Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eurooppalainen Proof-of-Concept terapeuttinen kerrostuskoe uusiutuneiden tai refraktaaristen kasvainten molekyylipoikkeavuuksista (ESMART)

torstai 9. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Euroopassa on lanseerattu ensimmäiset molekyyliprofilointiprotokollat ​​(MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS jne.), jotka määrittävät useita toimintakelpoisia muutoksia lasten toistuvissa syövissä. Yhä useammin otetaan käyttöön kerrostettuja lähestymistapoja, joilla rikastetaan molekyyliin kohdistettujen aineiden kliinisiä tutkimuksia ja mahdollisesti parannetaan tuloksia tietyissä populaatioissa, eli molekyylien rikastettu/ennustava biomarkkerilähtöinen lähestymistapa. Havaittujen molekyylimuutosten monimuotoisuus ja heterogeenisuus sekä lapsipotilaiden vähäinen määrä edellyttävät mukautettua, innovatiivista tutkimussuunnitelmaa annetuille hoitovaihtoehdoille, jotta voidaan tyydyttää nykyinen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve.

Tämä koritutkimus on suunniteltu kattamaan useiden onkogeneesin selviytymisreittien kohdistaminen, joita ei tällä hetkellä käytetä riittävästi lapsipotilaille Euroopassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Euroopassa on lanseerattu ensimmäiset molekyyliprofilointiprotokollat ​​(MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS jne.), jotka määrittävät useita toimintakelpoisia muutoksia lasten toistuvissa syövissä. Yhä useammin otetaan käyttöön kerrostettuja lähestymistapoja, joilla rikastetaan molekyyliin kohdistettujen aineiden kliinisiä tutkimuksia ja mahdollisesti parannetaan tuloksia tietyissä populaatioissa, eli molekyylien rikastettu/ennustava biomarkkerilähtöinen lähestymistapa. Havaittujen molekyylimuutosten monimuotoisuus ja heterogeenisuus sekä lapsipotilaiden vähäinen määrä edellyttävät mukautettua, innovatiivista tutkimussuunnitelmaa annetuille hoitovaihtoehdoille, jotta voidaan tyydyttää nykyinen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve.

Tämä koritutkimus on suunniteltu kattamaan useiden onkogeneesin selviytymisreittien kohdistaminen, joita ei tällä hetkellä käytetä riittävästi lapsipotilaille Euroopassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

472

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 EA
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Prinses Maxima Centrum
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Vall d'Hebron
        • Päätutkija:
          • Raquel Hladun
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital del Nino Jesus
        • Päätutkija:
          • Alba Rubio
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Fe
        • Päätutkija:
          • Adela Cañete
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Päätutkija:
          • Teresa Battaglia
      • Milan, Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekrytointi
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Päätutkija:
          • Franca Fagioli
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • CHU Angers
        • Päätutkija:
          • Claire BRISSET
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Rekrytointi
        • CHU Pellegrin
        • Päätutkija:
          • Stephane Ducassou
      • Lille, Ranska, 59020
        • Rekrytointi
        • Centre Oscar Lambret
        • Päätutkija:
          • Sandra RAIMBAULT
      • Lyon, Ranska, 69373
        • Rekrytointi
        • Centre Léon Bérard
        • Päätutkija:
          • Nadege Corradini
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Rekrytointi
        • Hôpital de la Timone
        • Päätutkija:
          • Nicolas ANDRE
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • CHU Nantes
        • Päätutkija:
          • Morgane Cleirec
      • Paris, Ranska, 75005
        • Rekrytointi
        • Institut Curie
        • Päätutkija:
          • Isabelle Aerts
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Päätutkija:
          • Arnaud Petit
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Rekrytointi
        • Hôpital de Hautepierre
        • Päätutkija:
          • Natacha Entz-Werle
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Ranska, 94805
        • Rekrytointi
        • Gustave Roussy
        • Päätutkija:
          • Pablo Berlanga, MD
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Rekrytointi
        • Birmingham Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Gerard Millen
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Päätutkija:
          • Giuseppe Barone
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Guy Makin
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Rekrytointi
        • Royal Victoria Infirmary
        • Päätutkija:
          • Quentin Campbell-Hewson
      • Sutton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Pediatric and Adolescent Oncology The Royal Marsden Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilailla on diagnosoitava hematologinen tai kiinteä kasvain pahanlaatuinen kasvain, joka on edennyt tavanomaisesta hoidosta huolimatta tai jolle ei ole olemassa tehokasta standardihoitoa.
  2. Ikä < 18 vuotta mukaan luettuna; 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat voidaan ottaa mukaan sponsorin kanssa keskusteltuaan, jos heillä on lasten toistuva/refraktorinen pahanlaatuisuus.
  3. Potilaalla on täytynyt olla edistynyt molekyyliprofilointi (esim. WES/WGS +/- RNAseq) niiden uusiutuvasta tai refraktaarisesta kasvaimesta eli taudin etenemisen/relapsin aikana; poikkeuksellisesti potilaat, joilla on edistynyt molekyyliprofilointi diagnoosin yhteydessä, voidaan sallia.
  4. Arvioitavissa oleva tai mitattavissa oleva sairaus, joka on määritelty potilaan kasvaintyypin vakiokuvauskriteereillä (RECIST v1.1, RANO-kriteerit potilaille, joilla on HGG, INRC-kriteerit potilaille, joilla on NB, leukemiakriteerit jne.).
  5. Potilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen leukemia, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen.
  6. Suorituskykytila: Karnofskyn suorituskykytila ​​(>12-vuotiaille potilaille) tai Lansky Play -pistemäärä (≤12-vuotiaille potilaille) ≥ 70%. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen tai vakaan neurologisen vamman vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituspisteiden arvioinnissa.
  7. Elinajanodote ≥ 3 kuukautta

  8. Riittävä elimen toiminta:

    Hematologiset kriteerit (leukemiapotilaat jätetään hematologisten kriteerien ulkopuolelle):

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1000/μL (ei tuettu)
    • Verihiutalemäärä ≥ 100 000/μL (ei tuettu)
    • Hemoglobiini ≥ 8,0 g/dl (siirto sallittu)

    Sydämen toiminta:

    • Lyhentyvä fraktio (SF) > 29 % (> 35 % alle 3-vuotiailla lapsilla) ja vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥ 50 % lähtötilanteessa, määritettynä kaikukardiografialla (pakollinen vain potilaille, jotka ovat saaneet kardiotoksista hoitoa).
    • QTc-ajan pidentymisen puuttuminen (QTc > 450 ms EKG:ssa lähtötilanteessa Fridericia-korjauksella [QTcF-kaava]) tai muu kliinisesti merkittävä kammio- tai eteisrytmihäiriö.

    Munuaisten ja maksan toiminta:

    • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN
    • alaniiniaminotransferaasi (ALT) / seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasi (SGPT) ≤ 2,5 x ULN; aspartaattiaminotransferaasi (AST)/seerumin glutamiinioksaloetikkatransaminaasi/SGOT ≤ 2,5 x ULN paitsi potilailla, joilla on dokumentoitu maksakasvaimen vaikutus ja joiden ASAT/SGOT ja ALT/SGPT on oltava ≤ 5 x ULN.
  9. Pystyy noudattamaan suunniteltua seurantaa ja myrkyllisyyden hallintaa.
  10. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 72 tunnin kuluessa ennen hoidon aloittamista. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ja asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon jälkeen. Seksuaalisesti aktiivisten miespotilaiden on suostuttava käyttämään kondomia tutkimuksen aikana ja vähintään 6 kuukautta (7 kuukautta käsivarrella J) viimeisen tutkimushoidon jälkeen. Hyväksyttävä ehkäisy on määritelty CTFG:n ohjeissa "Kliinisten tutkimusten ehkäisyyn ja raskaustestaukseen liittyvät suositukset"
  11. Kaikilla suun kautta otetuilla lääkkeillä potilaiden on voitava niellä kapselit mukavasti (paitsi ne, joihin on saatavilla oraaliliuos); nasogastrial tai gastrostomia syöttöletku on sallittu vain, jos se on tarpeen.
  12. Kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmilta/laillisilta edustajilta, potilaalta ja ikään sopiva suostumus ennen kuin tutkimuskohtaiset seulontatoimenpiteet suoritetaan paikallisten, alueellisten tai kansallisten ohjeiden mukaisesti.
  13. Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvaan tai sen edunsaaja paikallisten vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on oireenmukaisia ​​keskushermoston (CNS) etäpesäkkeitä, jotka ovat neurologisesti epävakaita tai jotka tarvitsevat kasvavia kortikosteroidiannoksia tai paikallista keskushermostoon kohdistettua hoitoa keskushermoston sairautensa hallitsemiseksi. Potilaat, jotka ovat saaneet vakaita kortikosteroidiannoksia vähintään 7 päivää ennen tutkimuslääkkeen saamista, voidaan ottaa mukaan.
  2. Maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa suun kautta otettavien lääkkeiden imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli tai imeytymishäiriö).
  3. Kliinisesti merkittävä, hallitsematon sydänsairaus (mukaan lukien aiemmat sydämen rytmihäiriöt, esim. kammio-, supraventrikulaariset, solmukohtaiset rytmihäiriöt tai johtumishäiriöt, epästabiili iskemia, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta 12 kuukauden sisällä seulonnasta)
  4. Aktiivinen virushepatiitti tai tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio tai mikä tahansa muu hallitsematon infektio.
  5. Mikä tahansa ≥ CTCAE asteen 2 hoitoon liittyvä toksisuus, lukuun ottamatta hiustenlähtöä, ototoksisuutta tai perifeeristä neuropatiaa.
  6. Systeeminen syöpähoito 21 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimusannoksesta tai 5 kertaa sen puoliintumisajasta sen mukaan, kumpi on lyhyempi.
  7. Aikaisempi myeloablatiivinen hoito autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla 8 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta
  8. Allogeeninen kantasolusiirto 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta. Potilaat, jotka saavat mitä tahansa ainetta käänteishyljintäsairauden (GVHD) hoitamiseksi tai ehkäisemiseksi luuytimensiirron jälkeen, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.
  9. Sädehoito (ei-palliatiivinen) 21 päivän sisällä ennen ensimmäistä lääkeannosta (tai 6 viikon sisällä terapeuttisilla MIBG-annoksilla tai kraniospinaalisella säteilytyksellä).
  10. Suuri leikkaus 21 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta. Gastrostomia, ventriculo-peritoneaalinen shuntti, endoskooppinen ventrikulostomia, kasvainbiopsia ja keskuslaskimolaitteiden asentaminen eivät ole suuria leikkauksia, mutta näissä toimenpiteissä on noudatettava 48 tunnin taukoa ennen kuin ensimmäinen tutkimuslääkkeen annos annetaan.
  11. Käytät parhaillaan lääkkeitä, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa tai aiheuttavan Torsades de Pointes -kohtauksia (katso liite 8).
  12. Käytät tällä hetkellä lääkkeitä, jotka metaboloituvat pääasiassa CYP3A4/5:n, CYP2C8:n, CYP2C9:n, CYP2C19:n, CYP2D6:n tai lääkekuljettajien Pgp:n (MDR1), BCRP:n, OATP1B1:n, OATP1B3:n, OCT1:n ja OCT2:n välityksellä ja joilla on alhainen terapeuttinen indeksi, jota ei voida keskeyttää vähintään 7 päivää tai 5 kertaa raportoitu eliminaation puoliintumisaika ennen hoidon aloittamista millä tahansa tutkimuslääkkeellä ja tutkimuksen ajan (katso liite 9).
  13. Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai formulaation komponentille.
  14. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset.
  15. Rokotettu elävillä, heikennetyillä rokotteilla 4 viikon kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A. Ribociclib + Topotecan and Temozolomide
Topotekaani iv QD ja temotsolomidikapselit suun kautta QD Päivät 1–5; Ribociclib-kapselit tai oraaliliuos suun kautta QD 28 päivän syklin päivästä 6–20.
Lääke: Temotsolomidi
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Topotekaani
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Ribociclib
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Käsivarsi B. Ribociclib + Everolimus
Ribociclib-kapselit tai oraaliliuos suun kautta QD 21 päivän ajan jokaisesta 28 päivän syklistä; Everolimuusi suussa hajoavat tabletit suun kautta QD 28 päivän ajan.
Lääke: Everolimus
Muut nimet:
  • Afinitor
  • votubia
Lääke: Ribociclib
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: ARM C. Adavosertibi + karboplatiini
Adavosertib-kapselit suun kautta BID 3 päivää päällä / 4 vapaapäivää viikolla 1; Karboplatiini iv QD AUC 5 21 päivän syklin 1. päivänä.
Lääke: Karboplatiini
Muut nimet:
  • Paraplatiini
Lääke: Adavosertib
Muut nimet:
  • AZD1775
Kokeellinen: Käsivarsi D. Olaparib + irinotekaani
Olaparib-tabletit suun kautta BID 21 päivän syklin päivinä 1-10 Irinotekaani iv QD 21 päivän syklin päivänä 4-8.
Lääke: Irinotekaani
Muut nimet:
  • Camptosar
  • CPT-11
Lääke: Olaparib
Muut nimet:
  • Lynparza
Kokeellinen: Arm E. Vistusertib yksittäinen agentti
Vistusertib-tabletit suun kautta BID 2 päivää päälle / 5 vapaapäivää viikossa 28 päivän syklissä.
Lääke: Vistusertib
Muut nimet:
  • AZD2014
Kokeellinen: Käsivarsi F. Vistusertib + Topotecan and Temozolomide
Topotekaani iv QD ja temotsolomidikapselit suun kautta QD Päivät 1–5; Vistusertib-tabletit suun kautta BID 3 päivää päälle / 4 vapaapäivää viikossa 28 päivän syklissä.
Lääke: Temotsolomidi
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Topotekaani
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Vistusertib
Muut nimet:
  • AZD2014
Kokeellinen: Käsivarsi G. Nivolumabi + syklofosfamidi +/- sädehoito
Nivolumabi iv QD 28 päivän syklin 2 viikon välein (päivät 1 ja 15); Syklofosfamiditabletit tai oraaliliuos suun kautta BID, 1 viikko päällä / 1 viikko tauko; Palliatiivinen säteilytys/radiotaajuus/kryoterapia alkaa 2 viikkoa ensimmäisen nivolumabi-injektion jälkeen.
Lääke: Syklofosfamidi
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Nivolumabi
Muut nimet:
  • Opdivo
Kokeellinen: Arm H. Selumetinib + Vistusertib
Selumetinibi-kapselit kahdesti vuorokaudessa jatkuvana antona. Vistusertib suun kautta kahdesti päivässä jaksoittaisesti: 2 päivää päällä / 5 vapaapäivää viikossa 28 päivän syklissä.
Lääke: Selumetinibi
Muut nimet:
  • Koselugo
Lääke: Vistusertib
Muut nimet:
  • AZD2014
Kokeellinen: Arm I. Enasidenib
Enasidenibitabletteja tai ripottele liuosta suun kautta jatkuvaan annostukseen kerran päivässä (QD) 28 päivän syklin aikana.
Lääke: Enasidenibi
Muut nimet:
  • Idhifa
Kokeellinen: Käsivarsi J. Lirilumab + Nivolumab
Nivolumabi iv QD päivänä 1 ja 15 28 päivän syklissä; Lirilumabi iv QD 28 päivän syklin 1. päivänä
Lääke: Nivolumabi
Muut nimet:
  • Opdivo
Lääke: Lirilumab
Muut nimet:
  • BMS-986015
Kokeellinen: Käsivarsi K. Fadraciclib (CYC065) + Temotsolomidi
Fadraciclib iv QD 28 päivän syklin päivänä 1 (+/- 15) Temozolomide-kapselit suun kautta QD 28 päivän syklin päivänä 1-5
Lääke: Temotsolomidi
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Fadraciclib
Muut nimet:
  • CYC065
Kokeellinen: Käsivarsi L. Fadraciclib (CYC065) + sytarabiini
Fadraciclib iv QD 28 päivän syklin päivänä 1 (+/- 15) Sytarabiini iv tai sc päivänä 2-5 ja päivänä 8-11 28 päivän syklissä
Lääke: Sytarabiini
Muut nimet:
  • Arabinosyylisytosiini
  • Cytosar-U
Lääke: Fadraciclib
Muut nimet:
  • CYC065
Kokeellinen: Käsivarsi M. Ribociclib + Everolimus +/- Dexamethasone

Ribociclib-kapselit tai tabletit suun kautta QD 28 päivän syklin päivänä 1-21. Everolimuusi dispergoituvat tabletit suun kautta QD jatkuvana annoksena 28 päivän sykliä kohti.

Leukemia- ja lymfoomapotilaille:

Deksametasoni suun kautta tai iv jokaisen 28 päivän syklin päivänä 1-7. Potilaille, joilla on ALL, AML ja non-Hodgkin-lymfooma (NHL), annetaan lisäksi intratekaalista kemoterapiaa tavallisen käytännön mukaisesti keskushermoston tilasta riippuen.
Lääke: Deksametasoni
Muut nimet:
  • Decadron
  • Hexadrol
  • Deksasoni
  • Maxidex
  • Diodex
Lääke: Everolimus
Muut nimet:
  • Afinitor
  • votubia
Lääke: Ribociclib
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Käsivarsi N. Ceralasertib (AZD6738) + Olaparib
Olaparib-tabletit suun kautta BID per 28 päivää Ceralasertib-tabletit QD tai BID per 28 päivän sykli
Lääke: Olaparib
Muut nimet:
  • Lynparza
Lääke: Ceralasertib
Muut nimet:
  • AZD6738
Kokeellinen: Arm O. Futibatinib (TAS-120)
Futibatinibitabletit suun kautta jatkuvalla annostelulla QD 28 päivän sykliä kohti
Lääke: Futibatinibi
Muut nimet:
  • Tas-120
Kokeellinen: Käsivarsi P. Kapmatinibi (INC280) + everolimuusi
Kapmatinibitabletit suun kautta jatkuvalla annostuksella BID 28 päivän sykliä kohti. Everolimuusi dispergoituvat tabletit suun kautta QD jatkuvana annoksena 28 päivän sykliä kohti.
Lääke: Everolimus
Muut nimet:
  • Afinitor
  • votubia
Lääke: Kapmatinibi
Muut nimet:
  • INC280
  • Tabrecta
Kokeellinen: Käsivarsi Q. Peposertibi + avelumabi ja metronominen temotsolomidi
Peposertib-tabletit suun kautta jatkuvalla annostuksella BID 28 päivän syklin aikana Avelumab IV QD 28 päivän syklin päivänä 1 ja päivänä 15 Temozolomide-kapselit suun kautta QD 5 päivää/viikko 28 päivän syklissä
Lääke: Temotsolomidi
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Avelumab
Muut nimet:
  • BAVENCIO
Lääke: Peposertib
Kokeellinen: Haara R. Capivasertib + metronominen Vinorelbine

Capivasertib-tabletit suun kautta BID 1.–4. päivänä/viikko (4 päivää käytössä/3 päivää pois, joka viikko) 28 päivän jakson aikana.

Vinorelbine-pehmytkapselit suun kautta kerran päivässä 1., 3. ja 5. päivänä/viikko 28 päivän jakson aikana.
Lääke: Vinorelbiini
Muut nimet:
  • Navelbine
Lääke: Capivasertib
Muut nimet:
  • AZD5363
  • TRUQAP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suositeltu vaiheen II annos (RP2D)
Aikaikkuna: Ensimmäisen syklin aikana
Määritetään aikuisten suositelluksi annokseksi (muokattuna painon tai BSA:n mukaan), jos toksisuus ja/tai PK-profiili ovat samanlaisia ​​lapsilla ja aikuisilla, tai suurempi annos, jos se on pienempi tai yhtä suuri kuin suurin siedetty annos (MTD)
Ensimmäisen syklin aikana
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: Ensimmäisen syklin aikana
MTD määritellään annokseksi, joka liittyy annosta rajoittavaan myrkyllisyyteen (DLT) tai on lähinnä sitä.
Ensimmäisen syklin aikana
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Hoitojakson aikana

Määritellään niiden osallistujien osuutena, jotka saavuttivat tutkijoiden arvioiman vahvistetun täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR).

Leukemiapotilailla ORR määritellään CR:n, CRi:n tai CRp:n saavuttaneiden potilaiden prosenttiosuutena.
Hoitojakson aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Hoitohavasta riippuen
Aineiden kerta- tai usean annoksen PK:n karakterisoimiseksi
Hoitohavasta riippuen
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai kuolemaan saakka
Määritelty aika hoidon aloittamisesta ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen (kliinisesti tai radiologisesti) tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Potilaat, jotka ovat elossa ja joilla ei ole taudin etenemistä rajapäivänä, sensuroidaan viimeisenä arviointipäivänä.
Hoidon aloittamisesta ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai kuolemaan saakka
Vastauksen keston arviointi (DoR)
Aikaikkuna: Ensimmäisen asiakirjavastauksen ja ensimmäisen dokumentoidun etenemisen välillä
Määritetään ajanjaksoksi ensimmäisen dokumentoidun vasteen (täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR)) ja etenemisajan välillä RECIST v1.1:n mukaan, RANO-kriteerit HGG-potilaille, INRC-kriteerit potilaille, joilla on NB, jne.
Ensimmäisen asiakirjavastauksen ja ensimmäisen dokumentoidun etenemisen välillä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute, France
Fondation ARC
Fight Kids Cancer

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Birgit Geoerger, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 24. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016-000133-40
  • 2016/2396 (Muu tunniste: CSET Number)
  • 2024-514791-40-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa