 (実際)
2018年1月10日
研究の完了 (実際)
2018年1月10日
試験登録日
最初に提出
2016年4月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月7日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月22日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。